به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، چالش اصلی در تست داروهای آلزایمر در کارآزمایی های بالینی این است که بیماران علایم را نشان دهند و این بدین معنی است که فرد زمانی علایم را نشان می دهد که برای موثر بودن دارو یا درمان خیلی دیر شده است و بسیاری از سلول های مغزی پیش از آن مرده اند. در حال حاضر تنها راه برای تست درمان های مهاری بالقوه، شناسایی بیمارانی است که در معرض خطر بالاتر ابتلا به آلزایمر قرار دارند و در ادامه بررسی این امر است که آیا درمان ها می توانند مانع از شروع بیماری آن ها شوند یا خیر. این شامل بیماران مبتلا به سندرم داون و .... می باشد که شانس ابتلای آن ها به آلزایمر بیش از 70 درصد است. این بدین دلیل است که آن ها یک کروموزوم اضافی دارند که حامل یک ژن برای پروتئین پیش ساز آمیلوئید است که بیش بیان آن یا جهش در آن منجر به آلزایمر می شود.

در مطالعه ای جدید، محققین سلول های موی بیماران مبتلا به سندرم داون را جمع آوری کردند و آن ها را به سلول های بنیادی پرتوان القایی(iPSCs) بازبرنامه ریزی کردند و سپس آن ها را در شرایط آزمایشگاهی به سلول های مغزی تمایز دادند. مشاهده شد که در این سلول های شبه مغزی، پاتولوژی مربوط به آلزایمر خیلی سریع آغاز می شود و این شامل سه ویژگی خاص پیشرفت آلزایمر یعنی آسیب های شبه پلاک آمیلوئیدی، مرگ عصبی پیش روند و تجمع غیر طبیعی پروتئین های tau در نورون ها بود. این یافته و رویکرد دستاوردی بزرگ در جهت ایجاد یک سیستم مبتنی بر سلول محسوب می شود که پاتولوژی آلزایمر را به خوبی و بدون هر گونه القای بیش بیان ژنی مصنوعی نشان می دهد. این سیستم راه را برای غربالگری داروهای جدید به منظور به تاخیر انداختن یا مهار آلزایمر قبل از مرگ سلول های عصبی باز می کند.

محققین نشان داده اند که این سیستم می تواند به عنوان یک پلت فرم تست زودهنگام داروهای مهاری استفاده شود. آن ها دو داروی مختلف که مهار کننده تولید بتا-آمیلوئید بودند را روی این سلول های شبه مغزی تست کردند و ظرف شش هفته مشخص شد که آن ها به خوبی مانع از شروع آلزایمر شدند. هر چند این دارو به دلایل دیگری وارد کارآزمایی های بالینی نشده اند اما به نظر می رسد که این قابلیت را دارند که مانع از شروع آلزایمر شوند و می توان با مطالعه بیشتر و انجام تست های تکمیلی و با تکیه بر این پلت فرم تست دارو در آینده ای نزدیک در کارآزمایی های بالینی از آن ها استفاده کرد.

هم چنین این مطالعه نشان داده است که ژن BACE2 به عنوان یک سرکوب کننده آلزایمر عمل می کند و موجب افزایش فعالیت ژن هایی می شود که موجب مهار یا آهسته شدن آلزایمر در بافت های مغز انسانی می شوند.

پایان مطلب/