وحید عزتی زاده، متخصص ژنتیک پزشکی از انگلستان، فوق دکترای پژوهشگاه رویان در گفتگو با خبرنگار سایت بنیان ابتدا به معرفی تاریخچه علم ژنتیک و ژن درمانی پرداختند و گفتند، ابتدا در علم پزشکی سنتی، تشخیص و درمان بیماری تنها بر پایه دو طیف از بیماری‌های عفونی و فیزیکی تمرکز داشت ولی بعدا که علم پیشرفت بیشتری کرد افراد نخبه‌ای بودند که به سمت درمان بیماری‌های توارثی رفتند و علم ژنتیک را به وجود آوردند. تمرکز اصلی این علم بر جنبه توارثی بیماری‌های ژنتیکی است. در این علم، بعد از تشخیص و شناسایی ژن‌های معیوب ایجاد کننده بیماری‌های ژنتیکی، چالش بعدی که به راه افتاد این بود که چطور می‌توان این بیماری‌ها را درمان کرد، بنابراین به همین سبب بود که علم ژن درمانی به وجود آمد.

علم ژن درمانی و کاربردهای درمانی آن

عزتی زاده در توضیح این علم اینطور گفتند که علم ژن درمانی روش نوینی است که به درمان بیماری‌های ژنتیکی می‌پردازد ولی در حال حاضر خیلی از ایده‌های درمانی مطرح شده در این روش، در فاز تحقیقاتی بوده‌اند. رویکردهای درمانی این روش برای طیف وسیعی از بیماری‌ها کاربردهای مختلفی دارد، به عنوان برای برخی بیماری‌ها تجویز برخی از داروها موثر است برای برخی دیگر از بیماری‌ها، دستکاری ژنتیکی در نظر گرفته می‌شود و برای برخی دیگر نیز، مداخلات پزشکی کارساز است. به عنوان مثال در بحث دارو، بعضی از داروها  با اثر بر روی عوامل بالادست ( اپی ژنوم ) و برخی دیگر از داروها با تاثیر بر روی عوامل پایین دست (ژنوم) سبب کاهش و یا مهار بیماری می‌شوند. در زمینه دستکاری ژنتیکی نیز با استفاده از مهندسی ژنتیک می‌توان آن قسمت از ساختار ژنوم را که معیوب است برش داد و ویرایش کرد. یکی از ابزارهای مهندسی ژنتک برای ویرایش ژنوم سیستم کریسپر است که در این روش می‌توان ژن معیوب را برش داد و درادامه با به راه افتادن فرایند‌های سلولی آن ناحیه را ترمیم کرد و تغییرات حاصله ایجاد شود.

کارتی سل تراپی یا ژن درمانی مبتنی بر سلول

عزتی زاده در ادامه خاطرنشان کرد، اخیرا محققان ایرانی موفق شدند با دستکاری ژنتیکی سلول‌های ایمنی و علم کارتی سل تراپی(CarT-cell therapy)،  به صورت هدفمند سراغ نوع خاصی از سلول‌های سرطانی خون بروند و این نوع سلول‌ها را ازبین ببرند در واقع در این پس از برداشتن گلبول‌های سفید ، سلول‌های T جدا شده ، به آزمایشگاه ارسال می‌شوند و با افزودن ژن گیرنده آنتی ژن کایمریک (CAR) تغییر می‌کنند. و از این طریق آنها را به سلول‌های CAR T تبدیل می‌کنند. سپس این سلول‌ها در آزمایشگاه رشد کرده و تکثیر می‌شوند، سپس این سلول‌ها قادر هستند به صورت هدفمند سلول‌های سرطانی را تشخیص دهند و از بین ببرند. گاهی اوقات از کارتی سل تراپی به عنوان نوعی ژن درمانی مبتنی بر سلول نیز یاد می‌شود، زیرا شامل تغییر ژن‌های داخل سلول های T برای کمک به آنها در حمله به سرطان است. این یکی از روش‌های جدید درمان سرطان به شمار می‌رود.

