به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، ملانوم غیرقابل برداشت یا متاستاتیک یک نوع تهاجمی سرطان است که می‌تواند کشنده باشد. تایید این سلول درمانی توسط FDA نشان‌دهنده اوج تلاش‌های تحقیقاتی علمی و بالینی است که منجر به ایمونوتراپی جدید سلول T برای بیمارانی با گزینه‌های درمانی محدود می‌شود و همینطور سبب توسعه گزینه‌های درمانی نوآورانه، ایمن و موثر برای بیماران سرطانی است. نیکول وردون، مدیر دفتر محصولات درمانی در CBER، گفت: ملانوما یک سرطان تهدید کننده زندگی است که می‌تواند اثرات مخربی بر افراد مبتلا به همراه داشته باشد و خطر متاستاز و انتشار به سایر نواحی بدن وجود دارد.

بیماری ملانوما

ملانوما نوعی سرطان پوست است که اغلب در اثر قرار گرفتن در معرض اشعه ماوراء بنفش ایجاد می‌شود که می‌تواند از نور خورشید یا برنزه شدن در محیط داخلی ناشی شود. اگرچه ملانوما تنها حدود 1 درصد از کل سرطان‌های پوست را تشکیل می‌دهد، اما تعداد قابل توجهی از مرگ و میرهای مرتبط با سرطان را تشکیل می‌دهند. انواع دیگری از سرطان پوست وجود دارد. سرطان‌های پوستی که ملانوم نیستند، گاهی اوقات به عنوان سرطان‌های پوست غیر ملانوم دسته بندی می‌شوند، زیرا از سلول‌های پوستی غیر از ملانوسیت‌ها ایجاد می‌شوند. آنها تمایل به رفتار بسیار متفاوت با ملانوم دارند و اغلب با روش‌های مختلف درمان می‌شوند. ملانوما در صورت عدم تشخیص و درمان به موقع می‌تواند به سایر قسمت‌های بدن سرایت کند و منجر به بیماری متاستاتیک شود. درمان ملانوم غیرقابل برداشت یا متاستاتیک ممکن است شامل ایمونوتراپی با استفاده از مهارکننده‌های PD-1 باشد که آنتی‌بادی‌هایی هستند که پروتئین‌های خاصی را در بدن هدف قرار می‌دهند تا به سیستم ایمنی کمک کنند تا با سلول‌های سرطانی مبارزه کند. علاوه بر این، داروهایی که ژن BRAF را هدف قرار می‌دهند و به مدیریت رشد و عملکرد این سلول‌ها کمک می‌کنند، ممکن است برای درمان ملانوم مرتبط با جهش‌های ژن BRAF استفاده شوند. آن دسته از بیمارانی که ملانوم آنها با این درمان‌ها پیشرفت کرده است، نیاز پزشکی برآورده نشده بالایی دارند.

مراحل تایید یک داروی جدیدی توسط FDA

هنگام مطالعه یک داروی جدید، گاهی اوقات ممکن است چندین سال طول بکشد تا بفهمیم آیا یک دارو واقعاً تأثیر واقعی بر نحوه زنده ماندن، احساس یا عملکرد بیمار دارد یا خیر. یک اثر درمانی مثبت که از نظر بالینی در زمینه یک بیماری معین معنادار است، به عنوان "فایده بالینی" شناخته می‌شود. با توجه به این واقعیت که ممکن است مدت زمان طولانی برای اندازه گیری فواید بالینی مورد نظر یک دارو طول بکشد، در سال 1992 FDA مقررات Accelerated Approval را وضع کرد. این مقررات به داروهایی برای شرایط جدی که نیاز پزشکی برآورده نشده را پر می‌کردند اجازه می‌داد بر اساس یک نقطه پایانی جایگزین تأیید شوند. استفاده از یک نقطه پایانی جایگزین FDA را قادر ساخت تا این داروها را سریعتر تأیید کند. در سال 2012، کنگره قانون نوآوری‌های ایمنی سازمان غذا و دارو (FDASIA) را تصویب کرد. بخش 901 FDASIA قانون فدرال غذا، دارو و آرایشی و بهداشتی (FD&C) را اصلاح می‌کند تا به FDA اجازه دهد تا تأیید سریع داروها را برای شرایط جدی که نیاز پزشکی برآورده نشده را برآورده می‌کنند، مبنی بر اینکه آیا دارو بر یک جایگزین یا یک داروی واسطه‌ای اثر می‌گذارد، یا خیر. به همین ترتیب، نقطه پایانی بالینی متوسط، معیاری از یک اثر درمانی است که به احتمال معقولی برای پیش‌بینی سود بالینی یک دارو، مانند تأثیر بر عوارض و مرگ‌ومیر غیرقابل برگشت (IMM) در نظر گرفته می‌شود.

