به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، دیابت نوع 1 یک بیماری خود ایمنی است. افراد مبتلا به دیابت نوع 1 قادر به تولید انسولین کافی برای ثابت نگه داشتن سطح قند خون نیستند. دیابت نوع 1 زمانی اتفاق می‌افتد که سیستم ایمنی به اشتباه سلول‌های جزایر پانکراس را که انسولین تولید می‌کنند هدف گرفته و به آنها حمله می‌کند. VX-880 با معرفی سلول‌های جزایر تازه ای که از سلول‌های بنیادی مشتق شده اند، کار می‌کند، با این هدف که این سلول ها عملکرد پانکراس را بازیابی کنند. آزمایش، همراه با آموزش در مورد علائم دیابت و پیگیری دقیق، نشان داده است که تشخیص زودهنگام و جلوگیری از کتواسیدوز دیابت را امکان پذیر می‌کند.

دیابت نوع 1 چیست؟

هنگامی که شما دیابت نوع 1 دارید، سیستم ایمنی بدن شما به اشتباه سلول‌های بتای لوزالمعده را که انسولین تولید می‌کنند به عنوان مهاجم خارجی در نظر می‌گیرد و آنها را از بین می‌برد. وقتی سلول‌های بتا به اندازه کافی از بین می‌روند، پانکراس شما نمی‌تواند انسولین بسازد یا آنقدر کمی از آن تولید می‌کند که برای زندگی نیاز به مصرف انسولین دارید. انسولین هورمونی است که به گلوکز خون (قند خون) کمک می‌کند تا وارد سلول‌های بدن شما شود تا بتوان از آن به عنوان انرژی استفاده کرد. اگر دیابت دارید، گلوکز خون نمی‌تواند وارد سلول‌های شما شود بنابراین در جریان خون شما تجمع می‌یابد. این باعث افزایش گلوکز خون (هیپرگلیسمی) می‌شود. با گذشت زمان، گلوکز خون بالا به بدن شما آسیب می‌رساند و در صورت عدم درمان می‌تواند منجر به عوارض مرتبط با دیابت شود. اغلب اوقات، دیابت نوع 1 در افراد جوان تشخیص داده می‌شود، اما می‌تواند در هر فردی در هر سنی ایجاد شود. امروزه دانشمندان و محققان مطمئن نیستند که چگونه از دیابت نوع 1 جلوگیری کنند یا چه چیزی باعث آن می‌شود. اگر دیابت نوع 1 دارید، می‌توانید با داشتن یک سیستم پشتیبانی قوی و مدیریت آن با تیم مراقبت از دیابت، زندگی طولانی و سالمی داشته باشید. برنامه درمانی که با تیم مراقبت دیابت خود تهیه می‌کنید شامل انسولین، فعالیت بدنی و برنامه غذایی برای رسیدن به اهداف سلامتی شما خواهد بود.

