به گزارش پایگاه اطلاع‌رسانی بنیان، محققان آمریکایی مرکز تحقیقاتیCedars-Sinai  با استفاده از سلول‌های بنیادی و یک پروتئین محافظ که می‌تواند از سد خونی-مغزی عبور کند، یک روش درمانی جدید ایجاد کرده‌اند. این روش درمانی که ترکیبی از سلول‌های بنیادی و ژن درمانی است می‌تواند به طور بالقوه از نورون‌های حرکتی در نخاع بیماران مبتلا به اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (یک اختلال عصبی کشنده به نام ALS یا بیماری لو گریگ) محافظت کند. ALS باعث فلج پیشرونده عضلانی می‌شود و توانایی حرکت، صحبت و تنفس را از بیمار سلب می‌کند.

در اولین آزمایش در نوع خود، تیم Cedars-Sinai نشان داد که ارائه این درمان ترکیبی در انسان، بی‌خطر است. این یافته‌ها، هفته گذشته در مجله معتبر Nature Medicine گزارش شده است.

استفاده از سلول‌های بنیادی، یک راه قدرتمند برای رساندن پروتئین‌های مهم به مغز یا نخاع است که در غیر این صورت نمی‌توانند از سد خونی-مغزی عبور کنند. این دانشمندان توانستند نشان دهند که سلول‌های بنیادی مهندسی شده را می‌توان به طور ایمن به نخاع انسان پیوند زد.  پس از یک بار درمان، این سلول‌ها می‌توانند زنده بمانند و پروتئین مهمی ‌را برای بیش از سه سال تولید کنند که برای محافظت از نورون‌های حرکتی که در بیماری ALS  می‌میرند.

سلول‌های مهندسی شده با هدف حفظ عملکرد پا در بیماران مبتلا به ALS، به طور بالقوه یک گزینه درمانی قدرتمند برای این بیماری هستند. بر اساس داده‌ها، هیچ یک از 18 بیمار تحت درمان با این درمان، پس از پیوند، عوارض جانبی جدی نداشتند.

در این مطالعه، ابتدا از سلول‌های بنیادی که در آزمایشگاه طراحی شده بودند برای تولید پروتئینی به نام فاکتور نوروتروفیک مشتق از سلول گلیال (GDNF) استفاده شد. این پروتئین می‌تواند به بقای نورون‌های حرکتی (سلول‌هایی که سیگنال‌هایی را از مغز یا نخاع به عضله منتقل و حرکت را فعال کنند) کمک کند.

در بیماران مبتلا به ALS، سلول‌های گلیالی، کمتر از نورون‌های حرکتی حمایت می‌کنند و این نورون‌های حرکتی به تدریج تحلیل می‌روند و باعث فلج می‌شوند. با پیوند سلول‌های بنیادی تولیدکننده‌ی پروتئین GDNF در سیستم عصبی مرکزی، جایی که نورون‌های حرکتی آسیب دیده قرار دارند، این سلول‌های بنیادی می‌توانند به سلول‌های گلیالی حمایتی جدید تبدیل شوند و پروتئین محافظ GDNF را آزاد و به زنده ماندن نورون‌های حرکتی کمک کنند.

GDNF، به خودی خود نمی‌تواند از سد خونی-مغزی عبور کند. بنابراین، پیوند سلول‌های بنیادی که GDNF را آزاد می‌کنند، روش جدیدی جهت رساندن این پروتئین به جایی است که برای محافظت از نورون‌های حرکتی، حضور آن لازم است.

کارآزمایی بررسی بی‌خطری

هدف اولیه این کارآزمایی این بود که اطمینان حاصل شود که پیوند سلول‌هایی که GDNF را به نخاع آزاد می‌کنند، هیچ مشکل ایمنی یا تأثیر منفی بر عملکرد پا نداشته باشد.

از آنجایی که بیماران مبتلا به ALS معمولا قدرت هر دو پا را با سرعت مشابهی از دست می‌دهند، محققان محصول ژن سلول‌های بنیادی را تنها به یک سمت نخاع پیوند زدند، تا اثر درمانی روی پای تحت درمان مستقیماً با پای درمان نشده مقایسه شود. اثبات اینکه ما سلول‌هایی داریم که می‌توانند برای مدت طولانی زنده بمانند و در بیمار ایمن هستند، بخش کلیدی در پیشبرد این درمان تجربی است.

پس از پیوند، بیماران به مدت یک سال تحت نظر قرار گرفتند تا تیم بتواند قدرت حرکتی پاها را اندازه‌گیری کند. هدف از این کارآزمایی، بررسی بی‌خطری بود که تأیید شد، زیرا هیچ اثر منفی ناشی از پیوند سلولی بر قدرت عضلانی پای تحت درمان در مقایسه با پای درمان نشده وجود نداشت.  

در حالی که هیچ عارضه جانبی جدی وجود نداشت، تیم تحقیقاتی دریافت که در برخی بیماران سلول‌ها در نخاع بیش از حد بالا رفته و به نواحی حسی ختم می‌شوند که ممکن است منجر به مواردی از درد شود. آنها همچنین رشدهای خوش خیم مرتبط با پیوند سلول را در برخی موارد مشاهده کردند. Svendsen خاطرنشان کرد: این در مطالعات آینده با هدف گذاری عمیق تر و رویکرد جراحی متفاوت مورد توجه قرار خواهد گرفت.

محققان انتظار دارند به زودی مطالعه جدیدی را با بیماران بیشتری آغاز کنند. آنها قسمت پایینی نخاع را هدف قرار می‌دهند و بیماران را در مراحل اولیه بیماری ثبت‌نام می‌کنند تا شانس مشاهده اثرات سلول‌ها بر پیشرفت ALS  را افزایش دهند.

تیم Cedars-Sinai، از سلول‌های بنیادی ترشح‌کننده GDNF در آزمایش بالینی دیگری برای ALS استفاده کردند و سلول‌ها را به ناحیه خاصی از مغز، به نام قشر حرکتی که شروع حرکت در دست را کنترل می‌کند، پیوند می‌زند. آنها اخیراً اولین مورد از 16 بیمار را در مطالعه جدید تحت درمان قرار داده‌اند که عمدتاً با هدف نشان دادن بی خطری و همچنین ارزیابی اثرات آن در دست در طول زمان، انجام شده است.

پایان مطلب/