یادداشت
نقش سلول درمانی جدید در درمان مالتیپل اسکلروزیس (MS)
محققان درصدد آزمایشی برای درمان مبتنی بر سلول IDP-023 در ام اس پیشرونده بوده و در حال برنامه ریزی برای اجرای آن هستند.
امتیاز:
به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، فاز 1 کارآزمایی بالینی داروی جدید در نیمه دوم سال 2024 در ایالات متحده راه اندازی خواهد شد تا درمان مبتنی بر سلول به نام IDP-023 در افراد مبتلا به اشکال پیشرونده ام اس (MS) بررسی شود. این اعلامیه به دنبال مجوز سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) از برنامه تحقیقاتی داروی جدید (IND) به یک شرکت است. بر اساس بیانیه مطبوعاتی مجری طرح، محققان دانشگاه استنفورد و دانشگاه کالیفرنیا سانفرانسیسکو این آزمایش را رهبری خواهند کرد.
مقدمه
محققان استفاده از IDP-023 را همراه با Ocrevus (ocrelizumab)، تنها درمان اصلاح کننده بیماری تایید شده برای ام اس پیشرونده اولیه، یکی از انواع پیشرونده این بیماری، ارزیابی خواهند کرد. با استفاده از یک برنامه ترجمه توسعه یافته توسط هر دو دانشگاه، محققان اثرات بیولوژیکی IDP-023 را در افراد مبتلا به اشکال پیشرونده ام اس بررسی خواهند کرد. IDP-023 یک درمان مبتنی بر سلول است که از سلولهای کشنده طبیعی (NK) ساخته شده است، نوعی سلول ایمنی که نقش مهمی در کنترل التهاب ناشی از MS دارد. آنها همچنین میتوانند به از بین بردن سلولهایی که توسط آنتی بادیهای خاص علامت گذاری شدهاند کمک کنند (فرآیندی به نام سمیت سلولی وابسته به آنتی بادی (ADCC)).
مالتیپل اسکلروزیس (MS) یکی از بیماریهای خودایمنی مزمن و پیچیده است که سیستم عصبی مرکزی را تحت تأثیر قرار میدهد. این بیماری به وسیله آسیب به غلاف میلین که عصبها را میپوشاند، مشخص میشود. یافتن درمانهای موثر و جدید برای این بیماری چالش بزرگی است. در این زمینه، داروی جدیدی به نام IDP-023 به عنوان یک گزینه نویدبخش مورد توجه قرار گرفته است.
انواع اماس:
- اماس عودکننده-فروکشکننده (RRMS): این نوع از بیماری دورههای عود و فروکش دارد که در دورههای فروکش، علائم ممکن است بهبود یابند.
- اماس پیشرونده اولیه (PPMS): در این نوع بیماری، علائم بهطور پیوسته بدتر میشوند بدون دورههای بهبود.
- اماس پیشرونده ثانویه (SPMS): این نوع بهطور ابتدایی به صورت دورههای عود و فروکش آغاز میشود و به تدریج به یک فرآیند پیوسته و پیشرونده تبدیل میشود.
علائم:
علائم اماس میتواند بسیار متنوع و متفاوت باشد و ممکن است شامل موارد زیر باشد:
- خستگی شدید
- ضعف عضلانی
- اختلالات بینایی
- مشکلات تعادل و هماهنگی
- گزگز و بیحسی در اندامها
- مشکلات روده و مثانه
- مشکلات شناختی همچون کاهش حافظه و تمرکز
تشخیص:
تشخیص اماس معمولاً بر اساس ترکیبی از علائم بالینی، معاینه فیزیکی، و نتایج تستهای تشخیصی انجام میشود. آزمایشهایی که ممکن است استفاده شوند شامل MRI، تستهای عصبی شناختی، و گاهی نمونهبرداری از مایع نخاعی هستند.
درمان:
درمان قطعی برای اماس وجود ندارد ولی درمانهای مختلفی میتوانند علائم را کاهش داده و پیشرفت بیماری را کند کنند. این درمانها شامل داروهای مختلف مانند استروئیدها برای کاهش التهاب، داروهای اصلاحکننده بیماری (DMTs)، و داروهای مورد استفاده برای مدیریت علائم دیگر هستند.
ماهیت IDP-023
IDP-023 یک مولکول کوچک است که توسط شرکتهای بیوتکنولوژی به منظور کاهش فعالیت خودایمنی و التهابی در MS توسعه یافته است. این دارو به طور خاص به پروتئینهای مورد هدف در مسیرهای سیگنالدهی خاصی متصل میشود که به نظر میرسد در پاسخهای ایمنی و التهابی نقش دارند.
