به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، مولکول RNA کوتاه می تواند به عنوان دارو استفاده شود. موثر بودن این مولکول بر مبنای اطلاعات ژنتیکی است که حمل می کند: RNA درمانی می تواند به RNA خود بدن متصل شود و بنابراین روی عملکرد آن اثر بگذارد. با این حال، تنها تعداد انگشت شماری از این نوع داروها تاکنون در دسترس بوده است.

در پژوهش جدید صورت گرفته در ETH زوریخ، دکتر دانیل شومپرلی و همکارانش توانسته اند مولکول RNA را تولید کنند که قادر است اثر موتاسیون های ژنی روی سلول های مغز استخوان را جبران کند. به عقیده آن ها این رویکرد درمانی می تواند در آینده ای نزدیک برای یک بیماری ارثی نادر به نام پروتوپروفیریای اریتروپوئیتیک(EPP) استفاده شود که افرادی را تحت تاثیر قرار می دهد که پدر و مادرشان هر دو از نظر ژنتیکی مستعد این بیماری هستند. کسانی که از EPP رنج می برند دچار حساسیت دردناک به نور آفتاب هستند. در این بیماری جهش ژنی موجب تولید کمتر آنزیمی به نام فروشلاتاز می شود که نقش اصلی را در تولید هموگلوبین دارد. نقص این آنزیم منجر به تجمع پروتوپروفیرین در سلول های قرمز خون می شود. پروتوفیرین با اشعه نور مرئی واکنش می دهد و موجب شکل گیری مولکول هایی می شود که بافت را مورد حمله قرار می دهند و منجر به التهاب دردناک بیماران در زمان مواجه با نور آفتاب می شود.

دکتر شیمپرلی و همکارانش مولکول های RNA کوتاه متعددی را تولید کردند که به نسخه RNA ژن فروشلاتاز در بدن متصل می شود. در کشت های سلولی، آن ها مولکول های خاصی را شناسایی کردند که قادر به احیای تولید مقادیر کافی از آنزیم فروشلاتاز هستند و بنابراین اثرات منفی جهش های ژنی EPP را جبران می کنند.

پایان مطلب/