به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، حوزه درمان با سلول‌های بنیادی در سال‌های اخیر مورد توجه قرار گرفته است و شرکت‌ها از مراحل آزمایشی به ارائه درمان‌های عملی گذر کرده اند. سلول‌های بنیادی با توانایی منحصر به فرد خود در تمایز به انواع سلول‌ها، پتانسیل زیادی در پزشکی احیا کننده دارند. یکی از برجسته ترین پیشرفت‌ها در درمان با سلول‌های بنیادی، کاربرد آن در درمان بیماری‌های عصبی مانند بیماری پارکینسون است. شرکت‌هایی مانند BlueRock Therapeutics در توسعه سلول‌های عصبی تولید کننده دوپامین مشتق شده از سلول‌های بنیادی که به طور بالقوه مسیر بیماری را تغییر می‌دهند، پیشگام بوده اند. درمان با سلول‌های بنیادی همچنین پتانسیل خود را در ترمیم بافت آسیب دیده قلب یا در تحقیقات درمان سرطان نشان داده است.

فعرست شرکت‌های فعال در حوزه سلول درمانی

شرکت Aspen Neuroscience

Aspen Neuroscience در سال 2018 تاسیس شد و دفتر مرکزی آن در سن دیگو قرار دارد. این یک شرکت در مرحله بالینی است که بر توسعه درمان‌های سلول‌های بنیادی شخصی‌سازی شده برای درمان بیماری‌های عصبی، با تأکید اولیه بر بیماری پارکینسون متمرکز است. کاندید اصلی Aspen Neuroscience، ANPD001، یک درمان جایگزین نورون مشتق شده از سلول‌های بنیادی پرتوان القایی اتولوگ (iPSC) است که با هدف درمان بیماری پارکینسون انجام می‌شود. این درمان برای جایگزینی نورون‌های دوپامین از دست رفته که مشخصه بیماری هستند، طراحی شده است و به طور بالقوه اثرات آن را معکوس می‌کند. فناوری Aspen در استفاده از iPSC های اتولوگ نهفته است. این فرآیند با گرفتن نمونه کوچکی از سلول‌های پوست بیمار شروع می‌شود که سپس دوباره به iPSCها برنامه‌ریزی می‌شوند. این iPSCها توانایی تمایز به هر نوع سلولی را دارند. برای درمان پارکینسون، iPSCها به نورون‌های تولیدکننده دوپامین تمایز می‌یابند. این رویکرد اتولوگ تضمین می‌کند که سلول‌ها از نظر ژنتیکی با سلول‌های خود بیمار یکسان هستند و خطر رد ایمنی را به حداقل می‌رساند. آسپن از بیوانفورماتیک، یادگیری ماشینی و آزمایش ژنومی برای اطمینان از کیفیت و ایمنی سلول‌های برنامه ریزی مجدد استفاده می‌کند. تست‌های ژنومیک مبتنی بر هوش مصنوعی (AI) اختصاصی آن برای ارزیابی کیفیت سلول‌ها در هر مرحله از فرآیند تولید استفاده می‌شود. از سال 2024، این شرکت در مجموع 272 میلیون دلار از طریق چندین دوره مالی جمع آوری کرده است. در سال 2023، شرکت مجوز درمان با سلول‌های بنیادی را از سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) را برای برنامه تحقیقاتی داروی جدید (IND) خود برای ANPD001 دریافت کرد، که اجازه شروع یک کارآزمایی بالینی فاز 1/2a را داد که این شرکت اولین بیمار خود را برای آن دوز مصرف کرد.

