کشف دارویی جدید با اثرات چشمگیر در درمان ALS
یک داروی آزمایشی جدید به نام NU-9 ممکن است در درمان ALS موثرتر از داروهای موجود مورد تایید FDA باشد.
امتیاز:
به گزارش پایگاه اطلاعرسانی بنیان، بیماری ALS (اسکلروز جانبی آمیوتروفیک) یک یماری عصبی پیشرونده است که با زوال تدریجی بخش فوقانی نورونهای حرکتی معروف به آکسونها که مغز را به نخاع متصل میکنند مشخص میشود. این نورونها وظیفه کنترل حرکت ماهیچهها را به عهده دارند. با پیشرفت بیماری، افراد مبتلا رفتهرفته توانایی کنترل حرکت ماهیچههایشان را از دست میدهند. به عبارت دیگر، با مرور زمان فرد مبتلا آرامآرام تواناییهای حرکتی خود را از دست میدهد. بنابراین برای اینکه یک دارو در برابر ALS موثر باشد باید بتواند رشد و سلامت آکسونها را بهبود بخشد.
در تحقیقی که سال گذشته منتشر شد، دانشمندان دریافتند که داروی NU-9 آنالوگ از خانواده ترکیبات سیکلوهگزان-1،3-دیون دو عامل اصلی بروز ALS در نورونهای حرکتی فوقانی یعنی تا کردن اشتباه پروتئین و تجمع پروتئین در سلولها را کنترل میکند. آنها همچنین دریافتند که نورونهای موجود در مدلهای موش پس از 60 روز درمان با NU-9 شبیه به کنترل سالم شدند.
در مطالعه حاضر، محققان NU-9 را مجدداً بر روی مدلهای موش ALS، هم در ترکیب با داروهای مورد تایید FDA نظیر riluzole و edaravone و هم به تنهایی آزمایش کردند. آنها همچنین این نتایج را با موشهایی که منحصراً با داروهای از قبل موجود درمان شده بودند مقایسه کردند. نتایج نشان داد که NU-9 قادر است آکسونها را در نورونهای حرکتی فوقانی بیمار در موشها افزایش دهد. آنها همچنین دریافتند که اثرات درمانی این دارو قویتر از داروهای موجود در بازار و مورد تایید FDA است که به تنهایی مصرف میشوند. با این حال، محققان خاطرنشان کردند که درمان ترکیبی NU-9 و هر یک از داروهای از قبل موجود، بهترین نتایج را ایجاد کرده است.
NU-9 در حال حاضر برای تعیین سطوح دوز و اثرات سمی در آماده سازی برای آزمایشات بالینی در حال بررسی در مطالعات حیوانی است. در صورت موفقیت آمیز بودن این موارد، محققان امیدوارند فاز 1 آزمایشات بالینی را در اوایل سال 2023 آغاز کنند.
اگرچه کشف و ارائه یک داروی جدید به بازار یک فرآیند طولانی است و حدود 10 تا 12 سال طول میکشد. اما این دارو با توجه به اثرات چشمگیری که داشته است، محققان را برای بهبود زندگی بیماران ALS که برای مدت طولانی بی امید بودهاند بسیار هیجانزده و امیدوار کرده است.
پایان مطلب/
لینک منبع:
https://www.nature.com/articles/s41598-022-09332-4