سلول درمانی دیابت

درمان دیابت نوع 1 با تزریق انسولین گران، پیچیده و ناکافی است. در حالی که پیوند جزایر جسد همراه با داروهای سرکوب کننده ایمنی می‌تواند دیابت را درمان کند، ولی در این شیوه درمانی کمبود جزایر قابل قبول مشکل ساز است. تحقیقات تکوینی بر روی تشکیل پانکراس، تمایز آزمایشگاهی سلول‌های بنیادی پرتوان انسانی را به جزایر عملکردی نشان داده است. اگرچه تولید سلول‌های β از سلول‌های بنیادی یک درمان بالقوه برای دیابت نوع 1 ارائه می‌کند، اما چالش‌های متعددی از جمله محافظت از سلول‌ها در برابر سیستم ایمنی باقی مانده است. در سال 2000، شاپیرو و همکاران. یک سال پیگیری در هفت فرد با جزایر پیوندی تهیه شده از پانکراس از اهداکنندگان فوت شده به کبد آنها گزارش شد، درمانی که به پروتکل ادمونتون معروف است. با استفاده از این رویکرد، سالها استقلال کامل از انسولین در بیماران مبتلا به T1D به دست آمده است. کشف سلول‌های بنیادی جنینی پرتوان (ESCs) و سلول‌های بنیادی پرتوان القایی مهندسی شده (iPSCs) که پتانسیل تمایز، در شرایط آزمایشگاهی، به هر نوع سلولی را دارند، یک استراتژی امیدوارکننده جدید برای درمان جایگزینی سلول‌های بتا ایجاد کرد. مطالعات در دهه گذشته به وضوح نشان داده اند که موثرترین راه برای تولید انواع سلول‌های خاص از iPSCها در شرایط آزمایشگاهی، الگوبرداری از رشد جنینی است. این رویکرد موفقیت آمیز بوده و نشان داده است که بسیاری از مسیرهای سیگنالینگ و فاکتورهای رونویسی رشد جنینی پانکراس را تنظیم می‌کنند. با این حال، به دلیل قدرت بالای آنها، هدایت سلول‌های بنیادی برای تولید یک نوع سلول تمایز یافته خاص دشوار است، و سال‌ها تحقیق برای موفقیت در هدایت سلول‌های بنیادی انسانی به سمت سرنوشت سلولی شبیه بتا مورد نیاز بوده است.

نتایج کارآزمایی بالینی اولیه سلول درمانی

نتایج کارآزمایی بالینی اولیه نشان می‌دهد که یک درمان تجربی با سلول‌های بنیادی می‌تواند اساساً دیابت نوع 1 را با بازگرداندن تولید انسولین در برخی بیماران درمان کند. محققان روز جمعه در نشست سالانه انجمن دیابت آمریکا در اورلاندو، فلوریدا گزارش دادند که از هر 12 بیمار، هفت بیمار پس از دریافت دوز کامل ژن درمانی، موسوم به VX-800، دیگر نیازی به تزریق روزانه انسولین نداشتند. نتایج نشان می‌دهد که دو نفر دیگر به حدود 70 درصد کمتر انسولین روزانه نیاز دارند تا قند خون خود را ثابت نگه دارند.

شیوه مطالعاتی

محقق دکتر پیوتر ویتکوفسکی، مدیر برنامه پیوند پانکراس و جزایر در دانشگاه شیکاگو، گفت: «این داده‌های مثبت به شواهد در حال رشد برای پتانسیل VX-880 برای ایجاد انقلابی در درمان دیابت نوع 1 می‌افزاید. برای کارآزمایی بالینی در مراحل اولیه، محققان 12 فرد مبتلا به دیابت نوع 1 را انتخاب کردند. میانگین هموگلوبین A1C همه آنها 7.8 درصد بود، سطحی که در آن خطر عوارض دیابت افزایش می‌یابد. آنها همچنین دو تا چهار بار هیپوگلیسمی شدید را در سال قبل تجربه کرده بودند و از حدود 40 واحد انسولین در روز برای تثبیت قند خون خود استفاده می کردند.

پیشرفت اساسی در مراقبت از دیابت نوع

نتایج نشان می‌دهند که یک انفوزیون VX-880 حوادث شدید هیپوگلیسمی را در تمام 12 بیمار از بین برد و سطح هموگلوبین A1C آنها را به زیر 7 درصد رساند. محققان نتیجه گرفتند که یافته‌ها نشان می‌دهد که سلول‌های جزایر مشتق شده از سلول‌های بنیادی VX-880 مانند سلول‌های جزایر خود فرد عمل می‌کنند. به گفته محققان، این کارآزمایی برای ثبت نام در مجموع 37 شرکت کننده گسترش یافته است. ویتکوفسکی در بیانیه خبری نشست گفت: "امیدواریم که این درمان به یک پیشرفت اساسی در مراقبت از دیابت نوع 1 تبدیل شود." با این حال، از آنجایی که این یافته‌ها در یک جلسه پزشکی ارائه شده است، باید آنها را تا زمانی که در یک مجله معتبر منتشر شود، مقدماتی در نظر گرفت.

پایان مطلب/.