استفاده از ویرایش RNA مصنوعی برای احیای کد ژنتیکی
بیماری های ژنتیکی مختلف که به دلیل جهش های نقطه ای بروز می کنند، درمان مشخصی ندارند.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از news-medical.net، پروفسور تسوکاهارا و همکارانش در انستیتو علوم و فناوری پیشرفته ژاپن به مطالعه یک رویکرد درمانی با استفاده از ویرایش RNA مصنوعی پرداخته اند.
با این که ویرایش ژنوم در سال های اخیر توجه زیادی را به خود جلب کرده است اما ویرایش ژنوم با فناوری مانند CRISPR/Cas9 ممکن است منجر به تغییرات دائمی در DNA ژنومی شود که چندین جایگاه را تحت تاثیر قرار می دهند. در حال حاضر، ویرایش صحیح و دقیق ژنوم در همه نقاط هدف در شرایط درون تنی بسیار مشکل است. در حالی که محققین ژنوم را در تخم لقاح یافته، جنین و سلول انجام می دهند اما این رویکردها برای ژن درمانی انسان مناسب نیست و با مشکلات اخلاقی همراه است.
به همین دلیل محققین بر این باورند که ویرایش ژنوم یک روش مناسب برای تکنیک های برون تنی یا برای استفاده در تخم های لقاح یافته(نه برای تمام بدن بیمار) است. برعکس، تغییرات ناشی از ویرایش RNA دائمی نیستند زیرا آن ها توالی ژنوم را تحت تاثیر قرار نمی دهند و می توانند در یک روش مختص توالی انجام دهند. بنابراین، زمانی که هدف درمان باشد ویرایش RNA بر ویرایش ژنوم برتری دارد. در این میان ویرایش RNA هدایت شوند با یک جایگاه مصنوعی، یک فناوری مهم برای تغییر در ژن ها و در نهایت تنظیم عملکرد پروتئین ها است. به عقیده تسوکاهارا می توان از ویرایش RNA مصنوعی برای مدیفه کردن یا تعدیل کد ژنتیکی و در نتیجه درمان اختلالات ژنتیکی استفاده کرد.
پایان مطلب/