به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، مطالعات متعدد و هیجان انگیز بسیاری در سراسر دنیا سعی در استفاده از تکنیک ویرایش ژنومی CRISPR برای درمان بیماران مبتلا به اختلالات ژنتیکی داشته اند. در این میان یک جریان دائمی از نتایج ارائه شده بوسیله محققین وجود دارد که سعی در درمان برخی از بیماری ها در مدل های جانوری با استفاده از CRISPR داشته اند. در این میان محققین گامی دیگر را برداشته و به دنبال ویرایش ژن های بیماران انسانی مبتلا به اختلالات خونی به منظور درمان آن ها بوده اند.

در این مطالعه که با همکاری کمپانی داروسازی Vertex صورت گرفته است، محققین در دو کارآزمایی بالینی مجزا در آلمان و آمریکا به دنبال درمان اختلالات خونی بوده اند. در آلمان، بیمار مورد تیمار مبتلا به تالاسمی بتا بود که یک نقص ژنتیکی است که منجر به عدم تولید هموگلوبین کافی می شود. در آمریکا، بیمار مورد تیمار مبتلا به کم خونی داسی شکل بود که یک نقص ژنتیکی است که در آن سلول های قرمز خونی به صورت داسی شکل در می آیند. در این مطالعات، سلول های بنیادی بیماران جمع آوری شده و با استفاده از فناوری ویرایش ژنومی CRISPR موسوم به CTX001 ویرایش شدند. با این حال، بیماران متحمل رویکردی برای برداشتن مغز استخوان موتانت از بدن شان شدند. سپس سلول های ویرایش شده مجددا به مغز استخوان بیماران برگردانده شد و شروع به تولید مقادیر کافی از سلول های خونی سالم کرد. نتایج این دو کارآزمایی بسیار امیدوار کننده بوده است و بیماران مذکور هنوز با وجود گذشت 9 ماه از انجام این رویکرد نیاز به تزریق مجدد خون پیدا نکرده اند.

پایان مطلب/