شرکت BlueRock Therapeutics

BlueRock Therapeutics که در سال 2016 تاسیس شد و دفتر مرکزی آن در کمبریج است، داروهای احیا کننده را با استفاده از فناوری iPSC توسعه می‌دهد. BlueRock یک شرکت تابعه کاملاً تحت مالکیت بایر است و روی درمان‌های سلول‌های بنیادی با هدف درمان بیماری‌های عصبی، قلبی عروقی و ایمنی کار می‌کند. BlueRock از فناوری iPSC برای تولید انواع سلول‌های تخصصی استفاده می‌کند و بر جایگزینی و ترمیم سلول‌های آسیب دیده تمرکز دارد. برای بیماری پارکینسون، این شامل کاشت نورون‌های مشتق شده از iPSCها برای جایگزینی نورون‌های از دست رفته به دلیل این بیماری است. برنامه اصلی BlueRock، bemdaneprocel (BRT-DA01)، یک سلول درمانی تحقیقاتی است که برای درمان بیماری پارکینسون طراحی شده است. این درمان از نورون‌های تولیدکننده دوپامین مشتق شده از سلول‌های بنیادی پرتوان انسان استفاده می‌کند که با جراحی در مغز بیمار کاشته می‌شوند. این سلول‌ها پتانسیل ایجاد مجدد شبکه‌های عصبی آسیب‌دیده توسط پارکینسون را با هدف بازگرداندن عملکرد حرکتی و بهبود کیفیت زندگی بیماران دارند. کارآزمایی بالینی ThepPhase 1 نشان داد که درمان bemdaneprocel به خوبی تحمل می‌شود، بدون مسائل ایمنی عمده، و امکان‌پذیری پیوند و بقای سلولی در مغز را نشان داد. این نتایج امیدوارکننده از آغاز کارآزمایی‌های فاز 2 پشتیبانی می‌کند که انتظار می‌رود ثبت‌نام بیماران در نیمه اول سال 2024 آغاز شود.

شرکت Cellino

Cellino که در سال 2017 تأسیس شد نیز در کمبریج مستقر است. تمرکز این شرکت بر روی توسعه یک سیستم تولید زیستی مقیاس پذیر و خودکار برای سلول درمانی‌های شخصی سازی شده است. تمرکز اصلی Cellino بر ایجاد داروهای احیا کننده شخصی با استفاده از iPSCها است. هدف این شرکت درمان طیف وسیعی از بیماری‌ها از جمله بیماری پارکینسون، دیابت و بیماری‌های قلبی با تولید سلول‌درمانی‌های خاص بیمار است. Cellino ترکیبی از تصویربرداری، ویرایش لیزری با سرعت بالا و یادگیری ماشینی است تا برنامه‌ریزی مجدد، گسترش و تمایز سلول‌ها را خودکار کند. این پلت فرم امکان پردازش موازی هزاران نمونه بیمار را در یک مرکز واحد فراهم می‌کند. هدف Cellino با استفاده از این فناوری‌ها بر چالش‌های فرآیندهای سلول درمانی اتولوگ سنتی، که اغلب کار فشرده، متغیر و گران هستند، دارد.

معرفی یکسری اصطلاحات نوین در حوزه سلول درمانی

تصویربرداری بدون برچسب: این تکنیک به شناسایی و نظارت بر سلول‌ها بدون نیاز به برچسب‌های فلورسنت یا شیمیایی کمک می‌کند و اطمینان حاصل می‌کند که سلول‌ها بدون تغییر باقی می‌مانند. ویرایش لیزری با سرعت بالا: فناوری لیزر دقیق برای ویرایش و برنامه ریزی مجدد سلول‌ها در سطح تک سلولی استفاده می‌شود.  یادگیری ماشینی: الگوریتم‌های هوش مصنوعی برای بهینه‌سازی و کنترل فرآیند تولید سلول استفاده می‌شوند و از ثبات و کیفیت بالا در بین دسته‌ها اطمینان می‌دهند. این فناوری‌ها در مجموع می‌توانند تولید کارآمد و مقیاس‌پذیر درمان‌های سلولی مشتق شده از iPSC را امکان‌پذیر کنند و پزشکی شخصی‌شده را در مقیاس بزرگ‌تر در دسترس‌تر و امکان‌پذیرتر کنند. در سال 2022، سلینو 80 میلیون دلار در یک دور مالی سری A به رهبری Leaps by Bayer جمع آوری کرد.

شرکت Fate Therapeutics

Fate Therapeutics در سال 2007 تاسیس شد و دفتر مرکزی آن در سن دیگو، کالیفرنیا قرار دارد، Fate Therapeutics یک شرکت در مرحله بالینی است که در حال توسعه ایمونوتراپی سلولی برنامه ریزی شده برای سرطان و اختلالات ایمنی است. این شرکت از فناوری اختصاصی iPSC خود برای ایجاد درمان‌های سلول‌های بنیادی بی‌نظیر استفاده می‌کند که به گونه‌ای طراحی شده‌اند که در سراسر جهان در دسترس بوده و فوراً در دسترس باشند و نیاز به سفارشی‌سازی خاص بیمار را از بین ببرد. Fate Therapeutics رده‌های اصلی iPSC کلونال را ایجاد می کند که به عنوان یک ماده اولیه استاندارد برای تولید محصولات سلولی یکنواخت عمل می‌کند و تولید مقیاس پذیر را تسهیل می‌کند.

