هدف قرار دادن ژنی کلیدی می تواند به درمان سندرم داون کمک کند
هدف قرار دادن یک ژن کلیدی قبل از تولد می تواند روزی به درمان سندرم داون کمک کند و این می تواند از طریق معکوس کردن تکوین غیر طبیعی مغز و بهبود عملکرد شناختی بعد از تولد اتفاق بیافتد.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از Sciencedaily، محققین دانشگاه روتگر از سلول های بنیادی استفاده کرده اند و دو مدل آزمایشگاهی را برای مغز تولید کردند: یکی مدل ارگانوئید سه بعدی زنده از مغز و دیگری مدل مغزی موشی که دارای سلول های انسانی ایمپلمنت شده بود. از این مدل های برای بررسی تکوین طبیعی مغز در ارتباط با سندرم داون استفاده شد. فوکوس این مطالعه روی ژن OLIG2 قرار گرفته روی کروموزوم 21 انسانی بود.
نتایج این مطالعه نشان داده است که ژن OLIG2 یک هدف درمانی پری ناتال عالی برای معکوس کردن تکوین غیر طبیعی مغز، متعادل کردن مجدد دو نورون در مغز(نورون های تهییجی و مهاری) و هم چنین بهبود عملکرد شناختی بعد از تولد می باشد.
معمولا کودکان با 46 کروموزوم متولد می شوند اما فرزندان مبتلا به سندرم داون دارای یک کروموزوم 21 اضافی هستند. این امر روی تکوین طبیعی مغز اثر می گذارد و منجر به مشکلات ذهنی و فیزیکی برای کودک می شود. در این مطالعه سلول های پوستی بیماران مبتلا به سندرم داون گرفته شده و به سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs) بازبرنامه ریزی شدند. در ادامه این سلول های بنیادی به سلول های مغزی تمایز داده شدند که یک نسخه اضافی از کروموزوم 21 دارا بودند. استفاده از این نورون ها برای تولید ارگانوئیدهای مغزی سه بعدی و هم چنین ایجاد مدل مغزی موشی که نورون های انسانی مشتق از سلول های بنیادی به آن ها ایمپلنت شده بودند نشان داد که نورون های مهاری که در تلطیف عملکرد مغزی نقش دارند، در هر دو مدل بیش بیان شدند و جانور عملکرد حافظه ای مختل شده ای داشت. هم چنین مشاهده شد که ژن OLIG2 نقش حیاتی را در این اثرات بازی می کند و مهار آن موجب بهبودی جانور می شود.
ترکیب ارگانوئیدهای مغزی و مدل مغزی موشی می تواند برای مطالعه اختلالات تکوینی عصبی از جمله اختلالات طیف اوتیسم استفاده شود.
پایان مطلب/