دکتر امیرعلی حمیدیه، رییس مرکز تحقیقات سلول و ژن درمانی کودکان، فوق تخصص خون و سرطان و پیوند سلول‌های بنیادی خونساز کودکان، استاد دانشگاه علوم پزشکی تهران و عضو هیئت رئیسه پیوند سلول‌های بنیادی خونساز آسیا و اقیانوسیه به عنوان دبیر اجرایی هفتمین سمپوزیوم ژن درمانی، در گفتگو با خبرنگار سایت بنیان، از اهداف این سمپوزیوم برای آماده سازی نسل جوان کشور برای آینده سلامت ایران خبر دادند و گفتند: برنامه داشتن برای آینده سلامت ایران خیلی مهم است، چون در طول‌ زمان در حوزه درمانی ابتدا محصولات داروسازی مهم بودند، بعد محصولات بایوتکنولوژی اهمیت فراوانی داشتند ولی اکنون باید بگوییم که محصولات آینده، محصولات سلول و ژن درمانی یا بطور کلی پزشکی بازساختی خواهد بود.

ژن درمانی

وقتی که یک ژن معیوب و غیرفعال باشد، می‌تواند منجر به تولید پروتئین‌هایی شود که قادر به انجام وظایف خود نیستند. درواقع زمانی که یک ژن معیوب باشد یا بیش از حد فعال باشد، عملکردهای مهم بدن ممکن است دچار اختلال شوند. بنابراین هدف و غایت اصلی ژن‌درمانی این است که این‌گونه ژن‌های معیوب را شناسایی کند و به این ترتیب مشکل را از اساس و ریشه حل کند. ژن‌درمانی ممکن است شامل جایگزین کردن ژن‌های معیوب و ناقص با ژن‌های سالمی باشد که سلول‌ها را برای تولید پروتئین‌های مفید آماده می‌سازند، البته ممکن است این روش شامل تغییر نحوه تنظیم ژن‌ها هم باشد، به این ترتیب هم ژن‌های‌هایپراکتیو و هم ژن‌های غیرفعال ممکن است با این روش بتوانند به‌درستی عملکرد داشته باشند.

جایگاه علم ژن درمانی در دنیای علم

اگرچه در دنیا و در حوزه ژن درمانی تعداد محصولاتی که مجوز گرفتند می‌تواند کمتر از دویست عدد باشد، زیرا در دنیا هم این روش بسیار جدید است و سازمان‌های غذا و داروی چند کشور محدود مجوز انجام این کار را دادند و به مرور زمان قطعاً خاصیت و قدرت این کار بیشتر خواهد شد و محصول نیز به این سختی تولید نخواهد شد و می‌توان آن را از فرد دیگری تولید کرد. ولی باید بدانیم که این علم نوپا در حوزه درمانی با سرعت بسیار بالایی رو به پیشرفت است، بنابراین ما هم باید سعی کنیم که به هیچ وجه بین ایران و سایرکشورها فاصله نیفتد، زیرا ما در علم سلول‌های بنیادی و بازساختی خوب پیش رفتیم. اکنون هم که شاخه جدیدتری در حوزه ژن درمانی آمده است باید تلاشمان را بیشتر کنیم تا نسل جوان را برای آینده کشور آماده و آماده تر کنیم، زیرا آینده علم پزشکی، پزشکی بازساختی است که زیرمجموعه آن، سلول‌درمانی، ژن‌درمانی و مهندسی بافت است. در بسیاری از بیماری‌های صعب‌العلاج و سختی که به نظر غیرقابل درمان به نظر می‌رسند در آینده‌ای نه‌چندان دور از این روش‌ها برای رفع مشکلات این بیماران استفاده  می‌شود.

محصولات ژن درمانی کشور

در حال حاضر برخی محصولات ژن درمانی وجود دارد که در کشور روی آنها کار می‌شود، که حتی یکی از آنها به مرحله خدمات بالینی هم رسیده است. این محصول در مورد بیماران خونی و سرطانی که ژن درمانی آنها در سطح دنیا خیلی خوب پیش رفته، بکارگرفته شد. برنامه بعدی تهیه محصول برای سایر بیماری‌ها از جمله بیماری غیرخونی و غیربدخیم است و بعد ازآن برای بیماری‌های صعب العلاج و کشنده برنامه تولید محصول درنظرگرفته شده است. دراین سمپوزیوم‌ها ما زدانش و همکاری سایر دانشمندان از دانشگاه‌های مختلف دنیا که ایرانیان مقیم خارج از کشور هستند، بهره میبریم. به عنوان مثال آقای دکتر آرمین قبادی از آمریکا و آقای دکتر محمدی نژاد از فرانسه و آقای دکتر الکسی فردیان از انگلستان در این سمپوزیوم سخنرانی داشتند.

