به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) یک بیماری تحلیل رونده نورون‌های حرکتی MND (Motor Neuron Disease) است که موجب تخریب پیشرونده و غیرقابل ترمیم در دستگاه عصبی مرکزی (مغز و نخاع) و دستگاه عصبی محیطی می‌شود. این بیماری به تدریج نورون‌های حرکتی را از بین می‌برد و قدرت عضلانی و تحرک بیمار را کاهش می‌دهد، تا اینکه در نهایت توانایی صحبت کردن، خوردن یا حتی نفس کشیدن را از دست می‌دهد. متاسفانه، گزینه‌های درمانی موثر زیادی برای این بیماری در دسترس نیست؛ به تازگی اما دو مطالعه جدید ممکن است به آینده‌ای خوش بینانه‌تر برای درمان این بیماری اشاره کنند.

بنابراین تیمی به رهبری دانشگاه کالیفرنیای جنوبی (USC) تصمیم گرفتند اهداف دارویی جدیدی را برای درمان ALS مورد بررسی قرار دهند. این تیم در آزمایش‌ها روی سلول‌های انسانی و موش‌های زنده، ژن و پروتئینی را شناسایی کردند که به نظر می‌رسد اهداف امیدوارکننده‌ای برای درمان باشند. دانشمندان کار خود را با ایجاد سلول‌های بنیادی پرتوان القایی از بیماران ALS، و برنامه‌ریزی آن‌ها به نورون‌های حرکتی آغاز کردند و سپس هزاران دارو و مولکول را علیه آن‌ها غربال کردند تا داروهایی را پیدا کنند که ممکن است پیشرفت بیماری را کند کنند. این تیم متوجه شد که به نظر می‌رسد بسیاری از داروهای موثر، آندروژن را تقویت می‌کنند، گروهی از هورمون‌های جنسی که شامل تستوسترون هستند. اما از آنجایی که این داروها با عوارض جانبی ناخواسته همراه هستند، محققان راه‌هایی را برای کنار گذاشتن دارو و ایجاد همان اثر با تغییر ژن‌های خاص بررسی کردند. این تیم با استفاده از پایگاه داده ای به نام Connectivity Map که داروها را به ژن‌ها و بیماری‌های مرتبط متصل می‌کند، ژنی به نام SYF2 را شناسایی کردند که به نظر می‌رسید نقش مهمی دارد و محرز شد که وقتی آن‌ها این ژن را در موش‌های مبتلا به ALS سرکوب کردند، تخریب عصبی، اختلال عملکرد حرکتی و سایر علائم آن‌ها کاهش یافت.
یچن لی، نویسنده اول این مطالعه گفت: "چیزی که واقعاً هیجان انگیز است این است که سرکوب SYF2 علائم و آسیب شناسی مربوط به پروتئینی به نام TDP-43 را بهبود می‌بخشد که می‌تواند سمی شود و در نزدیک به 97 درصد از موارد ALS دخیل است." در مطالعه دوم که توسط برخی از همین دانشمندان انجام شد، از روش‌های مشابهی برای شناسایی عامل دیگری در این بیماری استفاده شد: پروتئینی به نام PIKFYVE. در آزمایش‌های بر روی مگس میوه، کرم‌های گرد، موش‌ها و نورون‌های حرکتی رشد یافته از بیماران ALS انسانی، این تیم با استفاده از دارو، مهندسی ژنتیک و تکنیک‌های RNA این پروتئین را مسدود کردند. یک بار دیگر، این درمان باعث کاهش تخریب عصبی، بهبود عملکرد حرکتی و افزایش طول عمر افراد مورد آزمایش شد. با بررسی دقیق‌تر، محققان مکانیسم پشت این پیشرفت‌ها را شناسایی کردند، کاهش PIKFYVE به نورون‌ها کمک کرد تا مواد زائد را به خارج از سلول منتقل کنند که این عمل، از تجمع پروتئین‌های سمی جلوگیری می‌کند. شو - تینگ هونگ، ، نویسنده اول این مطالعه، گفت: "ما توانستیم به طور دقیق مشخص کنیم که چگونه مهار PIKFYVE تخریب عصبی را کاهش می‌دهد ، که این کار برای اطلاع رسانی در مورد توسعه درمان‌های هدفمند جدید بسیار مهم است. در حالی که هنوز کارهای زیادی باقی مانده تا هر کدام از این راهکار‌ها بتوانند به آزمایش‌های انسانی برسند، باید این امید را ایجاد کرد که راه‌های احتمالی درمان برای این بیماری در این یافته‌ها وجود دارد. "
پایان مطلب./