دکتر جوآنا کورتزبرگ، پروفسور برجسته اطفال Jerome S، متخصص هماتولوژی/انکولوژی کودکان، پیوند خون و مغز استخوان کودکان، بانک خون بندناف، پیوند و کاربردهای جدید خون بندناف و بافت‌های زایمانی در زمینه‌های نوظهور درمان‌های سلولی و پزشکی بازساختی است. کورتزبرگ به عنوان مدیر مرکز مارکوس برای درمان سلولی (MC3)، بنیانگذار برنامه پیوند و سلول درمانی کودکان، مدیر بانک خون بندناف کارولینا و مدیر آزمایشگاه پیوند سلول‌های بنیادی در دانشگاه دوک فعالیت می‌کند.

کورتزبرگ اولین پیوند خون بندناف غیرمرتبط در جهان را در سال 1993 در دانشگاه دوک انجام داد. تحقیقات او بر روی مطالعات ترجمه‌ای از آزمایشگاه تا بالین تمرکز دارد و به دنبال توسعه درمان‌های بالینی تحول‌آفرین با استفاده از سلول‌ها، بافت‌ها، مولکول‌ها، ژن‌ها و مواد زیستی برای درمان بیماری‌ها و آسیب‌هایی است که در حال حاضر فاقد درمان‌های مؤثر هستند.

حوزه‌های اخیر تحقیقات در MC3 شامل آزمایش‌های بالینی است که ایمنی و اثربخشی خون بندناف اتولوگ و آلوژنیک در کودکان مبتلا به آسیب مغزی نوزادان - انسفالوپاتی ایسکمیک هیپوکسیک (HIE)، فلج‌مغزی (CP) و اتیسم را بررسی می‌کنند. در گذشته، کورتزبرگ داروهای شیمی درمانی جدیدی برای لوسمی‌های حاد، سنجش سلول‌های ALDH برای پیش‌بینی پتانسیل واحد خون بندناف، روش‌های گسترش خون بندناف، سنجش پتانسیل برای درمان‌های هدفمند سلولی و بافتی ایجاد کرده است. کورتزبرگ در حال حاضر چندین درخواست برای داروهای جدید در حال مطالعه IND[1] برای آزمایشات بالینی تحقیقاتی از FDA دارد.

خبرنگار AABB در مورد مسیر شغلی او در بانک خون بندناف، تحولات جدید و درس آموخته‌های وی با کورتزبرگ صحبت کرده است که در ادامه به آن پرداخته شده است.

چه چیزی شما را به سمت رشته پزشکی انتقال خون به طور کلی و به طور خاص هماتولوژی کودکان و بانک خون بندناف جذب کرد؟

من همیشه به سمت کار با کودکان رفتم و با بیماری‌های پیچیده با نیازهای پزشکی برآورده نشده به چالش کشیده شده‌ام. در طول دانشکده پزشکی و دوره رزیدنتی اطفال جایی که دکتر فرانک اوسکی، MD، رییس ما بود، من به درمان کودکان مبتلا به بدخیمی‌های خونی مقاوم به درمان سوق پیدا کردم و در درمان یک نوجوان مبتلا به لوسمی لنفوبلاستیک حاد سلول T مقاوم (ALL) شرکت کردم که با یک روش درمانی جدید تحت درمان قرار گرفت و سلول‌هایش در طی پنج روز از یک فنوتیپ لنفوئیدی به میلوئیدی تبدیل شدند.

این باعث علاقه من به زیست شناسی سلول‌های بنیادی خونساز شد و در مطالعه سلول‌های بنیادی و پیش‌ساز خونساز، با دکتر هال بروکسمایر آشنا شدم و به سلول‌های بنیادی خون بندناف علاقه‌مند شدم. من همچنین در سال 1988 از اولین بیمار پروفسور گلوکمن Eliane Gluckman, MD, PhD که اولین پیوند خون بندناف را برای کم خونی فانکونی انجام داد، مراقبت کردم.

زمانی که در سال 1990 برنامه پیوند اطفال را در دوک شروع کردم، روی پیوند خون بندناف تمرکز کردیم. در سال 1996، زمانی که موسسه ملی قلب، ریه و خون NHLBI[2] درخواستی برای ایجاد بانک‌های عمومی خون بندناف عمومی ارائه کرد، دوک یکی از سه قرارداد را دریافت کرد و بانک خون بندناف کارولینا را تأسیس کرد.

