به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، پیوند خون بند ناف نامرتبط (UCBT) برای اختلالات نارسایی مغز استخوان (BMF) با استفاده از رژیم‌های آماده‌سازی بدون گلوبولین ضد تیموسیت (ATG) به عنوان یک پیوند جایگزین برای بیماران نوظهور بدون اهداکنندگان خواهر و برادر همسان استفاده شده است. تجربه با این روش پیوند، به ویژه به عنوان یک درمان ثانویه برای بیماران با شکست پیوند، در کودکان محدود است. در همین راستا گروه اطفال موسسه هماتولوژی و بیمارستان بیماری‌های خون، آکادمی علوم پزشکی چین و کالج پزشکی نتایج و پیش آگهی پیوند خون بندناف نامرتبط (UCBT)  در 17 کودک ارثی و اکتسابی BMF  را ارزیابی کردند.

اختلالات نارسایی مغز استخوان (BMF)

اختلالات نارسایی مغز استخوان (BMF) به سیتوپنی و کاهش خون سازی مغز استخوان، از جمله اختلالات ایدیوپاتیک (کم خونی آپلاستیک (AA)) یا اختلالات ارثی (مانند کم خونی فانکونی (FA)، ترومبوسیتوپنی آمیگاکاریوسیتی مادرزادی (CAMT)، آنمی دیاموند-بلک فن اشاره دارد که اغلب با عفونت شدید، خونریزی و کم خونی همراه است و همین موضوع بر کیفیت زندگی کودکان تأثیر می‌گذارد و حتی منجر به حوادث تهدید کننده زندگی در آنها می‌شود. برای اختلالات ارثی، پیوند سلول‌های بنیادی خونساز آلوژنیک (allo-HSCT) تنها درمان ممکن است. ولی زمان پیوند و انتخاب اهداکنندگان باید با دقت انجام شود. رژیم‌های آماده سازی بر اساس انواع مختلف نارسایی‌های ارثی مغز استخوان متفاوت است. برای کم خونی آپلاستیک ایدیوپاتیک شدید و کم خونی آپلاستیک مزمن وابسته به تزریق، آلو-HSCT نیز ترجیح داده می‌شود. اهداکنندگان خواهر و برادر همسان (MSD) بدون زمینه ژنتیکی بیماریزا اولین انتخاب هستند.

اهمیت رژیم شرایط پیوند خون بند ناف اول و دوم

پیوند جایگزین یا درمان شدید سرکوب کننده ایمنی (IST) انتخاب دوم برای بیماران بدون MSD است. در گروه‌های تاریخی، استفاده از اهداکنندگان جایگزین خطر نتایج ضعیف را افزایش می‌دهد. با این حال، اخیراً، با پیشرفت در تایپ HLA و انتخاب بهتر رژیم‌های تهویه‌ای و همچنین توسعه مراقبت‌های حمایتی، بقای طولانی‌مدت پس از HSCT از خون بند ناف غیرمرتبط (UCBT) یا اهداکنندگان هاپلو یکسان (HID) ، بهبود قابل توجهی داشته است. اما تاکنون، شکست پیوند همچنان رخ می‌دهد، که بروز آن بر اساس اهداکننده با HSCT اتولوگ یا خواهر و برادر کمتر از 3-5 درصد و HID یا UCBT حدود 10 درصد است. چنین بیمارانی با شکست پیوند ممکن است با عفونت شدید همراه شوند که در نهایت منجر به پیش آگهی ضعیف در آنها می‌شود. در مطالعه حاضر، گزارش‌های کمی در مورد UCBT برای کودکان با نارسایی مغز استخوان، به ویژه به عنوان یک پیوند نجات، وجود دارد. هیچ نتیجه ای در مورد اینکه چگونه رژیم شرایط پیوند خون بند ناف اول و دوم باید بهینه تر باشد وجود ندارد.

