به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، هموفیلی A  (هموفیلی نوع کلاسیک)(نقص فاکتور انعقادی هشت) شایعترین شکل هموفیلی است و در یک نوزاد از هر ۵ تا ۱۰ هزار نوزاد پسر(به صورت نادر در دختران) دیده می‌شود. هموفیلی B  (هموفیلی کریسمس)(نقص فاکتور نه) در یک مورد از هر ۲۰ تا ۳۴ هزار نوزاد پسر مشاهده می‌شود. این بیماری که تقریباً به‌طور انحصاری در افراد مذکر بوجود می‌آید، در ۸۵٪ موارد ناشی از کمبود فاکتور VIIIاست که به آن هموفیلی نوع A یا هموفیلی کلاسیک می‌گویند.

محققان تایید کرده اند که همه بیماران شرکت کننده در یک کارآزمایی بالینی بعد از دریافت یک ژن درمانی، هنوز هم کاهش قابل توجهی در میزان خون ریزی نشان می دهند. فقدان فاکتور هشت منجر به هموفیلی A می شود که 80 درصد هموفیلی ها را شامل می شود. از آن جایی که خون قادر به لخته شدن نیست، بیماران در خطر خون ریزی شدید قرار دارند و حتی یک آسیب کوچک می تواند زندگی افراد را به میزان قابل توجهی تهدید کند.

گاهی بیماران ناچار می شوند که سه یا تعداد بیشتری خون در هفته دریافت کنند تا بار ناشی از کم خونی شان کاهش یابد. این محققان نشان داده اند که این ژن درمانی می تواند سطح فاکتور هشت انعقادی را در مردان مبتلا به هموفیلی A به میزان قابل توجهی افزایش دهد. استفاده از این رویکرد درمانی، تاکنون و بعد از گذشت سه سال از درمان موثر نشان داده است و نه تنها موجب کاهش قابل توجه خون ریزی در آن ها شده است، نیاز آن ها به استفاده از خون و فرآورده های خونی را نیز کاهش داده است.

پایان مطلب/