درمان هانتینگتون از طریق ژن درمانی و تولید نورون های جدید
بیماری هانتینگتون(HD) یک بیماری نادر است که بوسیله مشکلات حرکتی ناشی از جهش در ژن هانتینگتین(Htt) و تخریب عصبی ناحیه استراتوم مغز مشخص می شود.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، تیمی از محققین دانشگاه Penn State به سرپرستی دکتر گنگ چن یک ژن درمانی جدید را برای بازسازی نورونی و ایجاد نورون های جدید دارای عملکرد در مدل موشی هانتینگتون ارائه کرده اند. بر مبنای این ژن درمانی مبتنی بر NeuroD1، محققین سلول های گلیالی داخلی مغز را به طور مستقیم به نورون های جدید دارای عملکرد تبدیل کرده اند تا انواع اختلالات مغزی از جمله هانتینگتون، آلزایمر، سکته مغزی و ALS را درمان کنند. در مغز ما، هر نورون بوسیله سلول های گلیالی پشتیبان احاطه شده است و این ارتباط مستقیم بین گلیا و نورون می تواند مزیت های زیادی برای پیوند سلول های بنیادی و افزایش کارایی بازسازی عصبی بدون احتمال رد پیوند داشته باشد.
NeuroD1 یکی از فاکتورهایی است که تولید نورون ها حین تکوین طبیعی مغز را پیش می برد و بیان این فاکتور رونویسی در سلول های گلیالی و حتی آستروسیت های قشری می تواند آن ها را به نورون های دارای عملکرد تبدیل کند. به منظور درمان بیماری هانتینگتون که در آن نورون های گاباارژیک از بین می روند، محققین برای تولید این نورون ها، فاکتور NeuroD1 و Dlx2 که در تولید طبیعی این نورون ها دخیل هستند را با یکدیگر ترکیب کرده و توانستند آستروسیت های استراتیوم را به طور مستقیم به نورون های گاباارژیک تبدیل کنند. برای انتقال این فاکتورها از وکتور ویروسی مرتبط با آدنو(AAV) استفاده شد که مورد تایید FDA است. با استفاده از این رویکرد که در مدل موشی صورت گرفت، بیش از 80 درصد آستروسیت های استراتیوم ترانسفکت شده با AAV به نورون های گاباارژیک تبدیل شدند که قادر به تکثیر و جایگزینی نورون های از دست رفته بودند. به عقیده محققین این رویکرد می تواند در آینده نزدیک به عنوان یک روش درمانی در مطالعات انسانی مورد استفاده قرار گیرد.
پایان مطلب/