به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، سمیت ژن درمانی در انسان گزارش نشده است اما مطالعه روی پریمات های غیر انسانی با استفاده از وکتورهای ویروسی مرتبط با آدنو(AAVs) برای انتقال ژن های صحیح شده از طریق مایع مغزی نخاعی و هم چنین به صورت درون سیاهرگی مشکلاتی مربوط به تخریب آکسونی برخی مسیرهای طناب نخاعی و اعصاب محیطی نشان داده است. ریشه این امر به گانگلیون ریشه خلفی(DRG) بر می گردد که کلاستر یا تجمعی از سلول های عصبی در بخش خارجی طناب نخاعی است و مسئول انتقال پیام های حسی را دارد. این سمیت از بیش بیان ژن های منتقل شده(ترانسژن ها) به سلول های DRG منشا می گیرد. برای تصحیح این امر، محققین ترانسژن ها را با یک میکروRNA مجهز کردند که برای کاهش سطح بیان ترانسژن در گانگلیون ریشه خلفی طراحی شده بود. این مدیفیکاسیون یا تغییر موجب شد که بیان ترانسژن تا 80 درصد کاهش کند و سمیت آن نیز در پریمات ها کاهش یابد.

به عقیده محققین این رویکرد، یک راه سریع و مستقیم در جهت افزایش ایمنی استفاده از ژن درمانی به کمک AAV برای سیستم عصبی مرکزی است.

پایان مطلب/