به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی داروی (Inclisiran) Leqvio، تولید شده توسط شرکت نوارتیس، را برای درمان افراد مبتلا به ‌‌‌هایپرکلسترولمیای خانوادگی هتروزیگوت (HeFH)  و‌‌ یا آترواسکلروزیس با تظاهرات بالینی که به درمان با استاتین‌ها مقاوم هستند، رسما تأیید کرده است. این دارو به فرم دارویی سرنگ از پیش پر شده (Pre-filled syringe) محتوی 284mg/1.5ml ماده‌ی فعال Inclisiran برای تزریق زیر جلدی موجود است. داروی Inclisiran اولین و تنها siRNA است که غلظت LDL-C را کاهش ‌‌می‌دهد. ابتدا این دارو به صورت‌‌ یک دوز اولیه و سپس دوز دوم بعد از سه ماه ترزیق ‌‌می‌شود و بعد از آن برای ادامه‌ی درمان هر 6 ماه دوز دارو تکرار ‌‌می‌شود.

عوارض رایج دارو عبارتند از واکنش محل تزریق، درد مفاصل در لمس، عفونت مجاری ادراری، اسهال، برونشیت، درد اندام‌‌‌های تحتانی و مشکل در نفس کشیدن.

داروی Inclisiran،‌‌ یک اسید ریبونوکلئیک مداخله‌گر کوچک دو رشته‌ای(siRNA) است که روی رشته حسی با N-Acetylgalactosamine (GalNAc) سه‌گانه برای تسهیل جذب توسط سلول‌‌‌های کبدی کونژوگه شده است. در هپاتوسیت‌ها، inclisiran از مکانیسم تداخل RNA استفاده ‌‌می‌کند و تجزیه کاتالیزوری mRNA را برای PCSK9 (proprotein convertase subtilisin kexin type 9) هدایت ‌‌می‌کند. این امر باعث افزایش بازیافت گیرنده LDL-C و بیان آن در سطح سلول کبدی ‌‌می‌شود که جذب LDL-C را افزایش و سطح LDL-C را در گردش خون کاهش ‌‌می‌دهد و باعث بهبود فعالیت کبد و همچنین کاهش ریسک بیماری‌‌‌های قلبی-عروقی ‌‌می‌شود.

 HeFH‌‌ نوعی بیماری به خطر اندازنده‌‌ی حیات است که در آن بیماران دچار جهش در گروه کوچکی از ژن‌‌‌های کنترل کننده‌‌ی پاکسازی کلسترول می‌شوند. LDL-C ‌‌یک "کلسترول بد" به حساب ‌‌می‌آید؛ مبتلایان‌‌، سطوح بسیار بالایی از LDL-C را دارند و در معرض خطر ابتلا به انواع بیماری‌‌‌های قلبی عروقی مانند حمله‌‌ی قلبی، سکته و بیماری عروق کرونر هستند.

پایان مطلب/

لینک منبع:

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/214012lbl.pdf

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-add-therapy-lower-cholesterol-among-certain-high-risk-adults

https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-leqvio-inclisiran-first-class-sirna-lower-cholesterol-and-keep-it-low-two-doses-year