کاربردهای ژن درمانی برای درمان بیماری‌ها

عزتی زاده در ادامه افزودند که نحوه درمان بیماری‌های مختلف با ژن درمانی متفاوت است به عنوان مثال برای بیماری‌های عصبی که سلول‌ها در حالت عادی قدرت تکثیر پذیری پایینی دارند و حتی در حال بلوغ اصلا تکثیر نمی‌شوند، کارایی ژن درمانی بسیار پایینتر از زمانی است که بیماری هدف سلول‌های سرطانی با قدرت تکثیر بالاست. بنابراین بسته به نوع بیماری و هدفی که دارید کارکرد ژن درمانی متفاوت است. از سویی دیگر استفاده از این تکنیک‌های ویرایش ژنی برای درمان بیماری‌ها، هنوز در مراحل تحقیقاتی است و تاکنون نیز به ندرت و البته با رعایت اصول اخلاقی روی تعداد کمی از انسان‌های داوطلب بررسی شده است زیرا اثرات و عوارض منفی و نامطلوب این روش‌ها بسیار بالاست و هنوز تحقیقات این روش درمانی در مرحله ارزیابی اثرات منفی کار با این تکنیک‌ها هستند. البته در خارج از کشور برای یکی دو بیماری من جمله نوعی بیماری خونی و سرطان سینه این علم وارد مراحل خدمات درمانی و بالینی شده است ولی در ایران به جز سرطان خون که اخیرا خبر آن منتشر شده است برای سایر بیماری‎ها در فاز خدمات تحقیقاتی است و تا فاز خدمات بالینی راه بسیاری دارند. زیر لازمه تسریع و پیشبرد این علم، همکاری بین متخصصین از علوم مختلف است.

مراحل انجام کار ژن درمانی

عزتی زاده در خصوص ترتیب مراحل کار این روش افزودند، اولین مرحله درمانی برای شروع فرایند ژن درمانی، تشخیص بیماری است و مرحله دوم ارزیابی عوارض بیماری و مرحله سوم ژن درمانی است. در مرحله اول درمان، تشخیص به موقع بیماری خیلی مهم است زیرا به درمان سریعتر و جلوگیری از عوارض بعدی بیماری کمک زیادی می‌کند و حتی می‌توان فرایند درمان و پروتکل درمانی را سریعتر و با اطمینان بیشتری انتخاب کرده و پیش برد در خصوص مرحله دوم درمانی یعنی دانستن عوارض بیماری و اهمیت آن می‌توان اینطور گفت که اواخر قرن بیستم در اروپا، ژن درمانی را خیلی سریع وارد مرحله درمانی و خدمات بالینی کردند و خیلی از افراد نیز از این روش استفاده کردند  و در ابتدا همه چیز خوب پیش رفت تا اینکه به تدریج به دلیل عوارض خطرناک این روش برای خیلی از افراد بیمار، منجر به مرگ تعدادی از داوطلبین شد. بنابراین همین موضوع باعث شد که دانشمندان با احتیاط و دقت بیشتری روی این ابزارها و تکنیک‌ها متمرکز شوند تا بتوانند عوارض ناشی از این روش را به حداقل ممکن برسانند بنابراین باید توجه کنیم که این روش زمان بر است و گاهی لازم است دو تا سه دهه کار تحقیقاتی روی این روش‌های جدید انجام شود تا بتوان با خیالی راحت و کاملا سنجیده آن را به محله خدمات بالینی رساند.

اهمیت ژن درمانی، سلول درمانی و ترکیبی از این دو روش

عزتی زاده درخصوص اهمیت ژن درمانی، سلول درمانی و ترکیبی از این دو روش برای درمان تاکید کردند که، بسته به نوع بیماری و هدف درمانی ممکن است گاهی اوقات ژن درمانی به تنهایی پاسخ گوی نیاز بیمار باشد و یا ممکن است برای برخی بیماران تلفیقی از این دو روش به درمان سریعتر کمک کند و گاهی نیز شاید خود سلول درمانی به تنهایی نیز به کند کردن روند بیماری کمک کند و نیازی به زن درمانی هم نباشد.

سخن پایانی

علم پزشکی با سرعت بالایی رو به پیشرفت است بنابراین برای اینکه بتوانیم بهترین خدمات و با کمترین عوارض را بیماران ارئه دهیم لازم است، تحقیقات اولیه را دقیق و سنجیده و با آرامش انجام داد تا از این طریق در آینده کار با این روش درمانی کمترین آسیب را به محیط زیست، جامعه و بشر وارد کرد. بنابراین این روند باید پله پله انجام شود و پیش رود به همین خاطر این روش زمان براست. ولی این را هم بدانیم که با این سرعتی که علم به خود گرفته است برای تسریع کار لازم است که علوم مختلف و متخصصین زیادی در قالب کاری تیمی با هم همکاری داشته باشند تا  بتوان کار هرچه سریعتر و دقیق و در عین حال با کمترین عوارض پیش برد تا درنهایت به خدمات بالینی برسانیم.

پایان مطلب/.