به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، سارکوم سینوویال یک تومور مزانشیمی است که عمدتاً در نوجوانان و بزرگسالان کمتر از 30 سال ظاهر می‌شود. این تومور نسبتاً نادری است که سالانه 800 تا 1000 مورد گزارش می‌شود. سارکوم سینوویال با جابجایی بین کروموزوم X و 18 تعریف می‌شود که منجر به بیان پروتئین‌های همجوشی می‌شود. سازمان غذا و داروی ایالات متحده  ژن درمانی به نام Tecelra، که یک ژن درمانی برای درمان بزرگسالان مبتلا به سارکوم سینوویال غیرقابل برداشت یا متاستاتیک که قبلا شیمی درمانی دریافت کرده بودند را تایید کرده است. در همین راستا ایمنی و اثربخشی Tecelra در یک کارآزمایی بالینی چند مرکزی و برچسب باز شامل بیماران مبتلا به سارکوم سینوویال غیرقابل عمل و متاستاتیک که قبلاً درمان سیستمیک دریافت کرده بودند و تومور آنها آنتی ژن تومور MAGE-A4 را بیان می‌کرد، مورد ارزیابی قرار گرفت.

سارکوم سینوویال

سارکوم سینوویال شکل نادری از سرطان است که در آن سلول‌های بدخیم رشد می‌کنند و تومور را در بافت‌های نرم بدن تشکیل می‌دهند. این نوع سرطان می‌تواند در بسیاری از قسمت‌های بدن رخ دهد که بیشتر در اندام‌ها ایجاد می‌شود. سلول‌های سرطانی ممکن است به سایر قسمت‌های بدن نیز گسترش یابند. هر سال، سارکوم سینوویال حدود 1000 نفر را در ایالات متحده تحت تاثیر قرار می‌دهد و اغلب در مردان بالغ در 30 سالگی یا کمتر رخ می‌دهد. درمان معمولاً شامل جراحی برای برداشتن تومور است و همچنین ممکن است شامل رادیوتراپی و/یا شیمی‌درمانی باشد، اما اگر تومور خیلی بزرگ‌ باشد، ممکن است پس از برداشتن برگردد یا به خارج از محل اصلی خود گسترش یابد.

تایید یک فناوری پیشرفته ایمونوتراپی

پیتر مارکز، دکتر، دکتر، مدیر مرکز مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک گفت: "سرطان‌های بالقوه تهدید کننده زندگی مانند سارکوم سینوویال همچنان تاثیر مخربی بر افراد دارد، به ویژه افرادی که درمان‌های استاندارد برای آنها کارایی محدودی به دلیل رشد و پیشرفت تومور دارند." FDA  تأیید این فناوری پیشرفته ایمونوتراپی را یک گزینه جدید حیاتی برای جمعیت بیماران نیازمند ارائه می‌دهد که نشان دهنده تعهد FDA به پیشرفت درمان‌های مفید سرطان است. Tecelra همچنین اولین ژن درمانی گیرنده سلول T (TCR) مورد تایید FDA است. این محصول یک ایمونوتراپی سلول T اتولوگ است که از سلول‌های T خود بیمار تشکیل شده است. سلول‌های T در Tecelra برای بیان یک TCR که آنتی‌ژن MAGE-A4را هدف قرار می‌‌هد، در واقع در این روش یک آنتی ژن (ماده ای که به طور معمول سیستم ایمنی شما را تحریک می کند) که توسط سلول‌های سرطانی در سارکوم سینوویال بیان می‌شود، اصلاح می‌شود. این محصول به صورت تک دوز داخل وریدی تجویز می‌شود. Tecelra با استفاده از مسیر تأیید تسریع شده تأیید شد، که بر اساس آن FDA ممکن است داروهایی را برای بیماری‌ها یا شرایط جدی یا تهدیدکننده زندگی تأیید کند که در آن نیاز پزشکی برآورده نشده وجود دارد و نشان داده شده است که دارو بر روی یک نقطه پایانی جایگزین که به طور منطقی احتمال دارد برای پیش بینی یک مزیت بالینی برای بیماران (بهبود عملکرد بیماران، یا اینکه آیا آنها بیشتر زنده می‌مانند) تأثیر داشته باشد. این مسیر می‌تواند اجازه تایید زودهنگام را بدهد در حالی که شرکت آزمایش‌های بیشتری را برای تأیید سود بالینی پیش‌بینی‌شده انجام می‌دهد. یک کارآزمایی تأییدی برای تأیید سود بالینی Tecelra در حال انجام است.