رده های سلولی مشتق از فناوری iPSC

 FT522: یک محصول سلول کشنده طبیعی (NK) گیرنده آنتی ژن کایمریک (CAR) مشتق از iPSC در آزمایشات بالینی فاز 1، طراحی شده برای درمان لنفوم‌های سلول B و سایر اختلالات خود ایمنی. FT819: اولین محصول تولیدی CAR T-cell این شرکت که برای درمان بدخیمی‌های سلول B و سایر سرطان‌های خونی طراحی شده است. FT819 در فاز 1 کارآزمایی بالینی برای بدخیمی‌های سلول B عودکننده لوپوس اریتماتوز سیستمیک (SLE) است. در سال 2024، Fate Therapeutics داده‌های بالینی جدیدی را از آزمایشات در حال انجام FT819 ارائه کرد که پتانسیل آن را در درمان بدخیمی‌های خونی و اختلالات خود ایمنی نشان داد.

شرکت Garuda Therapeutics

این شرکت مستقر در کمبریج که در سال 2021 تأسیس شد، بر توسعه درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی خون تمرکز دارد. فناوری پلتفرم گارودا بر تولید سلول‌های بنیادی خونی خودبازسازی شونده تمرکز دارد. این رویکرد به چندین چالش مرتبط با درمان‌های سنتی سلول‌های بنیادی، مانند نیاز به اهداکنندگان سازگار و هزینه‌ها و زمان زیاد مرتبط با یافتن نمونه منطبق از نظر ژنتیک، می‌پردازد. این شرکت Garuda Therapeutics شامل درمان‌هایی برای بدخیمی‌های خونی، بیماری سلول داسی شکل، بتا تالاسمی و بیماری‌های نارسایی مغز استخوان است. بتا تالاسمی یک اختلال خونی ارثی است که با کاهش یا عدم تولید هموگلوبین، پروتئین موجود در گلبول‌های قرمز خون (RBC) که مسئول حمل اکسیژن در سراسر بدن است، مشخص می‌شود. رویکرد آنها شامل استفاده از سلول‌های بنیادی خونساز (HSCs) برای ارائه درمان‌های سلول‌های بنیادی بادوام و سازگار با لکوسیت‌های انسانی (HLA) بدون نیاز به تطبیق اهداکننده است.

مزایای بکارگیری درمان مبتنی بر سلول‌های بنیادی خون‌ساز

HSC ها نوعی از سلول‌های بنیادی چند توان هستند که همه انواع سلول‌های خونی از جمله گلبول های قرمز، گلبول های سفید و پلاکت ها را ایجاد می‌کنند. این سلول‌ها برای حفظ و بازسازی سیستم خونی در طول زندگی انسان حیاتی هستند. HLA ها نقش مهمی در توانایی سیستم ایمنی برای تشخیص بین خود و غیر خود دارند. این آنتی ژن‌ها مجتمع اصلی سازگاری بافتی (MHC) در انسان هستند و در پیوند اعضا و بافت بسیار مهم هستند زیرا مسئول پاسخ سیستم ایمنی به سلول‌های خارجی هستند. گارودا با مهندسی کردن سلول‌های بنیادی برای سازگاری با HLA، تضمین می‌کند که درمان‌های آن می‌تواند در جمعیت وسیعی از بیماران استفاده شود. این امر وابستگی به سلول‌های اهداکننده یا بیمار را از بین می‌برد و درمان‌ها را در دسترس‌تر می‌کند و خطر رد ایمنی را کاهش می‌دهد. در سال 2023، Garuda Therapeutics 62 میلیون دلار در دور سرمایه گذاری سری B جمع آوری کرد و مجموع بودجه خود را به 134 میلیون دلار رساند.