به نظر شما هیجان انگیزترین زمینه‌های تحقیق در مورد سلول‌های بنیادی خون بندناف چیست؟

هیجان‌انگیزترین حوزه تحقیقات مربوط به کاربردهای غیرپیوندی است که در آن از خون بندناف به عنوان ماده منبع برای ساخت سلول‌های عامل ایمنی، سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (IPSCs) و سلول‌هایی که در ترمیم بافت در زمینه پزشکی بازساختی مفید هستند، استفاده می‌شود.

آیا می‌توانید در مورد پیشرفت‌ها یا آزمایش‌های بالینی در حال انجام که به طور بالقوه می‌توانند پزشکی انتقال خون کودکان را متحول کنند، به ما بگویید؟

ما در حال راه اندازی مرحله سوم آزمایشی ثبت نام تزریق خون بندناف در کودکان فلج مغزی هستیم. این آزمایش در یکی دو ماه آینده باز خواهد شد. اگر کارآزمایی مثبت ارائه شود و مزایای درمانی را نشان دهد، اندیکاسیون استفاده از خون بندناف آلوژن بانکی عمومی را گسترش خواهد داد تا پیوند و درمان فلج مغزی را نیز در بر گیرد.

با نگاهی به آینده، پیشرفت بزرگ بعدی در بانک خون بندناف را چه می‌بینید؟

ما شاهد رشد پرشتاب از مواد زیستی و سلول‌درمانی‌هایی خواهیم بود که از خون بندناف به دست می‌آیند، و به اعتقاد من بانک‌های دولتی که دارای مجوز FDA هستند که نحوه کار و تهیه خون بندناف و بافت‌های زایمان را تحت شیوه‌های تولید خوب (GMP) انجام می‌دهند تامین کننده این مواد خواهند بود.

در برخی موارد، بانک‌های خون بندناف دامنه خود را گسترش داده و با مراکز کوچک بیوتکنولوژی یا سایر مراکز دانشگاهی برای تولید محصولات همکاری می‌کنند. برای مثال، شرکت‌هایی وجود دارند که سلول‌های کشنده طبیعی (NK) و سلول‌های استرومایی مزانشیمی آلوژنیک (MSCs) را برای درمان‌های آلوژنیک تولید می‌کنند، در حالی که سلول‌های NK و سلول‌های بنیادی مزانشیمی از خون بندناف اهداکننده یا جفت می‌آیند.

همچنین شرکت‌هایی وجود دارند که درمان‌های گیرنده آنتی‌ژن کایمریک آلوژنیک (CAR) سلول T را انجام می‌دهند تا برای بیمارانی که سلول‌هایشان به اندازه کافی سالم نیستند که سلول‌های CAR T اتولوگ را بسازند، بتوانند از یک محصول مشتق شده از اهداکننده استفاده کنند. خون بندناف نیز به عنوان منبعی برای تولید این سلول‌ها نیز استفاده می‌شود.

بزرگترین چالش پیش روی این رشته در حال حاضر چیست؟

واحدهای خون بندناف کافی برای پیوند سلول‌های خونساز انتخاب نشده‌اند. این کاهش تاسف‌آور است و مدل‌های تجاری همه بانک‌های خون بندناف را تهدید می‌کند. بانک‌های خون بندناف واحدهای کافی برای حفظ عملکرد بانک‌ها و جمع‌آوری مداوم را تامین نمی‌کنند. همچنین به این معنی که متخصصان پیوند آنطور که باید به خون بندناف فکر نمی‌کنند چنانچه سالانه هزاران بیمار در ایالات متحده پیوند دریافت نمی‌کنند و در برخی از این بیماران به این دلیل است که نمی‌دانند که یک اهدا کننده باارزش مثل خون بندناف وجود دارد.

