یک رویکرد جدید ویرایش ژنوم برای موجودات زنده
توانایی اصلاح ژنهای موجود در ارگانیسمهای زنده میتواند فرصت درمان بسیاری از بیماریهای وراثتی را فراهم کند؛ اما بسیاری از این ابزارهای اصلاح ژن نمیتوانند قسمتهای اصلی DNA را هدف قرار دهند و ابداع یک فناوری با چنین قابلیتی نیز بسیار دشوار است، زیرا بافت زنده، انواع گوناگونی از سلولها را در بر دارد.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، پژوهشگران ابزار جدیدی برای اصلاح ژنوم موش ابداع کردهاند که به آنها کمک میکند بسیاری از جهشها و سلولها را هدف قرار دهند. این فناوری جدید اصلاح ژن موسوم به ساتی (SATI) را میتوان برای بسیاری از بیماریهای ناشی از جهشهای ژنتیکی مانند بیماری هانتینگتون (HD) و سندروم پیری زودرس (Progeria) مورد استفاده قرار داد.
دکتر بیلمونته از محققین انستیتو سالک براین باور است که ساتی، ابزار توانمندی برای اصلاح ژن است و میتوان از آن در ابداع راهبردهای موثر برای مقابله با جهشهای متفاوت ژنتیکی استفاده کرد تا درمانهای بهتری برای بیماریهای ژنتیکی ارائه شوند. روشهای اصلاح DNA معمولا در سلولهای پوست یا روده، تاثیر بیشتری دارند و برای ترمیم مکانیسمهای مورد نظر، از DNA معمولی سلولها استفاده میکنند. قسمتهای کدگذاری شده DNA برای ساخت پروتئینهای مورد نظر، از دستورالعملهای خاصی پیروی میکنند؛ اما قسمتهایی که کدگذاری نمیشوند، به سرآشپزی شباهت دارند که در مورد مقدار غذا تصمیم میگیرد. این قسمتها، بیشترین بخش DNA یعنی حدود ۹۸ درصد آن را تشکیل میدهند و وظیفه تنظیم بسیاری از عملکردهای سلولی از جمله تنظیم ژنها، فعال کردن یا غیرفعال کردن آنها را بر عهده دارند.
یاماموتو پژوهشگر ارشد این پروژه، هدف این مطالعه را ارائه یک ابزار تطبیقپذیر برای هدف قرار دادن قسمتهای کدگذاری نشده DNA می داند که عملکرد ژن را تحت تاثیر قرار ندهد و امکان هدف قرار دادن جهشهای ژنتیکی و سلولهای مورد نظر را فراهم کند. برای اثبات قابلیتهای این رویکرد از آن برای موشهای نابالغی استفاده شد که ترمیم ژنوم آنها با ابزار کنونی اصلاح ژن امکانپذیر نبود.
پایان مطلب/