شرکت Mesoblast

Mesoblast که در سال 2004 تأسیس شد و دفتر مرکزی آن در ملبورن قرار دارد، در حال توسعه داروهای سلولی آلوژنیک است. سلول درمانی آلوژنیک شامل پیوند سلول‌ها از اهداکننده به گیرنده ژنتیکی متمایز است. این شرکت در پزشکی احیا کننده با استفاده از سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSCs) تخصص دارد. سلول‌های بنیادی مزانشیمی سلول‌های استرومایی چند توانی هستند که می‌توانند به انواع سلول‌ها از جمله سلول‌های استخوانی، سلول‌های غضروفی، سلول‌های ماهیچه ای و سلول‌های چربی تمایز پیدا کنند. حوزه های تمرکز درمانی مزوبلاست شامل اختلالات ارتوپدی قلبی عروقی و ستون فقرات، انکولوژی، هماتولوژی و بیماری‌های ناشی از سیستم ایمنی و التهابی است. پلتفرم فناوری انحصاری Mesoblast بر اساس سلول‌های دودمان مزانشیمی است که سلول‌های نادری هستند که با ترشح واسطه‌هایی که باعث ترمیم بافت می‌شوند و پاسخ‌های ایمنی را تعدیل می‌کنند به آسیب بافت پاسخ می‌دهند. این سلول‌ها از مغز استخوان اهداکنندگان بالغ سالم جمع‌آوری می‌شوند و برای تولید یک جمعیت سلولی یکنواخت و بسیار تکرارپذیر گسترش می‌یابند. این امکان تولید در مقیاس صنعتی را فراهم می‌کند و تجویز این سلول‌ها را به بیماران بدون نیاز به تطابق اهداکننده و گیرنده یا سرکوب سیستم ایمنی ممکن می‌سازد.

معرفی محصولات Mesoblast در مراحل پیشرفته بالینی

 Remestemcel-L: در کارآزمایی فاز 3 برای بیماری حاد پیوند در مقابل میزبان مقاوم به استروئید (SR-aGVHD) و سندرم زجر تنفسی حاد متوسط ​​تا شدید (ARDS) ناشی از COVID-19.

 REVASCOR: در کارآزمایی های فاز 3 که نارسایی مزمن قلبی پیشرفته را هدف قرار می دهد.

 MPC-06-ID: در فاز 3 کارآزمایی یا کمردرد مزمن به دلیل بیماری دیسک دژنراتیو.

 MPC-300-IV: در کارآزمایی های فاز 2 برای آرتریت روماتوئید مقاوم به درمان بیولوژیکی و نفروپاتی دیابتی مورد بررسی قرار گرفت.

 MPC-25-IC: در فاز 2 برای درمان یا پیشگیری از انفارکتوس حاد میوکارد. Mesoblast در سال 2013 وارد بازار عمومی شد و بیش از 452 میلیون دلار سرمایه دریافت کرده است.

شرکت Orca Bio

Orca Bio که در سال 2016 تأسیس شد و دفتر مرکزی آن در منلو پارک، کالیفرنیا قرار دارد، یک شرکت بیوتکنولوژی در مراحل آخر است که متخصص در درمان سلولی با دقت بالا است که برای درمان سرطان، بیماری‌های خودایمنی و اختلالات ژنتیکی خون طراحی شده است. تمرکز این شرکت بر توسعه سلول درمانی آلوژنیک است که هدف آن جایگزینی ایمن خون و سیستم ایمنی بیمار با خون سالم است. کاندید اصلی این شرکت، Orca-T، یک سلول درمانی تحقیقاتی است که شامل تزریق سلول‌های T تنظیمی، سلول‌های بنیادی CD34+ و سلول‌های T معمولی مشتق شده از خون محیطی اهداکنندگان است. سلول‌های CD34+ ظرفیت تمایز به انواع مختلف سلول‌های خونی از جمله گلبول‌های قرمز، گلبول‌های سفید و پلاکت‌ها را دارند. Orca-T در حال حاضر در یک کارآزمایی بالینی محوری فاز 3 برای درمان چندین بدخیمی هماتولوژیک مورد ارزیابی قرار می‌گیرد. این درمان نتایج امیدوارکننده‌ای را در آزمایش‌های بالینی نشان داده است، نتایج بالقوه درمانی را برای بیماران مبتلا به سرطان خون و کاهش خطرات مرتبط با پیوند مغز استخوان مرسوم ارائه می‌دهد. Orca Bio از فناوری‌های دقیق تک سلولی برای ایجاد مخلوطی از سلول‌های ایمنی و بنیادی استفاده می‌کند. این فرآیند شامل مرتب سازی خون در سطح تک سلولی برای تولید سلول درمانی با سطح خلوص و ویژگی بالایی است. این درمان‌ها برای هدف قرار دادن و حذف دقیق سلول‌های بیمار طراحی شده‌اند و در عین حال خطر عوارضی مانند بیماری پیوند در مقابل میزبان (GvHD) را به حداقل می‌رسانند. هدف این شرکت تغییر درمان سلول‌های آلوژنیک با افزایش کارایی و ایمنی پیوند سلول‌های بنیادی است که آن‌ها را به گزینه‌ای مناسب برای جمعیت وسیع‌تری از بیماران تبدیل می‌کند. در سال 2020، Orca Bio  192میلیون دلار در دور مالی سری D جمع آوری کرد و مجموع بودجه خود را به نزدیک به 300 میلیون دلار رساند. این بودجه از توسعه مداوم Orca-T و سایر برنامه‌های سلول درمانی این شرکت پشتیبانی می کند.