درمورد دستاوردی که اخیرا در حوزه ژن درمانی داشتید توضیح بفرمایید؟

این دستاورد و محصول بدست آمده در زمینه ژن درمانی بود، ما برای این پروژه هفت سال کار کردیم درواقع یک کار تیمی و با همکاری دومرکز بوده است که قالب یکی تیم درمانی بودیم که در مرکز درمانی طبی کودکان با همکاری یک تیم دانش بنیان در مرکز جامع سلول‌های بنیادی دانشگاه تهران. در چندسال اول طرح در  فاز تحقیقات محیط آزمایشگاهی سپری شد، بعد ازآن وارد فاز بررسی حیوانی شدیم و روی موش تحقیقات انجام شد و بعد از آن برای انجام خدمات بالینی انسانی به دنبال گرفتن مجوزها و کد اخلاق رفتیم.  تا بالاخره توانستیم یک بیمار 5 ساله مبتلا به سرطان خون نوع "لوکمی لنفوبلاستیک" حاد که سه بار سابقه برگشت یا عود بیماری داشت و به درمان‌های رایج شیمی‌درمانی پاسخ مناسب نداده بود به دلیل نداشتنِ دهنده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی و مقاوم به شیمی‌درمانی ، را پس از گذشت بیش از دو ماه از تزریق سلول‌های T گیرنده آنتی ژن کایمریک به مغز استخوان فرد بیمار، درمان کنیم. در واقع مزیت اصلی درمان با سلول‌های " کارتی‌سل" این است که می‌تواند بیمارانی را که سرطان خون یا لنفوم آنها به شیمی‌ درمانی و پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ ساز پاسخ نداده است، را درمان کند؛ به نوعی یک درمان موفق و طولانی‌مدت برای افرادی است که مبتلا به سرطان خون یا لنفومی باشند که به هیچ درمانی دیگری پاسخ نداده‌اند.

تاریخچه اولین ژن درمانی در ایران

اولین ژن درمانی ایران در شهریور 1401 انجام شده است که روی کودک سرطانی بود، امیدوارم که با همکاری بیشتر میان دانشگاه و صنعت، روز به روز محصولات شرکت‌های دانش بنیان بیشتر شودتا بتواند در کشور بومی سازی و داخلی بشود.  بخاطر اینکه قیمت‌ محصولات ژن درمانی در دنیا از چند صد هزار دلار تا چند میلیون دلار است، بنابراین که اگر این محصولات در داخل تولید نشوند امکان تهیه آنها از کشورهای دیگر غیرممکن خواهد بود. بنابراین یک همت همگانی از سمت دانشگاه‌ها، شرکت‌های دانش بنیان، کارآفرین و سرمایه گذاران و مسئولین کشور و خیرین لازم است تا با همکاری هرچه بیشتر میان این حوزه‌ها، این علم را به یک فناوری بسیار ثروت آفرین و عزت آفرین برای ایران تبدیل کنیم .

پیام آخر به بیماران

همه کارهایی که انجام می‌دهیم دلسوزانه برای بیماران کشور می‌باشد، نهایت تلاشمان را هم در این حوزه می‌کنیم ولی بیماران عزیز بدانند که مراحل به نتیجه رسیدن این کاربه این سادگی نیست، زیرا بغیر از تلاشی که ما باید بکنیم مجوزهای است که سازمان غذا و دارو باید بدهد، مراحل مختلف آزمایشگاهی و حیوانی و غیره که بایستی کارها طی شود. از طرفی منابع مالی فوق العاده کم است، که بایستی آنها در اختیار ما قرار گیرد تا بتوانیم به کارها سرعت بدهیم. من آرزویم این بود که تا زنده هستم ژن درمانی را ببینم که خدارو شکر راه افتاد و از سال 1401 شروع شد و مطمئنا آینده روشنی در پیش روی دارد.

پایان مطلب/.