کشف یک درمان بالقوه برای سندروم رت (Rett syndrome)
یک داروی آزمایشی طراحی شده برای سرطان می تواند عمر موش های مبتلا به سندرم رت را طولانی تر کند. سندرم رت یک اختلال ژنتیکی ویرانگر است است که 6 الی 18 ماه بعد از تولد، از هر 10 تا 15 هزار دختر یک نفر را درگیر می کند.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalnewstoday، به عقیده محققین این دارو که JQ1 نام دارد می تواند عملکرد سلول های عصبی را نیز در مدلهای انسانی بیماری احیا کند. سندرم رت باعث اختلال در صحبت کردن ، یادگیری و سایر عملکردهای مغز می شود و غالباً در دوران نوجوانی منجر به مرگ می شود.
در این مطالعه محققین دانشگاه ییل می خواستند بدانند که چگونه جهش در ژن MECP-2 باعث اختلال شدید در عملکردهای عصبی در قشر مغز بیماران مبتلا به سندرم رت میشود. آنها یک ارگانوئید مغزی انسانی را از سلول های بنیادی جنینی تولید کردند که حامل این جهش ژنی بود و ناهنجاری های شدید موجود در سلول های مختلف مغز را به خوبی نشان می داد. ارزیابی ها نشان داد که نورون های بینابینی مغزی بیش از سایر سلول های مغزی تحت تاثیر این جهش قرار گرفتند.. در ادامه ترکیب و داروهای مختلفی به طور گسترده مورد غربالگری قرار گرفتند و مشاهده شد که داروی JQ1 میتواند ناهنجاری های موجود در آزمایشهای مدل سندرم رت را اصلاح کند. این دارو در چندین آزمایش تجربی به عنوان یک درمان احتمالی سرطان مورد بررسی قرار گرفته است. به عقیده دکتر پارک سرپرست این تیم تحقیقاتی، از آن جایی که تاکنون هیچ درمان موثری برای سندرم رت وجود ندارد، این تحقیق راه را برای تحقیقات بیشتر در مورد روشهای درمانی جدید بالقوه برای سندرم رته فراهم می كند.
پایان مطلب/