به گزارش بنیان، محققان موسسه تحقیقاتی و تولیدی محصولات داروئی و بیوتکنولوژی vertex در ماساچوست آمریکا روشی درمانی برپایه سلول های بنیادی برای درمان دیابت نوع 1 ابداع کردند. در این یادداشت مروری کوتاه بر دیابت نوع 1 و کاربرد سلول های بنیادی در درمان آن خواهیم داشت.

دیابت نوع 1 چیست؟

در افراد مبتلا به دیابت نوع1، سیستم ایمنی به سلول های بتا تولید کننده انسولین در پانکراس حمله کرده و آنها را از بین می برد. بدون وجود این سلول های سالم، پانکراس نمی تواند مقدار طبیعی انسولین تولید کند. انسولین هورمونی است که غذا را به سوخت تبدیل می کند. بدون انسولین، بدن نمی تواند از قند جریان خون برای سوخت استفاده کند و باعث افزایش سطح قند خون به سطح تهدید کننده ای می شود. از طرفی بدون انسولین نیز، انسان نمی تواند زنده بماند.

افراد مبتلا به دیابت نوع 1 باید انسولین تولید شده را روزانه از طریق تزریق، پمپ یا استنشاق مصرف کنند تا سطح قند خون حفظ شود. امروزه روش های متنوعی برای تحویل انسولین به بدن و نظارت بر سطح قند خون وجود دارد، اما این روش ها نمی تواند مانع از استرس شدید روزانه، نوسانات قند خون خطرناک، افزایش هزینه های مراقبت های بهداشتی و تأثیر کلی بر کیفیت زندگی شود.

علت ایجاد دیابت نوع 1

عوامل مختلف، از جمله ژنتیک و برخی ویروس ها، ممکن است در دیابت نوع 1 نقش داشته باشند. اگرچه دیابت نوع 1 معمولاً در دوران کودکی یا نوجوانی ظاهر می شود، اما در بزرگسالان نیز ایجاد می شود. با وجود تحقیقات فعال، دیابت نوع 1 درمانی ندارد و درمان ها بر مدیریت سطح قند خون با انسولین، رژیم غذایی و شیوه زندگی برای جلوگیری از عوارض متمرکز است.

کمک سلول های بنیادی به درمان دیابت نوع 1

بر اساس مطالعه ی که اخیرا در فاز بالینی بوده، مشخص شده است که با استفاده از سلول های بنیادی می توان به درمان دیابت نوع 1 کمک کرد. اولین بیمار مبتلا به دیابت نوع 1 که در این مطالعه شرکت کرده است، از طریق یکسری از سلول های بنیادی بکار رفته توانسته است تا حدود 91٪ نیاز به تزریق انسولین را کاهش دهد. این مطالعه که در مرحله 1 و 2 کارآزمایی بالینی بوده، نتایج حیرت انگیزی را تنها پس از 90 روز از مطالعه تحقیقی منتشر کرده و نشان داده شد که نیاز بیمار به انسولین از 34 واحد روزانه به 3 واحد در روز کاهش یافت. این سلول ها با استفاده از فناوری اختصاصی Vertex Pharmaceuticals، که یک شرکت بیوتکنولوژی بین المللی بوده، تولید می شود. این مداخله با هدف دستیابی به موفقیت در درمان افراد مبتلا به دیابت نوع 1، رویکردی درمانی با سلول های بنیادی است که هدف آن بازگرداندن تولید انسولین و ثابت نگه داشتن سطح قند خون است.

