به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در مطالعه ای تحت عنوان" Gene-Based Approaches to Inherited Neurometabolic Diseases " ، دکتر پلوتی و همکارانش در دانشگاه پادوای ایتالیا مشخصه های مورد نیاز برای ژن درمانی موفقیت آمیز بیماری های عصبی متابولیکی را توصیف کرده اند. بیشتر تمرکز محققین در این مطالعه روی پیشرفت های صورت گرفته در رویکردهای ژن درمانی به منظور آدرنولوکودیستروفی(ALD)، متاکروماتیک لوکودیستروفی(MLD)، موکو پلی ساکاریدوز(MPSs) و لیپوسوکسینوز سروئید عصبی(NCLs) تمرکز شده است. این مطالعه میکروگلیا را به عنوان یک بازیگر کلیدی در بیماری های مخرب عصبی ارثی معرفی کرده است که می تواند هدفی برای استراتژی های ژن درمانی کارآمد باشد.

در این مطالعه محققین یکی از پیشرفت های صورت گرفته در این زمینه را استفاده از تغییرات ژنتیکی در سلول های بنیادی مغز استخوان برای درمان بیماری های عصبی و استفاده از میکروگلیاها به عنوان یک ناقل معرفی کرده است. این پلت فرم می تواند امیدواری های زیادی را برای بسیاری از خانواده هایی که دارای بیمارانی با بیماری های لاعلاج هستند هموار سازد.

پایان مطلب/