نتایج پیوند خون بندناف اکنون به دلایل بسیاری خیلی بهتر از اوایل دهه 90 است. متخصصان از درگیر شدن با خون بندناف می‌ترسند، و برخی از بیماران را از دسترسی به پیوندی که ممکن است برای آنها موفقیت آمیز باشد و گزینه‌های بهتری برای درمان بیماری به آنها بدهد محروم می‌کنند. ما به عنوانبانکداران خون بندناف آنطور که باید بازاریابی نکردیم.  باید نگاهی دیگر به نتایج مدرن خون بندناف، که معادل سایر منابع اهداکننده جایگزین است، و نیز بازنگری و بازآموزی برنامه‌ها برای انجام مجدد پیوند خون بندناف وجود داشته باشد.

چه چیزی در مورد کارتان بیشتر با ارزش است؟ چه چیزی به شما انرژی می‌دهد؟

به عنوان یک متخصص پیوند با بیش از 30 سال تجربه ، می‌دانم که خون بندناف کار می‌کند. بیمارانی که من در نوزادی یا خردسالی به آنها خون بندناف پیوند زده‌ام، اکنون در 20 و 30 سالگی هستند. آنها به دلیل بیماری‌های تهدید کننده حیات پیوند شدند. و اکنون زند‌ه اند. دانستن اینکه این بیماران زنده مانده اند و سالم هستند و حالشان خوب است، رضایت زیادی برای من به همراه دارد. من همچنین می‌دانم که در برخی از برنامه‌های جدیدتر که غربالگری نوزادان در حال اجراست، مانند استفاده از خون بندناف برای درمان کودکان مبتلا به لوکودیستروفی، خون بندناف هم در نجات جان این کودکان و هم در افزایش کیفیت زندگی آنها بسیار موفق است.

پیوند خون بندناف برای آنها یک ضرورت است زیرا به پیوند بسیار سریع نیاز دارند و خون بندناف اساساً همیشه وجود دارد. من همیشه از مادرانی که خون بندناف نوزادشان را اهدا می کنند انرژی می‌گیرم. ما می‌دانیم که خون بندناف در غیر این صورت زباله پزشکی خواهد بود. مادران واقعاً از اهدا لذت می‌برند و از اینکه می‌دانند نه تنها بچه‌ای به دنیا آورده‌اند، بلکه ممکن است به فرد دیگری که یک بیماری جدی دارد کمک کنند تا به دلیل اهدای خود زنده بماند، رضایت زیادی کسب می‌کنند.

افتخار آفرین ترین دستاورد حرفه ای شما تاکنون چیست؟

من به همه بیمارانی که در بیش از 40 سال گذشته تحت درمان قرار داده ام و اساساً به «فرزندان من» و بخشی از خانواده بزرگ من تبدیل شده‌اند افتخار می ‌کنم.

آیا می‌توانید بزرگترین برداشت یا درسی که از زمانی که وارد این عرصه شده اید را با ما به اشتراک بگذارید؟

من یاد گرفته‌ام که هرگز امید خود را از دست ندهم و واقعاً به تلاش برای حل پیچیده ترین مشکلات ادامه دهم و به راه‌هایی برای کمک به بیمارترین بیمار فکر کنم، زیرا می توانید در طول زمان پیشرفت کنید. من دوست دارم مسائل را به سرعت اصلاح کنم، اما تغییر یک شبه اتفاق نمی‌افتد. من آموخته‌ام که برخی از پیشرفت‌های بزرگ زمان زیادی را می‌طلبد، اما در نهایت ارزش آن را دارد.

دوست دارید در اوقات فراغت به چه فعالیت‌هایی بپردازید؟

من عاشق بافتنی  و همچنین دوچرخه سواری هستم، تا جایی که می‌توانم با سه نوه‌ام بلا 3 ساله، سوفی 1 ساله؛ حوا 1 ساله وقت می‌گذرانم.

پایان مطلب/.

AABB یا انجمن پیشرفت خون و بیوتراپی، یک سازمان بین‌المللی و غیرانتفاعی است که نماینده افراد و موسسات درگیر در زمینه‌های پزشکی انتقال خون و بیوتراپی است. فعالیت‌های انجمن به طور مشترک برای پیشبرد این زمینه از طریق توسعه و ارائه استانداردها، اعتباربخشی و برنامه‌های آموزشی است. AABB  مأموریت خود را بهبود زندگی از طریق ایمن، در دسترس و موثر ساختن داروی انتقال خون و بیوتراپی در سراسر جهان قرار داده است.