به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، سندرم سن فیلیپو، یک بیماری ژنتیکی نادر است که اثرات مخربی روی سیستم عصبی مرکزی دارند و از هر 70 هزار کودک یک نفر را تحت تاثیر قرار می دهد. این بیماری را تحت عنوان آلزایمر کودکان نیز می شناسند.

در پژوهشی جدید در دانشگاه مک مستر، محققین 20 کودک مبتلا به سندرم سن فیلیپو را مورد تیمار با یک داروی آرتریت روماتوئید به نام Anakinra قرار دادند که فعالیت اینترلوکین نوع یک(IL-1) را مهار می کند. کودکان مبتلا به سندرم سن فیلیپو فاقد نزیمی هستند که مولکول های قندی بزرگ را تجزیه می کند. با تجمع این مولکول ها در لیزوزوم های سلولی، این امر در نواحی مختلفی از بدن از جمله مغز منجر به التهاب گسترده و از دست رفتن بافت حساس مغز می شود. این محققین نشان داده بودند که بلوک کردن گیرنده IL-1 با IL-1Ra انسانی در مدل موشی بیماری سن فیلیپو منجر به تصحیح اختلالات حافظه ای، بیش فعالی و التهاب در سراسر بدن می شود. آن ها در آن مطالعه از ژن درمانی مبتنی بر سلول های بنیادی برای انتقال IL-1Ra به سراسر بدن و مغز موش سن فیلیپو استفاده کردند. در ادامه مشخص شد که داروی Anakinra به عنوان یک محصول مشابه با IL-1Ra نیز می تواند اثرات سلول درمانی-ژن درمانی را داشته باشد و موجب بهبود مشکلات رفتاری در این کودکان شود.

پایان مطلب/