به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، تیمی به سرپرستی محققانی از Mass Eye and Ear، یکی از اعضای Mass General Brigham، نتایج آزمایش فاز اول یک درمان انقلابی با سلول‌های بنیادی به نام پیوند سلول‌های اپی‌تلیال لیمبال اتولوگ کشت‌شده (CALEC) را گزارش کردند که بی‌خطر بوده است که در چهار بیمار با سوختگی شیمیایی قابل توجه در یک چشم، در کوتاه مدت به خوبی تحمل شد. به طور کلی دو نوع پیوند سلول‌های بنیادی وجود دارد. در پیوند اتولوگ، بیمار سلول‌های بنیادی را نه از یک اهداء کننده بلکه از بدن خود دریافت می‌کند. در پیوند اتولوگ سلول‌های بنیادی بیمار از مغز استخوان خود بیمار خارج شده و فریز و ذخیره می‌شود. سپس بیمار درمان می‌گیرد. پس از درمان مجددا سلول‌های بنیادی به خون بیمار برگردانده می‌شود. تحمل پیوند اتولوگ عموما ساده تر از پیوند آلوژن است، زیرا بیمار سلول های خودش را مجددا دریافت می‌کند و ریسک برخی عوارض کاهش می‌یابد. اما دوز بالای شیمی درمانی هنوز می‌تواند موجب عوارض جدی شود. این نوع پیوند می‌تواند در هر فرد سالمی انجام شود، هرچند ممکنست برای افراد بسیار مسن مناسب نباشد. یک مشکل با پیوند اتولوگ این است که جداسازی سلول های بنیادی سالم از سلول‌های لوسمی در خون محیطی و مغز استخوان دشوار است. حتی پس از پاکسازی (درمان سلول‌های بنیادی در آزمایشگاه برای خارج نمودن یا کشتن سلولهای لوسمی) نیز ریسک عود برخی سلول‌های لوسمی با پیوند مغز استخوان وجود دارد. بر اساس مطالعه‌ای که در 18 آگوست در Science Advances منتشر شد، بیمارانی که به مدت 12 ماه تحت نظر قرار گرفتند، سطوح قرنیه بازسازی‌شده را تجربه کردند. دو نفر ‌توانستند تحت پیوند قرنیه قرار گیرند و دو نفر بهبود چشمگیری در بینایی بدون درمان اضافی گزارش کردند. در حالی‌که مطالعه فاز اول برای تعیین ایمنی اولیه و امکان‌سنجی قبل از پیشبرد مرحله دوم آزمایش طراحی شده بود، محققان یافته‌های اولیه را امیدوارکننده می‌دانند. اولا جورکوناس، محقق اصلی و نویسنده اصلی مطالعه، دکتر اولا جورکوناس، معاون مدیر خدمات قرنیه در Mass Eye، افزود: نتایج اولیه نشان می‌دهد که CALEC ممکن است به بیمارانی که با از دست دادن بینایی غیرقابل درمان و درد همراه با آسیب‌های عمده قرنیه مواجه شده‌اند، امیدوار باشد. و گوش و دانشیار چشم پزشکی در دانشکده پزشکی هاروارد. متخصصین قرنیه به دلیل فقدان گزینه های درمانی با مشخصات ایمنی بالا برای کمک به بیماران با سوختگی‌ها و جراحات شیمیایی که آنها را قادر به پیوند قرنیه مصنوعی نمی‌کند، مانع شده‌اند. محققان امیدوارند با مطالعه بیشتر، CALEC بتواند روزی این مشکل را حل کند. در CALEC، سلول‌های بنیادی چشم سالم بیمار از طریق یک بیوپسی کوچک برداشته می‌شوند و سپس از طریق یک فرآیند تولید نوآورانه در مرکز دستکاری سلولی خانواده‌های Connell and O'Reilly در موسسه سرطان دانا-فاربر، گسترش یافته و روی پیوند رشد می‌کنند. پس از دو تا سه هفته، پیوند CALEC به Mass Eye و Ear برگردانده شده و با آسیب قرنیه به چشم پیوند زده می‌شود.

