به گفته بنیان، از هر 17 نفر در دنیا یک نفر از نوعی از بیماری‌های ژنتیکی رنج می‌برد. دلیل عمده بسیاری از این بیماری‌ها، جهش‌های تک بازی است که در آن یک باز آلی در DNA ( مثلG) با بازآلی دیگری (مثلC) جایگزین شده است. یک تیم تحقیقاتی در انستیتو علوم، تکنولوژی و تحقیقات ژنتیکی سنگاپور به سرپرستی دکتر Chew Wei Leong ، سیستم ویرایش ژنی را براساس سیستم CRIPR/Cas9 طراحی کرده است که به صورت کارآمدی قادر به جایگزینی باز آلی C جهش یافته با بازآلی G سالم است.  این سیستم که ویرایش باز C بهG (CGBE) نام دارد می‌تواند به عنوان روش جدیدی در اصلاح حدود 40 درصد از جهش‌های تک بازی که منجر به بروز بیماری‌های قلبی عروقی، عصبی ، حرکتی و ... می‌شوند، موثر باشد. اجزاء اصلی سیستم CGBE عبارتند از :

1) سیستم CRISPR/Cas9 تغییریافته با قابلیت شناسایی ژن جهش یافته و متمرکز کردن سیستم ویرایش روی جهش مدنظر

2) آنزیم دآمیناز جهت نشانه گذاری باز آلی C جهش یافته

 3) ساختار پروتئینی که مکانیسم سلولی جایگزینی باز آلی C به G را انجام می‌دهد.

 این گروه قصد دارد درآینده مطالعات خود را بر روی بهبود ایمنی و اثرگذاری این سیستم برای استفاده در بیماران متمرکز کند. نتایج این مطالعه در 2 مارچ 2021 در مجله Nature Communication منتشر شده است.

پایان مطلب/