شرکت Sana Biotechnology

Sana Biotechnology که در سال 2018 تاسیس شد، مقر آن در سیاتل است و بر توسعه سلول‌های بنیادی پرتوان مهندسی شده به عنوان دارویی برای درمان بیماری‌های مختلف تمرکز دارد. مدت کوتاهی پس از اتمام سریال A راند 700 میلیون دلاری، سانا در سال 2021 وارد بازار عمومی شد. سانا از فناوری‌های ویرایش ژن برای اصلاح سلول‌های بنیادی استفاده می‌کند. این تغییرات می‌تواند شامل تصحیح نقایص ژنتیکی، افزایش عملکرد سلولی، و اطمینان از اینکه سلول‌های بنیادی می‌توانند به طور موثر در بدن بیمار ادغام و عملکرد کنند، باشد. پلت فرم هیپوایمنی سانا شامل مهندسی سلول‌های بنیادی برای فرار از سیستم ایمنی است. این اصلاح به ایجاد سلول درمانی آلوژنیک کمک می‌کند که می‌تواند به طور جهانی بدون خطر رد سیستم ایمنی مورد استفاده قرار گیرد. این سلول‌های بنیادی هیپو ایمنی را می‌توان در مناطق مختلف درمانی که نیاز به درمان جایگزین سلولی دارند، استفاده کرد. یکی از پروژه‌های این شرکت شامل استفاده از سلول‌های جزایر اولیه اصلاح‌شده با هیپو ایمنی مشتق شده از سلول‌های بنیادی برای درمان دیابت نوع 1 است. این سلول‌ها برای تولید انسولین مهندسی شده اند که به طور بالقوه توانایی بدن برای تنظیم سطح قند خون را بازیابی می‌کند. تمرکز دیگر این شرکت، تحویل سلول‌های پیش ساز گلیال سالم (GPCs)، مشتق شده از سلول‌های بنیادی، برای درمان اختلالات سیستم عصبی مرکزی است. هدف این درمان‌ها ترمیم یا جایگزینی سلول‌های عصبی آسیب‌دیده و بهبود نتایج بیمار در شرایطی مانند مولتیپل اسکلروزیس و سایر بیماری‌های عصبی است.

حوزه در حال گسترش درمان با سلول‌های بنیادی

ارزش بازار درمان با سلول‌های بنیادی در سال 2024 حدود 12.4 میلیارد دلار بوده است و پیش بینی می‌شود تا سال 2029 به حدود 18.5 میلیارد دلار برسد که با نرخ رشد سالانه ترکیبی (CAGR) 10.20 درصد در این دوره رشد می‌کند. این رشد با افزایش آگاهی و تقاضا برای درمان‌های احیاکننده، پیشرفت‌ها در فناوری‌های سلول‌های بنیادی و چارچوب‌های نظارتی حمایتی تقویت می‌شود. نوآوری‌ها در فناوری سلول‌های بنیادی، از جمله توسعه iPSCs و MSCs، دامنه کاربردهای درمانی را گسترش داده است. این پیشرفت‌ها امکان ایجاد درمان‌های سلولی را فراهم می‌کند که در دسترس تر و مقیاس پذیرتر هستند. افزایش بروز بیماری‌های مزمن و دژنراتیو، مانند بیماری‌های قلبی عروقی، اختلالات عصبی و سرطان، تقاضا برای گزینه‌های درمانی پیشرفته مانند درمان با سلول‌های بنیادی را افزایش می‌دهد که می‌تواند بافت‌های آسیب‌دیده را ترمیم و بازسازی کند. در حالی که پتانسیل درمان با سلول‌های بنیادی بسیار زیاد است، این رشته همچنان با چالش‌های متعددی از جمله هزینه‌های بالای درمان، موانع نظارتی و ملاحظات اخلاقی مواجه است.

پایان مطلب/.