تعداد مبتلایان به دیستروفی در ایران حدود 20 هزار نفر برآورد می‌شود که از این تعداد بین 15 تا 16 هزار نفر به دوشن مبتلا هستند. در این نوع از سلول درمانی تزریق به صورت موضعی است که از قسمت سالم بدن فرد سلول های سالم گرفته و به نقاط ضعیف تزریق می شود.

هدف اولیه سلول درمانی در مورد بیماری دیستروفی تقویت عضلات تنفسی است. در سلول درمانی دیستروفی،سلول های فیبروبلاست بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی  به سلول های بنیادی تبدیل شده و سپس آنها را به سلول های پیش ساز عضلانی تمایز داده و این سلول های عضلانی اصلاح شده ژنتیکی را به موش پیوند می زنند. با این روش پزشکان امیدوارند بتوانند در آینده برای درمان بیماران مبتلا به همه اشکال دیستروفی درمان جدیدی پیدا کنند اما در هیچ کشوری هنوز این نوع از درمان به قطعیت نرسیده و عمومی نشده است. 

دیستروفی dystrophy)) بیماری ژنتیکی است که فرد از هنگام جنینی به آن مبتلا است و بر اثر این بیماری سلول های عضلانی از ابتدای شکل گیری و در زمان جنینی شروع به تخریب شدن می کنند. نام این بیماری از واژه یونانی دیس (DYS) مشتق شده  که به معنی سخت یا معیوب است.این بیماری در اثر تغییرات و نقض در ژن (DMD) واقع در کروموزوم X ایجاد می‌شود که این ژن مسئول ساخت پروتئین دیستروفین است که ماده‌ای ضروری برای حفظ و ثبات ماهیچه‌ها می‌باشد که در غشاء سلولی قرار دارد.از عوارض اصلی آن تحلیل و نابودی ماهیچه‌های ارادی است که در مواقع شدید منجر به عدم توانایی در راه رفتن ،۹۶% معلولیت، مشکلات تنفسی و مرگ می شود. این بیماری بیش از چهل نوع مختلف دارد که رایج‌ترین انواع آن دوشن، بکر و کمربند اندام  است. در بدن افراد مبتلا به این بیماری هم سلول سالم وجود دارد هم سلول بیمار به عنوان مثال ساعد دست های این افراد بسیار قوی و بازوهای آن ها بسیار ضعیف است. علائم آن در بین سنین 2 تا 3 سالگی در فرد بروز پیدا می کند و کودک به راحتی قادر به راه رفتن نیست یا دائم زمین می خورد.اما در سنین بالاتر تخریب عضلات بارزتر شده و باعث می شود فرد به راحتی قادر به راه رفتن و دویدن نباشد و برای بلند شدن از زمین مجبور به کمک گرفتن از دست ها باشد.

از آنجا که ديستروفى عضلانى دوشن بيمارى وخيمى است که در حال حاضر هيچ درمان مؤثرى براى آن وجود ندارد، پيشگيرى از بيمارى بيشترين اهميت را دارا است و پيشگيرى به‌واسطه شناسائى زنان حامل از طريق انجام مشاورهٔ ژنتيک و تشخيص پيش از تولد ميسر است. اين بيمارى درمان قطعى ندارد و تنها مى‌توان عوارض آن را تا حدى درمان کرد تا بيماران وضعيت بهترى داشته باشند. عفونت‌هاى ريوى را بايد به‌سرعت درمان نمود و در اين بيماران، فيزيوتراپى مى‌تواند در به تعويق افتادن سستى عضلات مچ پاها، مفصل ران و آرنج مؤثر باشد. 

دانشمندان ژن درمانی با اصلاح ژن های معیوب فرد، بیماری را درمان می کنند. در بسیاری از مواقع این رویکرد شامل آلوده کردن و معرفی ژن جدید به سلول های سیستم طبیعی است. ویروس مهندسی شده حاوی ژن دیستروفی است که در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی وجود نداشته و علت نهایی بیماری ضعف عضلانی پیشرونده است. این ژن های جایگزین شده به یک بازوی بیمار تزریق می شود و محققان توانستند ژن جدید را در تمام بیماران درمان شده با ژن درمانی کشف کنند.

انجام تمرینات ورزشی جزئی مهم و ضروری از درمان بیماری‌های عصبی عضلانی است. ورزش می تواند به حفظ تحرک، بهبود یا حفظ عملکرد،افزایش توانایی عضلات ضعیف برای استفاده از انرژی،افزایش گردش خون عضلات،  افزایش تحمل عضلات، بهبود وضعیت روحی روانی،  به حداقل رساندن درد که می‌تواند ناشی از کانتراکچر مفاصل، بی‌حرکتی طولانی مدت، تغییر طول عضلات یا تغییر در نحوه انجام حرکت باشد و به کنترل وزن کمک شایانی کند.

پایان مطلب/