گسترش سلول‌های بنیادی

افرادی که سوختگی‌های شیمیایی و سایر آسیب های چشمی را تجربه می‌کنند ممکن است دچار کمبود سلول‌های بنیادی لیمبال و از دست دادن غیرقابل برگشت سلول‌ها در بافت اطراف قرنیه شوند. این بیماران از دست دادن دائمی بینایی، درد و ناراحتی در چشم آسیب دیده را تجربه می‌کنند. بدون سلول‌های لیمبال و سطح چشم سالم، بیماران نمی‌توانند تحت پیوند قرنیه مصنوعی، استاندارد فعلی توانبخشی بینایی قرار گیرند. استراتژی‌های درمانی موجود دارای محدودیت‌ها و خطرات مرتبطی هستند. هدف روش CALEC از طریق رویکرد منحصربه‌فرد خود در استفاده از مقدار کمی از سلول‌های بنیادی خود بیمار است که می‌تواند سپس رشد و گسترش یابد تا صفحه‌ای از سلول‌ها ایجاد شود که به عنوان سطحی برای بافت طبیعی برای رشد دوباره عمل می‌کند. به گفته نویسندگان، با وجود مطالعات مهمی که در 25 سال گذشته رویکرد سلول‌های بنیادی اتولوگ را توصیف می‌کنند و روش‌های مشابهی را که در اروپا استفاده می‌شود، هیچ تیم تحقیقاتی ایالات متحده با موفقیت فرآیند تولید و آزمایش‌های کنترل کیفیت را که مطابق با سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) باشد، توسعه نداده است.  ریتز، مدیر اجرایی مرکز دستکاری سلولی خانواده کانل و اوریلی در دانا فاربر و پروفسور عنوان کرد: توسعه فرآیندی برای ایجاد پیوند سلول‌های بنیادی لیمبال که الزامات نظارتی سخت‌گیرانه FDA برای مهندسی بافت را برآورده کند، چالش برانگیز بود. پزشکی در دانشکده پزشکی هاروارد با توسعه و اجرای این فرآیند، مشاهده نتایج بالینی دلگرم کننده در اولین گروه از بیماران ثبت نام شده در این کارآزمایی بالینی بسیار خوشحال کننده بود. مطالعاتی مانند این نوید سلول درمانی را برای درمان بیماری های صعب العلاج نشان می‌دهد. موسسه ژن و سلول درمانی Mass General Brigham به ترجمه اکتشافات علمی محققین به آزمایشات بالینی اولیه در انسان و در نهایت درمان های تغییر دهنده زندگی برای بیماران کمک می‌کند. رویکرد چند رشته‌ای مؤسسه، آن را از سایرین در این فضا متمایز می‌کند و به محققان کمک می‌کند تا به سرعت درمان‌های جدید را پیش ببرند و مرزهای تکنولوژیکی و بالینی این مرز جدید را پیش ببرند.

مطالعات موردی با پیشرفت کارآزمایی بالینی

در مرحله اول مطالعه، پنج بیمار با سوختگی شیمیایی یک چشم وارد مطالعه شدند و بیوپسی شدند. چهار بیمار CALEC دریافت کردند. مجموعه‌ای از آزمایش‌های کنترل کیفیت نشان داد که سلول‌ها در بیمار پنجم قادر به گسترش کافی نیستند. بیماران CALEC به مدت 12 ماه پیگیری شدند. اولین بیمار تحت درمان، مردی 46 ساله، رفع نقص سطح چشم خود را تجربه کرد، که او را وادار به انجام پیوند قرنیه مصنوعی برای توانبخشی بینایی کرد. دومی، یک مرد 31 ساله، بهبود کامل علائم را با بهبود بینایی از 20/40 تا 20/30 تجربه کرد. سومین مرد، یک مرد 36 ساله، نقص قرنیه اش برطرف شد و بینایی او از حرکت دست  فقط قادر به دیدن حرکات گسترده مانند تکان دادن  به دید 20/30 بهبود یافت. چهارمی، مردی 52 ساله، در ابتدا بیوپسی موفقیت آمیزی انجام نداد که منجر به پیوند سلول های بنیادی زنده شد. سه سال بعد پس از تلاش مجدد CALEC، او تحت پیوند موفقیت آمیزی قرار گرفت و بینایی او از حرکت دست تا توانایی شمردن انگشتان بهبود یافت. سپس قرنیه مصنوعی دریافت کرد. محققان در حال نهایی کردن مرحله بعدی کارآزمایی بالینی بر روی 15 بیمار CALEC هستند که به مدت 18 ماه آنها را دنبال می‌کنند تا اثربخشی کلی این روش را بهتر تعیین کنند. امید آنها این است که CALEC روزی بتواند به یک گزینه درمانی برای بیمارانی تبدیل شود که قبلاً مجبور بودند کمبودهای طولانی مدت را تحمل کنند، در حالی که گزینه های درمانی موجود با توجه به شدت جراحات آنها گزینه ای نبود.

پایان مطلب./