به گزارش بنیان به نقل از medindia،در سال 2012 برای اولین بار در جهان، ویروس تغییر یافته ای به نام AAV-LPL S447X توسط EMA (European Medicines Agency) در اروپا جهت کاربرد بالینی تائیدیه گرفته و برای درمان  یک بیماری متابولیکی نادر به نام LPLD به کار رفت. این بیماری ازمیان هر یک میلیون نفردر 1-2 نفر دیده می شود و با ایجاد التهاب های خطرناک درپانکراس می تواند تهدید کننده حیات بیماران باشد. این افراد در ژن کد کننده آنزیمی به نام lipoprotein lipase که برای تجزیه اسیدهای چرب ضروری است، دچار نقص هستند.

AAV-LPL S447X  به عنوان اولین ناقل ویروسی برای انتقال نسخه سالم ژن به سلول ها ی فاقد آن، به کار می رود. ویروس هایی که در ژن درمانی استفاده می شوند نمی توانند DNA خود را وارد ژنوم سلول میزبان نمایند. زیرا فاقد آنزیم مورد نیاز برای این کار می باشند. با این حال ادغام دو ژنوم ممکن است گاهی رخ دهد و باعث فعال شدن ژن های عامل سرطان شود.

محققان ژنوم پنج بیمار دچار LPLD را که با ویروس فوق درمان شده بودند مورد بررسی قرار داده اند ،به علاوه آن ها بر روی موش هایی که این ویروس را از طریق خون و یا تزریق داخل عضلانی دریافت کرده بودند، مطالعه نموده اند. بررسی 15 میلیون ژنوم از پنج بیمار درمان شده نشان می دهد همان طور که انتظار می رفت ویروس AAV-LPL S447X به ندرت وارد ژنوم سلول های میزبان شده است یعنی کم تر از 1000/1. در اغلب موارد ژنوم ویروس در سیتوپلاسم باقی می ماند. محققان هیچ گونه  تمایلی به ادغام ژنوم ویروس در مکان های خاصی از ژنوم میزبان مشاهده نکرده اند یعنی اگرادغامی  صورت می گیرد در مکان های تصادفی است. این محققان برا ی اولین بار ادغام ژنوم ویروس در ژنوم میتوکندری را گزارش کرده اند. میتوکندری ها اجزای سلولی هستند که مسوول تامین انرژی سلول بوده و در آن ها DNA متفاوت با DNA هسته وجود دارد.

به گفته پژوهشگران بررسی های به عمل آمده در مورد ویروس فوق حاکی از بی خطر بودن ویروس AAV-LPL S447X می باشد.

پایان مطلب/