به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، دکتر معصومه نوری دکتری تخصصی زیست شناسی ژنتیک ملکولی و مدیر واحد تحقیق و توسعه شرکت فناوری بن یاخته‌های رویان در گفت و گو با خبرنگار سایت خبری " بنیان " از آخرین وضعیت طرح  استفاده از سلول‌های تک‌هسته‌ای خون بند‌ناف (UCB-MNC) و سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSCs) مشتق از بافت بندناف برای کودکان مبتلا به فلج مغزی خبرداد و گفت: فاز اجرایی این کارآزمایی بالینی تصادفی از آبان سال 1396 شروع شد. در خصوص روش مطالعاتی انجام شده در این طرح افزودند که در این مطالعه 108بیمار با گروه سنی 4-14 که بر اساس معیارهای ورود تعریف شده در مطالعه شرایط ورود به طرح را داشتند، انتخاب شدند و به طور تصادفی این افراد به 3 گروه تقسیم شدند: دو گروه آزمایش که شامل گروه دریافت کننده سلول‌های تک هسته‌ای خون بند‌ناف و گروه دریافت کننده سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSCs) مشتق از بافت بندناف و یک گروه شاهد (کنترل) بدون تزریق با  شبیه سازی فرآیند تزریق به اینتراتکال(مایع مغزی نخاعی ) بودند. در هر دو گروه سلول‌های به صورت تک دوز و به شکل سوسپانسیون سلولی و درحالت بیهوشی به مایع مغزی نخاعی شرکت کنندگان در گروه‌های آزمایش پیوند زده شد.

فلج مغزی

فلج مغزی (Cerebral Palsy  یا CP)، گروه ناهمگنی از اختلالات رشدی-عصبی دائمی و غیرپیشرونده ناشی از صدمات مغزی است که بر تون عضلانی، حرکات و مهارت‌های حرکتی تأثیر می‌گذارد. CP علت اصلی ناتوانی در دوران کودکی است و شیوع جهانی آن حدود 2.1 مورد به ازای هر 1000 تولد زنده گزارش شده است. . درمان‌های‌ اولیه ممکن است بتواند بار اقتصادی CP را برای خانواده و جلمعه کاهش دهد. تا به امروز، هیچ درمان اصلاح‌کننده‌ای برای بیماری فلج مغزی یافت نشده است و درمان‌های فعلی بر درمان ناتوانی‌ها و مدیریت بیماری‌های همراه آن متمرکز شده‌اند. درمان‌های جدایی‌ناپذیر این عارضه شامل فیزیوتراپی و توانبخشی است، اما در بیشتر موارد، اینها اثربخشی محدودی دارند. بنابراین نیاز به یک درمان جایگزین موجب شده که سلول درمانی از اهمیت بالایی برای این بیماران برخوردار باشد.

اهمیت سلول‌های انتخاب شده برای درمان

خون بند‌ناف (UCB) و سلول‌های مشتق از آن سال‌هاست که برای درمان سرطان خون و کم‌خونی استفاده می‌شود. سلول‌های تک هسته‌ای (MNCs) مشتق شده از خون بند‌ناف حاوی سلول‌های اجدادی خونساز هستند؛ این سلول‌ها در بیماری‌های خونی پرکاربرد هستند و مطالعات نشان داده است که این سلول‌ها قابلیت ترمیم سیستم عصبی را هم دارند و به همین خاطر است که یکی از کاندیدای سلولی برای درمان بیماری‌های مرتبط با سیستم عصبی محسوب می‌شوند. سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSCs) مشتق از بافت بندناف را هم  چون که به آن دسترسی داشتیم در شرایط GMP تولید و بانک کردیم و فاز  یک و دو طرح را با این سلول‌ها پیش به انجام رساندیم و نتایج خوبی هم مشاهده شد و به دنبال این هستیم که همزمان با شروع طرح جدید از سلول‌های تک هسته‌ای (MNCs) مشتق شده از خون بند‌ناف هم در گروهی مجزا برای تزریق به بیماران استفاده کنیم.