مکانیسم عمل
IDP-023 با مهار فعالیت برخی از مولکولهای سیگنالدهنده در سلولهای ایمنی، از جمله کینازهای تیروزینی خاص، عمل میکند. این مولکولها نقش کلیدی در فعالسازی و پروتردوسازی سلولهای ایمنی ایفا میکنند. با مسدود کردن این مسیرهای سیگنالدهی، IDP-023 میتواند فعالیت غیرطبیعی سیستم ایمنی را که به غلاف میلین حمله میکند، کاهش دهد. به عبارت دیگر، این دارو تلاش میکند تا فرآیند التهابی را که منجر به تخریب میلین میشود، متوقف کند یا کاهش دهد.
مطالعات پیشبالینی
در مطالعات پیشبالینی، IDP-023 توانسته است نقشی مؤثر در کاهش تباهی میلین و التهابهای مرتبط با MS نشان دهد. مدلهای حیوانی مبتلا به بیماریهای شبه MS که تحت درمان با IDP-023 قرار گرفتند، کاهش قابل توجهی در علائم بیماری و محافظت از میلین را نشان دادند. این نتایج امیدوارکنندهای برای مراحل بعدی تستهای بالینی بودند.
مطالعات بالینی
مطالعات بالینی نیز تأیید کرد که IDP-023 میتواند نقش موثری در کاهش علائم MS و پیشگیری از پیشرفت بیماری ایفا کند. در فازهای مختلف آزمایشهای بالینی، بیماران مبتلا به MS که دارو را دریافت کردند، کاهش معناداری در تعداد و شدت حملات MS تجربه کردند. همچنین، IDP-023 تاثیر مثبتی بر کیفیت زندگی بیماران گذاشته و بهبود در عملکردهای جسمانی و ذهنی آنها مشاهده شده است.
مزایا و محدودیتها
یکی از مزایای اصلی IDP-023 نسبت به داروهای موجود، هدفگیری انتخابیتر مسیرهای سیگنالدهی ایمنی است که ممکن است منجر به کاهش عوارض جانبی شود. همچنین، این دارو به دلیل مکانیسم عمل متفاوت، میتواند به عنوان ترکیب با سایر داروهای MS مورد استفاده قرار گیرد تا اثرات درمانی بهتری بدست آید.
با این حال، محدودیتهایی نیز وجود دارد. برای مثال، IDP-023 هنوز در مراحل اولیه توسعه بالینی است و نیاز به مطالعات بیشتری دارد تا ایمنی و کارآیی آن به طور کامل تأیید شود. همچنین، مکانیسمهای دقیق اثر این دارو هنوز به طور کامل مشخص نشدهاند و تحقیقات بیشتری برای درک کامل آنها لازم است.
ترکیبات دارویی
یکی از دلایل دیگر امیدواری به IDP-023 توانایی آن در ترکیب با سایر مودالیتهای درمانی است. ترکیب این دارو با داروهای دیگر میتواند اثرات همافزایی داشته باشد و درمان چندوجهی را ممکن سازد. به عنوان مثال، ترکیب آن با داروهایی مثل اینترفرونها و یا داروهای دیگر ممکن است بتواند پاسخهای درمانی بهتری فراهم کند.
آیندهپژوهشی و چشماندازها
آینده توسعه داروی IDP-023 بسیار امیدوارکننده به نظر میرسد. مطالعات بیشتری در فازهای بالینی برنامهریزی شدهاند تا ایمنی و کارایی طولانیمدت آن بررسی شود. اگر این مطالعات موفقیتآمیز باشند، ممکن است IDP-023 به عنوان یک گزینه جدید و مؤثر برای مدیریت و درمان MS به کار گرفته شود.
نتیجهگیری
IDP-023 با مکانیسم عمل نوین و انتخابی خود، نقش امیدوارکنندهای در درمان مالتیپل اسکلروزیس دارد. هرچند که هنوز تحقیقات بیشتری در این زمینه نیاز است، نتایج اولیه نشاندهنده پتانسیل بالای این دارو در کاهش علائم و پیشرفت بیماری MS میباشد. این مسیر تحقیقاتی میتواند گامی مؤثر در جهت یافتن درمانهای بهتر و مؤثرتر برای بیماران مبتلا به مالتیپل اسکلروزیس باشد.
پایان مطلب/