امیدوار کننده بودن ویرایش ژن برای کم خونی داسی شکل
محققین نتایج اولیه ای را دال بر امیدوار کننده بودن فناوری ویرایش ژن در مورد بیماری دردناک و ارثی کم خونی داسی شکل بدست آورده اند که میلیون ها نفر(بویژه افراد سیاه پوست) را در سراسر دنیا تحت تاثیر قرار داده است.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، این درمان جدید شامل تغییر دادن دائمی DNA در سلول های خونی با استفاده از ابزار CRISPR است و ممکن است در آینده ای نزدیک به درمانی برای کم خونی داسی شکل و بیماری تالاسمی بتا تبدیل شود.
نتایج این مطالعه در کنفرانس انجمن هماتولوژی آمریکا و هم چنین مجله New England Journal of Medicine ارائه شده است. در این پژوهش محققین و پزشکان مدعی شده اند که توانسته اند با استفاده از فناوری ویرایش ژنومی CRISPR، نسخه معیوب مربوط به ژن هموگلوبین را برداشته و آن را با نسخه صحیح جایگزین کنند. نتایج نشان داده است که از ده بیماری که متحمل این رویکرد درمانی شده اند و چندین ماه از درمان شان می گذرد هیچ گونه مشکل مربوط به بیماری مشاهده نشده است، بیماران نیازمند دریافت خون نبوده اند، درد مربوط به بیماری را حس نکرده اند و در مجموع کیفیت زندگی آن ها به مراتب بهبود یافته است.
این درمان شامل برداشتن سلول های بنیادی از خون بیماران و سپس استفاده از CRISPR در آزمایشگاه برای جایگزین کردن ژن سالم، تکثیر این سلول ها و در نهایت انتقال سلول های سالم به بیماران بوده است.
پایان مطلب/