به گزارش بنیان به نقل از news-medical.net، اخیرا، محققین از یک رویکرد قوی تر استفاده کردند و از فناوری CRISPR برای ویرایش مستقیم کد ژنتیکی در این سلول ها و تصحیح موتاسیون بیماری زا بهره گرفته اند. در این مطالعه آن ها 18 بیمار مبتلا به آمائوروزیس مادرزادی لبر نوع 10 را تحت بیهوشی مورد تیمار با یک دوز از CRISPR(برای نسخه سالم ژن CEP290) قرار دادند و با استفاده از اسکوپ، سوزن و سرنگ، آنزیم CRISPR و اسید نوکلئیک را به پشت چشم و نزدیک گیرنده های نوری تزریق کردند. در این مطالعه از بیمارانی استفاده شد که در مراحل پیشرفته بیماری قرار داشتند و امیدی به بهبود بینایی شان وجود نداشت. از طرف دیگر  CRISPR تنها به یک چشم آن ها تزریق شد. در حالی که در حالت عادی CRISPR تنها می تواند یک موتاسیون خاص را یک لحظه هدف قرار دهد، اما شکل تقویت شده این فناوری به محققین اجازه داده است که همه موتاسیون های CEP290 را در آمائوروزیس مادرزادی لبر نوع 10 هدف قرار دهند. با استفاده از این رویکرد، تمام اشکال دارای عملکرد پروتئین CEP290 می توانند بوسیله یک ویروس مورد تایید برای استفاده بالینی به گیرنده های نوری منتقل شوند و این بیماری را به طور دائم ترمیم کنند. هر چند این مطالعه در فاز اولیه قرار دارد اما کاملا امیدوار کننده نشان داده است.

پایان مطلب/