این مداخله چگونه کار می کند؟

این سلول های بنیادی اساساً با جایگزینی سلول های آسیب دیده تولید کننده انسولین در افراد مبتلا به دیابت نوع 1 با سلول های بتا پیوند شده سالم عمل می کند. از آنجاییکه این سلول ها "آلوژنیک" هستند (به این معنی که از خارج بدن بیمار وارد بدن می شوند) بیمار همچنین باید تحت درمان سرکوب سیستم ایمنی قرار گیرد تا از این سلول های پیوندی در برابر سیستم ایمنی بدن خود محافظت کند. این سلول ها با تزریق به ورید پورت کبدی بیمار، که در نزدیکی پانکراس قرار دارد، به پانکراس منتقل می شود. در این مطالعه بیمار به طور مداوم این سلول های بنیادی را دریافت کرد و جهت سرکوب سیستم ایمنی برای محافظت از سلول های پیوندی نیز از یکسری داروها استفاده شد. با تأمین این سلول های بتا جزیره ای آلوژنیک و سرکوب سیستم ایمنی، سلول های پیوند شده قادر به تولید انسولین با موفقیت و مدیریت سطح قند خون به شکل سالم و طبیعی هستند. James Markmann، پروفسور و رئیس جراحی و پیوند بیمارستان ماساچوست در این بررسی گفت: به عنوان یک جراح که در زمینه پیوند سلول های جزایر پانکراس کار کرده، این رویکرد که نیاز به اهداکننده عضو نبوده یک مزیت بزرگ در این مطالعه می دانم.

نتایج این بررسی حاکی از  HbA1c  بالای 7.2 بوده که ممکن است زیاد به نظر برسد زیرا این نتایج نشان می دهد که بیمار تنها به 3 واحد انسولین برای حفظ سطح قند خون "نرمال" پس از 90 روز درمان نیاز دارد. HbA1c میزان گلوکز متصل به گلبول های قرمز خون در 90 روز گذشته را اندازه گیری می کند. بیمار مورد آزمایش بیش از 40 سال سن داشته و با دیابت نوع 1 است. مدت زمان درگیری دیابت فرد بسیار مهم است زیرا بسیاری از تلاش های مداوم امروزی برای درمان موثر دیابت نوع 1 برای کسانی است که به تازگی تشخیص داده شده اند. بیمار نه تنها تزریق انسولین و سرکوب سیستم ایمنی را به خوبی تحمل می کند (بدون هیچ گونه عوارض جانبی جدی) بلکه بهبود مطلوبی در بسیاری از جنبه های مرتبط با دیابت را تجربه کرد.

این نتایج از اولین بیمار تحت درمان با سلول های بنیادی بی سابقه است. Bastiano Sanna، معاون اجرایی و رئیس دپارتمان سلول درمانی و ژنتیک در Vertex، می گوید آنچه این نتایج را واقعا قابل توجه می کند این است که با درمان در نصف دوز مورد نظر به دست آمد. فن آوری کپسول Vertex نیز در مراحل اولیه آزمایش است و پتانسیل محافظت از سلول های تولید کننده انسولین پیوندی بدون سرکوب سیستم ایمنی را ارائه می دهد. این نتایج امیدواری زیادی را برای درمان با سلول های بنیادی ایجاد می کند تا بیماران دیابت نوع 1 بتوانند به صورت مداوم و همیشگی به درمان قطعی برسند.

لازم به ذکر است که تعداد کل افراد وارد شده در این مطالعه 17 نفر بوده که نتایج داده های یکی از بیماران منتشر شده است و نتایج کلی این مطالعه به محض انتشار در پایگاه اطلاع رسانی بنیان در اختیار خوانندگان قرار خواهد گرفت.

پایان مطلب/

 Ref:

1.https://beyondtype1.org/vx880-clinical-trial-90-days/#:~:text=The%20first%20patient%20dosed%20with,to%20a%20recent%20press%20release2. Rodriguez-Calvo T, Johnson JD, Overbergh L, Dunne JL. Neoepitopes in Type 1 Diabetes: Etiological Insights, Biomarkers and Therapeutic Targets. Frontiers in Immunology. 2021;12:1250.

2. Todd JA. Etiology of type 1 diabetes. Immunity. 2010 Apr 23;32(4):457-67.

3. Aguayo-Mazzucato C, Bonner-Weir S. Stem cell therapy for type 1 diabetes mellitus. Nature     Reviews Endocrinology. 2010 Mar;6(3):139-48.

4. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04786262

5.https://www.vrtx.com/research-development/pipeline/type-1-diabetes