به گزارش بنیان و به نقل از medicalxpress ؛ دیستروفی عضلانی نوع 1A (MDC1A) دومین شکل شایع دیستروفی عضلانی مادرزادی می باشد.بیماران مبتلا به این بیماری دربدو تولد دارای ماهیچه های ضعیف با عملکرد عصبی بسیار پایین می باشند به طوری که قادر به راه رفتن نیستند.اکثر بیماران مبتلا به ( (MDC1A به علت عوارض تنفسی و نارسایی های رشد تسلیم مرگ زودرس می شوند.اگرچه گام های قابل توجهی در جهت درک مکانیسم های اساسی مولکولی و بیو شیمیایی بیماری  (MDC1A) برداشته شده است اما هنوز هیچ درمان موثری برای این بیماری کشنده وجود ندارد.

تا به امروز به ندرت از درمان های ترکیبی  برای درمان بیماری دیستروفی عضلانی استفاده شده است و اکثر درمان های به صورت تک هدف دنبال شده است. اما در مطالعه اخیر که توسط تیم تحقیقاتی دکتر Girgenrath  انجام گرفت مسیر های مختلف درمانی برای درمان بیماری دیستروفی مورد بررسی قرار گرفته است.این تیم تحقیقاتی برای درمان از دو روش درمانی کمک گرفتند.دانشمندان دراین روش با افزایش بیان ژن های خاص عضلات مانند IGF-1، پروسه بازسازی عضلات را افزایش دادند  و سپس با مهار بیان ژن BAX که یک ژن مربوط به آپوپتوز می باشد از مرگ سلول های رشد یافته جلوگیری کردند.

طی این آزمایشات  و با ترکیب این دو درمان، وزن بدن و عضلات درموش ها افزایش پیدا کرد که این افزایش می تواند ناشی از بهبود قابل توجه پاتولوژی عضلات باشد.نهایتا این تیم تحقیقاتی اعلام کرد که  درمان ترکیبی موفقیت بیشتر و قابل توجهی را نسبت به درمان تک دارا می باشند و استفاده از درمان ترکیبی برای درمان MDC1A موثر خواهد بود.

پایان مطلب/