سندرم سن فیلیپو C: مدلی جدید از سلول های مغزی برای ارزیابی درمان ها
سندرم سن فیلیپو نوع C یک بیماری مخرب عصبی شدید است که طی سال های اول زندگی بروز می کند و درمان موثری برای آن وجود ندارد.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از mdicalnewstoday، اخیرا محققین در انستیتو زیست پزشکی دانشگاه بارسلونا در پژوهشی موفق شده اند که مدل های سلولی مغزی از نورون ها و آستروسیت ها تولید کنند که به آن ها اجازه درک بهتر مکانیسم های سندرم سن فیلیپو C و ارزیابی درمان های بالقوه را می دهد.
سندرم سن فیلیپو C یک اختلال ذخیره لیزوزومی است که به دلیل جهش در ژن HGSNAT ایجاد می شود که خود در تخریب هپاران سولفات نقش دارد. در این بیماری، هپاران سولفات در بافت های عصبی تجمع پیدا می کند. در مطالعه، محققین از فناوری تولید سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs) برای تولید نورون ها و آستروسیت هایی که بتوانند ویژگی های این بیماری را تقلید کنند استفاده کردند. نتایج بدست آمده نشان دهنده تفاوت های موجود بین انواع سلول های مغزی مشتق از iPSC فرد مبتلا به سندرم سن فیلیپو C و اهمیت داشتن مدل های سلولی مناسب برای ارزیابی رویکردهای درمانی است.
پایان مطلب/