بررسی ایمنی و اثربخشی Tecelra

نیکول وردون، M.D.، مدیر دفتر محصولات درمانی در CBER، گفت: «بزرگسالان مبتلا به سارکوم سینوویال متاستاتیک، یک نوع سرطان تهدید کننده زندگی، اغلب با گزینه های درمانی محدودی علاوه بر خطر گسترش یا عود سرطان مواجه هستند. تایید امروز نقطه عطفی در توسعه درمانی نوآورانه، ایمن و موثر برای بیماران مبتلا به این بیماری نادر اما بالقوه کشنده است. ایمنی و اثربخشی Tecelra در یک کارآزمایی بالینی چند مرکزی و برچسب باز شامل بیماران مبتلا به سارکوم سینوویال غیرقابل عمل و متاستاتیک که قبلاً درمان سیستمیک دریافت کرده بودند و تومور آنها آنتی ژن تومور MAGE-A4 را بیان می‌کرد، مورد ارزیابی قرار گرفت. اثربخشی بر اساس میزان پاسخ کلی و مدت زمان پاسخ به درمان با Tecelra ارزیابی شد. در میان 44 بیمار در کارآزمایی که Tecelra دریافت کردند، میزان پاسخ کلی 43.2٪ و میانگین مدت پاسخ شش ماه بود.

عوارض جانبی مرتبط با Tecelra

شایع ترین عوارض جانبی مرتبط با Tecelra شامل تهوع، استفراغ، خستگی، عفونت، تب، یبوست، تنگی نفس، درد شکمی، درد قفسه سینه غیرقلبی، کاهش اشتها، تاکی کاردی (ضربان قلب سریع غیرطبیعی)، کمردرد ، افت فشار خون، اسهال و ادم (تورم ناشی از تجمع مایع در بافت های بدن) بوده است. بیماران تحت درمان با Tecelra ممکن است سندرم آزادسازی سیتوکین (CRS) را تجربه کنند، که نوع خطرناکی از پاسخ تهاجمی سیستم ایمنی، از جمله واکنش‌های بالقوه تهدید کننده زندگی است. CRS پس از تجویز Tecelra در طول آزمایشات بالینی مشاهده شد. یک هشدار جعبه ای در برچسب حاوی اطلاعات مربوط به این خطر گنجانده شده است. بیماران همچنین ممکن است سندرم سمیت عصبی مرتبط با سلول عامل ایمنی (ICANS) را نشان دهند، یک سندرم مرتبط با سیستم ایمنی که می‌تواند به دنبال برخی درمان‌های ایمنی، عفونت‌ها، بدخیمی‌های ثانویه، یا واکنش‌های حساسیت مفرط و سیتوپنی شدید (سطح پایین غیرطبیعی سلول‌های خونی) رخ دهد در چند هفته پس از شیمی درمانی لنفاوی و انفوزیون Tecelra اتفاق بیافتد. بنابراین باید بیمارانی که این محصول را دریافت می‌کنند از نظر علائم و نشانه‌های عفونت تحت نظر باشند و به آنها توصیه می‌شود حداقل تا چهار هفته پس از دریافت Tecelra از رانندگی یا انجام مشاغل یا فعالیت‌های خطرناک خودداری کنند.

پایان مطلب/.