پیوند خون بند‌ناف (UCBT)

پیوند خون بند‌ناف (UCBT) یک منبع جایگزین بسیار موثر برای سلول‌های بنیادی خونساز (HSCs) است، به ویژه برای بیماران مبتلا به بیماری‌های خونی که هیچ اهداکننده غیر مرتبط یا مرتبطی ندارند، که آنتی‌ژن لکوسیت انسانی (HLA) آنها یکسان باشد. با توجه به اینکه بیش از 39 میلیون اهداکننده در برنامه ملی اهداکننده عضو (NMDP) و مراکز وابسته ثبت شده‌اند، بسیاری از بیماران، به‌ویژه آنهایی که از گروه‌های اقلیت هستند، نمی‌توانند اهداکننده مناسب و غیر‌مرتبط را در بازه زمانی لازم پیدا کنند. پیوند خون بند‌ناف واجد شرایط بودن پیوند را برای بیماران اقلیت‌های نژادی و قومی در سراسر ایالات متحده و در سراسر جهان گسترش داده است. از زمان اولین UCBT در سال 1988، بیش از 40000 UCBT انجام شده است و بیش از نیمی از بیماران با این روش به‌عنوان بیماری‌های ذخیره‌سازی متابولیک درمان شده‌اند. به طور مشابه، میزان موفقیت برای UCBT بزرگسالان، پس از تأکید بیشتر بر واحدهای خون بند‌ناف که حاوی دوز سلولی کافی هستند، به‌علاوه استفاده از واحدهای خون بندناف دوگانه در بزرگسالان به‌جای یک واحد، بهبود یافته است. UCBT دارای چندین مزیت نسبت به منابع پیوند مغز استخوان (BM) و سلول‌های پیش‌ساز خون محیطی (PBPCs) است، از جمله معیارهای تطبیق کمتر HLA، و در دسترس بودن نمونه‌های منجمد شده در بانک‌های سلامت خصوصی و عمومی. علاوه‌بر‌این، وضعیت ساده سلول‌های ایمنی موجود در خون بند‌ناف منجر به بروز کمتر بیماری پیوند در مقابل میزبان (GvHD) می‌شود. معایب آن پیوند کندتر نوتروفیل‌ها، پلاکت‌ها و بهبود کلی سیستم ‌ایمنی است.

روش مطالعاتی

در این مطالعه اطلاعات مربوط به 17 کودک متوالی دریافت کننده پیوند خون بند ناف غیرمرتبط بین 1 دسامبر 2017 تا 31 دسامبر 2021 جمع آوری شد و رژیم‌های آماده‌سازی تابش کامل بدن (TBI) یا بوسولفان (BU) + فلودارابین (FLU) + سیکلوفسفامید (CY) را دریافت کردند. بیماران دارای معیارهای واجد شرایط بودن زیر بودند: 1) سن کمتر از 16 سال، 2) تشخیص آنمی آپلاستیک اکتسابی یا اختلالات نارسایی مغز استخوان ارثی، 3) عدم وجود اهدا کننده همسان، 4) تحت درمان با پیوند خون بند ناف نامرتبط.

نتایج کسب شده

از بین 17 بیمار BMF، 15 بیمار با پیوند خون بند ناف اول و 2 بیمار دیگر با پیوند خون بندناف ثانویه به دلیل شکست پیوند پس از اولین پیوند سلول‌های بنیادی هاپلودیکال در روزهای 38+ و 82+ تحت درمان قرار گرفتند. همه بیماران در روزهای 7+ (محدوده، 16٪ - 99.95٪) با یک کایمریزم سلول دهنده متوسط 50٪ پیوند داده شدند و در نهایت در روزهای 30+ به 100٪ افزایش یافت. میانه زمان پیوند نوتروفیل 19 روز (محدوده 12-30) و زمان پیوند پلاکت 32 روز (محدوده 18-61) بود. سندرم پیش پیوند (PES) در 16 بیمار (94.11٪)، 16/17 پیدا شد. بروز تجمعی GVHD حاد درجه II تا IV 58.8٪ (95٪ فاصله اطمینان: 32.7-84.9٪) و 17.6٪ (95٪ فاصله اطمینان: 2.6-37.9٪) از بیماران مبتلا به GVHD مزمن بود. میزان بقای کلی 3 ساله (OS) و بقای بدون شکست (FFS) 88/6 ± 86/92 درصد بود. بنابراین با توجه به اینکه اختلالات نارسایی مغز استخوان شامل سندرم نارسایی مغز استخوان ارثی و کم خونی آپلاستیک اکتسابی است، می‌توان نتیجه گرفت که UCBT  یک درمان جایگزین موثر برای بیماران اطفال نارسایی مغز استخوان است. رژیم TBI/BU + FLU + CY نرخ پیوند بالایی را برای پیوند خون بند ناف نامرتبط تضمین می‌کند که بر دشواری شکست پیوند غلبه می‌کند. استفاده ثانویه از پیوند خون بندناف ممکن است برای بیمارانی که پس از پیوندهای دیگر شکست خورده اند مفید باشد.

پایان مطلب/.