به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، کم خونی داسی شکل یک اختلال خونی ارثی است که قالبا در نژادهای افریقایی اتفاق می افتد و ناشی از جهش در ژن تولید کننده پروتئین هموگلوبین است. این جهش منجر به سفت شدن سلول های قرمز خون و شکل داسی شکل آن ها می شود. این گلبول های با شکل نامتعارف موجب انسداد عروق می شوند که با درد برای بیماران همراه است می تواند منجر به آسیب اندام ها یا سکته شوند.

در این پژوهش جدید محققین سلول های بنیادی خون ساز بیماران را برداشتند و سعی کردند که نسخه معیوب ژن را با استفاده از مهندسی ژنتیک در آن ها غیر فعال سازند و نسخه جدیدی را جایگزین سازند. در ادامه بیماران مورد شیمی درمانی مورد شیمی درمانی قرار گرفتند تا سلول های معیوب آن ها را حذف کنند. در ادامه آن ها سلول های بنیادی اصلاح شده را مجددا به بیماران برگرداندند. با گذشت زمان، این سلول های بنیادی، سلول های خونی طبیعی را تولید کردند و بیمار علایمی از کم خونی داسی شکل را نشان نداد. به عقیده محققین، این ژن درمانی می تواند در آینده ای نزدیک به یک رویکرد درمانی قطعی و موثر برای کم خونی داسی شکل تبدیل شود.

پایان مطلب/