معرفی Amtagvi

Amtagvi یک ایمونوتراپی سلول T اتولوگ مشتق شده از تومور است که از سلول‌های T خود بیمار، نوعی سلول که به سیستم ایمنی بدن کمک می‌کند تا با سرطان مبارزه کند، تشکیل شده است. AMTAGVI برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به ملانوم غیرقابل برداشت یا متاستاتیک که قبلاً با آنتی بادی مسدودکننده PD-1 درمان شده‌اند، و اگر جهش BRAF V600 مثبت باشد( یک مهارکننده BRAF با یا بدون مهارکننده MEK ) تجویز می‌شود. در این روش ابتدا بخشی از بافت تومور بیمار در طی یک عمل جراحی قبل از درمان برداشته می‌شود. سلول‌های T بیماران از بافت تومور جدا می‌شوند، و به تعداد جدید بیشتری ساخته می‌شوند و سپس به عنوان یک دوز واحد برای انفوزیون به همان بیمار بازگردانده می‌شوند. این اولین ایمونوتراپی سلول T مشتق شده از تومور مورد تایید FDA است. Amtagvi از طریق مسیر تایید تسریع شده‌ای که بر اساس آن FDA ممکن است داروهایی را برای بیماری‌ها یا شرایط جدی یا تهدیدکننده حیات که در آن نیاز پزشکی برآورده نشده وجود دارد، تایید شد. در این کار نشان داده شده است که دارو یک روش جایگزینی است که به طور منطقی احتمال دارد اثر داشته باشد.زیرا مزایای بالینی همچون بهبود احساس یا عملکرد بیماران، یا اینکه آیا آنها بیشتر زنده می مانند را برای بیماران به ارمغان آورده است. این مسیر به طور کلی به بیماران این فرصت را می‌دهد که زودتر به یک درمان امیدوارکننده دسترسی داشته باشند این در حالی است که شرکت آزمایشات بیشتری را برای تأیید سود بالینی پیش بینی شده باید انجام دهد. بنابراین یک کارآزمایی تأییدی برای تأیید سود بالینی Amtagvi در حال انجام است.

نتایج ایمنی و اثربخشی Amtagvi

ایمنی و اثربخشی Amtagvi در یک مطالعه بالینی جهانی، چند مرکزی و چند کوهورت شامل بیماران بزرگسال مبتلا به ملانوم غیرقابل برداشت یا متاستاتیک که قبلاً با حداقل یک درمان سیستمیک، از جمله آنتی‌بادی مسدودکننده PD-1، و در صورت مثبت بودن برای جهش BRAF V600، یک مهارکننده BRAF یا مهارکننده BRAF با یک مهارکننده MEK انجام شده است، بررسی شد. اثربخشی بر اساس میزان پاسخ عینی به درمان و مدت زمان پاسخ اندازه‌گیری شد. در بین 73 بیمار تحت درمان با Amtagvi در دوز توصیه شده، میزان پاسخ عینی 31.5٪ بود که شامل سه بیمار (4.1٪) با پاسخ کامل و 20 (27.4٪) بیمار با پاسخ نسبی بود. در میان بیمارانی که به درمان پاسخ دادند، 56.5٪، 47.8٪ و 43.5٪ به ترتیب در 6، 9 و 12 ماه به حفظ پاسخ بدون پیشرفت تومور یا مرگ ادامه دادند. بیماران تحت درمان با Amtagvi ممکن است در طولانی مدت عفونت شدید، اختلال قلبی، یا بدتر شدن عملکرد تنفسی یا کلیوی یا عوارض مرگبار مربوط به درمان را نیز نشان دهند. بنابراین یک هشدار جعبه ای در برچسب حاوی اطلاعات مربوط به این خطرات گنجانده شده است. بیمارانی که این محصول را دریافت می‌کنند باید قبل و بعد از انفوزیون از نظر علائم و نشانه‌های عوارض جانبی تحت نظارت دقیق قرار گیرند. در صورت وجود این علائم، همانطور که مشخص شده است، درمان باید متوقف یا قطع شود.

شایع ترین عوارض جانبی مرتبط Amtagvi

شایع ترین عوارض جانبی مرتبط با Amtagvi شامل لرز، تب، خستگی، تاکی کاردی (ضربان قلب سریع غیرطبیعی)، اسهال، نوتروپنی تب دار (تب همراه با سطح پایین برخی از گلبول‌های سفید خون)، ادم (تورم به دلیل تجمع مایع در بافت‌های بدن)، بثورات، افت فشار خون، ریزش مو، عفونت، هیپوکسی (سطح اکسیژن پایین غیر طبیعی در بدن) و احساس تنگی نفس است. Amtagvi همچنین عنوان‌های داروی یتیم، درمان پیشرفته پزشکی احیاکننده، مسیر سریع و بررسی اولویت را دریافت کرد.

پایان مطلب/.