به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، در این مطالعه جدید، محققین برای اولین بار به طور اختصاصی ساختار ژنتیکی زیر مجموعه ای از سلول های بنیادی خونی استفاده کرده اند که منبع همه سلول های خونی و ایمنی هستند. اصلاح کردن موثر و هدفمند این سلول های بنیادی می تواند هزینه ویرایش ژنومی را در اختلالات خونی و سایر بیماری های کاهش دهد و این در حالی است که خطر عوارض ناخواسته ای که طی استفاده از این رویکرد رخ می دهند نیز کاهش می یابد.

در مطالعه پیش درمانگاهی جدید انجام گرفته در مرکز تحقیقات سرطان هوچینسون، محققین یک ژن مربوط به بیماری کم خونی داسی شکل و بتا تالاسمی و دخیل در ساخت هموگلوبین را اصلاح کردند. با فعال سازی مجدد ورژن هموگلوبینی که طی تکوین جنینی فعال است، علایم این بیماری ها معکوس شد. محققین از تکنولوژی ویرایش ژنومی CRISPR/Cas9 برای برداشتن قطعه ای از کد ژنتیکی که به طور طبیعی پروتئین هموگلوبین جنینی را خاموش می کند، استفاده کردند. این امر موجب شد که سلول های قرمز خونی به طور دائم سطح افزایش یافته ای از هموگلوبین جنینی را تولید کنند. استفاده از این رویکرد موجب شد که در شرایط آزمایشگاهی 78 درصد سلول ها قبل از تزریق، ویرایش شود. زمانی که این سلول ها تزریق شدند، سلول های ویرایش شده مورد قبول بدن قرار گرفته، تکثیرشده و سلول های خونی را تولید کردند. این امر موجب تولید 20 درصد سلول قرمز خونی با هموگلوبین جنینی شد که قادر به معکوس کردن علایم بتا تالاسمی و کم خونی داسی شکل می شود. این مطالعه برای اولین بار نشان داد که می توان سلول ها را به طور موثر ویرایش کرد و هم چنین نشان دادند که این سلول ها می توانند به طور موثر و در سطح بالایی پیوند شوند و به همین دلیل می توانند به درمانی موثر برای افراد مبتلا به بیماری های خونی تبدیل شوند.

پایان مطلب/