به گزارش بنیان به نقل از Stemcellportal، جنین در حال تکوین دارای ویژگی های ذاتی بسیاری است که آن را گیرنده جذابی برای ویرایش ژن درمانی می سازد. از طرف دیگر درمان یا تعدیل بیماری از طریق ویرایش ژنوم در میانه یا اواخر بارداری و قبل از تولد می تواند بسیار امیدوار کننده باشد.

در این مطالعه جدید محققین نشان داده اند که انتقال درون رحمی و دقیقا زمان بندی شده عوامل ویرایش ژنومی CRISPR به مایع آمنیوتیک طی تکوین جنینی منجر به تغییرات هدفمندی در ریه موش ها می شود. آن ها ویرایش کننده های ژنی را چهار روز قبل از تولد به موش در حال تکوین منتقل کردند. این بازه زمانی شبیه سه ماهه آخر بارداری انسان است. سلول هایی که بیشترین درصد ویرایش را نشان دادند، سلول های اپی تلیالی آلوئولار و سلول های ترشحی مجاری هوایی بودند که مجاری هوایی ریوی را مفروش می سازند. در سال 2018، تیمی به سرپرستی موریسی رده ای از پیش سازهای اپی تلیالی آلوئولار (AEP) را شناسایی کردند که درون جمعیت بزرگ تری از سلول های آلوئولار نوع دو قرار داشتند. این سلول های سورفکتانت ریوی را تولید می کنند که کشش سطحی ریه را می کاهد و مانع از کولاپس آن ها بعد ازهر تنفس می شود. پیش سازهای اپی تلیالی آلوئولار سلول های با ثباتی در ریه هستند و به آهستگی ترن آور می کنند، اما زمانی که آسیبی به ریه وارد می شود این سلول های سریع تر همانند سازی کرده و پوشش آلوئولی را بازسازی کرده و تبادل گازی را احیا می کنند. اما در این مطالعه محققین از ویرایش ژنوم برای کاهش شدت یک بیماری ریوی موسوم به نقصان پروتئین C سورفکتانت(SFTPC) در مدل موشی استفاده کردند. این بیماری به دلیل موتاسیون در ژن SFTPC اتفاق می افتد و منجر به مرگ 100 در صدی افراد بعد از تولد می شود. استفاده از ویرایش ژنوم قبل از تولد منجر به غیر فعال شدن این موتاسیون و بهبود مورفولوژی ریه و بقای بیش از 22 درصد موش هایی شد که از این تکنیک برای درمان آن ها استفاده شد. گام بعدی این  مطالعه یافتن راهکاری برای افزایش کارایی ویرایش ژنوم در پوشش اپی تلیالی ریوی و ارزیابی مکانیسم های مختلف برای انتقال تکنولوژی ویرایش ژنوم به ریه ها خواهد بود.

پایان مطلب/