امیدوارکننده بودن ژن درمانی سندروم ویسکوت آلدریچ
در مطالعه ای که اخیرا انجام شده ژن درمانی جدیدی برا ی درمان سندرمی به نام Wiskott-Aldrich ارائه شده است . این سندرم یک شکل ارثی وکشنده از نقص درسیستم ایمنی است. در این اختلال سیستم ایمنی بدن توسط جهشی موجود ژنی که پروتئین WASP را کد می کند، ضعیف می شود .
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، درمان اغلب با پیوند سلول های بنیادی یا مغز استخوان از یک دهنده مناسب ( خواهرو برادر ویا خویشاوند) صورت می گیرد. یک جایگزین برا ی روش مذکور درمورد کسانی که دهنده مناسبی برای آن ها یافت نمی شود، به دست آوردن سلول های بنیادی فرد بیمار و استفاده ازژن درمانی است. در ژن درمانی از نوعی ویروس موسوم به رترو ویروس ها برای انتقال ژن سالم به درون سلول ها و اصلاح نقص موجود استفاده می شود. سپس بیماران سلول های خونی تغییر یافته را مجددا دریافت می کنند . این روش در تعدادی از بیماری ها به طور موفقیت آمیزی انجام شده است از جمله ویسکوت آلدریچ (Wiskott-Aldrich). در برخی از این بیماران نیز سرطان خون ایجاد می شود. محققان معتقدند حامل ویروسی استفاده شده برای انتقال ژن ، ژنوم خود را در نزدیکی یک انکوژن در DNA سلول داخل می کند و باعث روشن شدن آن و ایجاد سرطان می شود. در این مطالعه تیم تحقیقاتی از یک لنتی ویروس غیر فعال استفاده کرده اند و خطر وارد شدن ژن سالم در کنار ژن عامل سرطان راکاهش داده اند. قبل از انتقال سلول هایی که از نظر ژنتیکی تغییر یافته اند به بدن فرد بیمار ، بیماران مرحله ای را می گذرانند که طی آن سیستم ایمنی معیوب آن ها از بین می رود. بهبودی سه کودک درمان شده با این روش بعد از30-20 ماه قابل توجه بوده است وسلول های خونی جدید آن ها حاوی ژن WASP می باشد. این سلول ها با روش ها ی پیشرفته مورد بررسی قرار گرفته اند.
پایان مطلب/