روند ارزیابی شرایط بیماران

بعد از تزریق سلول به بیماران، در طول یک سال و دربازه‌های زمانی یک ماه، سه ماه ، شش ماه و دوازده ماه بعد از پیوند، معیارهای ارزیابی متفاوتی  ( 12-10 مورد) را در شرکت کنندگان مورد بررسی قرار گرفت، از جمله این موارد می‌توان به تغییرات شناختی، مهارتی ، حرکتی و قدرت عضلانی اشاره کرد که هرکدام با یک معیار و استاندارد خاص بین المللی ارزیابی می‌شد. مهمترین معیار ارزیابی شده در این مرحله ارزیابی ایمنی و اثربخشی سلول در بدن بیمار بوده است. ضمن اینکه اولین نقطه ارزیابی، بررسی معیار خیلی مهم تغییرات عملکرد حرکتی درشت (GMFM-66) از پایه تا ماه دوازدهم از شروع فرآیند بوده است که در تمام مداخلات فلج مغزی این معیار ارزیابی می‌شود. معیار بعدی بررسی تغییرات در مقیاس اصلاح شده اشورث (MAS)، لیست ارزشیابی ناتوانی کودکان (PEDI) و کیفیت زندگی (CP-QoL) بین گروه‌ها بوده که در این مطالعه مورد مقایسه و ارزیابی قرار گرفتند. لازم به دکر است که دومین نقطه کنترل یا ارزیابی، بررسی میانگین تغییرات در ناهمسانگردی جزئی (Fractional anisotropy) ، میانگین نفوذپذیری مسیر قشری بصل النخاع (CST)، میانگین انتشار (MD) و تابش بخش تالاموس خلفی (PTR) در بیماران بوده است.

نتایج کسب شده از مطالعه

خوشبختانه بعد از یک‌سال عوارض مرتبط با مداخله پیوند در هردو گروه سلولی تزریق شده سلول‌های تک هسته‌ای  و سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSCs) مشتق از خون بندناف را نداشتیم. ضمن اینکه نتایج ما بعد از یک ماه نشان داد که در دو گروه مداخله سلولی نسبت به گروه کنترل که هرسه گروه به یک نسبت کاردرمانی را دریافت کرده بودند، بهبود امتیاز GMFM-66 را شاهد بودیم. این روند بهبودی تا شش ماهگی مشاهده می‌شد ولی از شش ماه تا یکسال این روند ثابت بود و رشدی نداشت. بنابراین نتیجه‌ای که ماگرفتیم این بود که این روش درمانی ضمن ایمن بودن، قادر به بهبود معیار  GMFM-66 (عملکرد حرکتی درشت بیمار) نیز بوده است. از طرفی نتایج نشان داد که این تاثیر مثبت پیوند به صورت دائمی نیست. بنابراین برای تقویت و حفظ این روند بهبودی لازم است تعداد دوزهای پیوند سلول را افزایش دهیم.

همکاران طرح

این طرح با همکاری مرکز طبی کودکان تهران صورت گرفته است. مسئول این پروژه آقای دکتر اشرفی، متخصص مغزو اعصاب کودکان هستند که انجام طرح را درمرکز طبی کودکان پیش بردند، ضمن اینکه بیمارستان علوم پزشکی هرمزگان با حمایت‌هایشان و ستاد توسعه سلول‌های بنیادی نیز با حمایت‌های معنوی که داشتند در این طرح دخیل بودند. در این پروژه تهیه سلول‌های خونبندناف با مرکز بن یاخته‌های رویان بوده است و سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSCs) مشتق از بافت بندناف را هم از مرکز سل تک و تحت شرایط GMP تولید و در اختیار ما قرار می‌داد. در حال حاضر به دنبال این هستیم که فازبعدی راهم با تهیه سلول‌های تک هسته ای و سلول‌های مزانشیم بافت بندناف شروع کنیم.

سایر مراکز درمانی فعال در این زمینه

سایر کشورها مانند کره جنوبی، آمریکا و چند مرکز دیگر به صورت فعال روی این بیماری کارمی‌کنند، گروه ما هم راستا با این کشورها مراحل 1و 2 را با موفقیت به اتمام رساندیه است و مقالات این کار هم منتشر شده است. نتایج کسب شده از این دو مرحله به نحوی امیدوارکننده بوده که کمیته‌های ناظر براساس این نتایج اجازه شروع فاز سوم طرح راهم صادرکرده اند. بنابرایناین طرح پیشنهاد شده و، مقدمات آن هم به خوبی پیش رفته است، مجوزهای لازم هم برای شروع فاز سوم گرفته شده و در حال حاضر به دنبال کسب مجوز کارآزمایی بالینی این مرحله زیرنظر سازمان غذا و دارو هستیم. اگر بتوانیم مرحله سوم را شروع کنیم از اولین کشورهایی هستیم که روند درمان را برای این بیماری در فاز سه پیش خواهد برد.

سخن آخر

برای درمان فلج مغزی به لطف خدا نتایج امیدوار کننده‌ای کسب شده و امیدواریم فاز سوم را در آینده نزدیک پیش بگیریم. در این کار ما همکاری‌های بین المللی خوبی با سایر کشورها از جمله استرالیا داریم و امیدواریم که بتوانیم در مراحل بعدی هم نتایج خوبی از کار بگیریم.

پایان مطلب/.