محققان با استفاده از سلولهای بنیادی، ویرایش ژنی، و مهندسی بافت به روشهای جدیدی در تشخیص و درمان بیماری پوستی پروانهای(EB) دست یافتند.
به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، بیماری پوست پروانهای یا اپیدرمولیز بولوزا Epidermolysis Bullosa - EB یک بیماری ژنتیکی نادر و پیچیده است که موجب شکنندگی و آسیبپذیری شدید پوست و مخاط میشود. بیماران مبتلا به این بیماری با کوچکترین تحریکات فیزیکی دچار زخمها و تاولهای شدید میشوند که میتواند به عفونتها، درد و در نهایت به کاهش کیفیت زندگی آنها منجر شود. در حال حاضر درمانهای قطعی برای این بیماری وجود ندارد و روشهای درمانی موجود بیشتر برای مدیریت علائم و کاهش عوارض استفاده میشوند. اما در سالهای اخیر، استفاده از سلولهای بنیادی به عنوان یکی از رویکردهای نوین درمانی در این حوزه مورد توجه قرار گرفته است. این مقاله به بررسی کاربردهای سلولهای بنیادی در تشخیص و درمان EB میپردازد.
تشخیص EB با استفاده از سلولهای بنیادی
تشخیص EB معمولاً با توجه به علائم بالینی، بررسیهای ژنتیکی و نمونهبرداری از پوست انجام میشود. اما استفاده از سلولهای بنیادی میتواند در بهبود روشهای تشخیصی EB نقش مؤثری داشته باشد.
1. سلولهای بنیادی پرتوان القایی (iPSCs)
یکی از رویکردهای جدید در تشخیص EB، استفاده از سلولهای بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) است. این سلولها از سلولهای پوستی بیمار استخراج شده و با استفاده از تکنیکهای خاص به حالت پرتوان تبدیل میشوند. سپس این سلولها میتوانند به مدلهای سهبعدی از پوست تبدیل شوند که به محققان امکان مطالعه دقیقتر و درک بهتر مکانیسمهای ژنتیکی و مولکولی بیماری را فراهم میآورد. مدلهای پوستی مبتنی بر iPSCs میتوانند در شبیهسازی وضعیت پوست بیمار و بررسی تغییرات ژنتیکی که منجر به EB میشود، بسیار مؤثر باشند. همچنین این مدلها میتوانند به عنوان یک پلتفرم برای آزمایش داروهای جدید و ارزیابی اثربخشی آنها پیش از استفاده در درمانهای بالینی مورد استفاده قرار گیرند.
2. استفاده از بیومارکرها
تحقیقات جدید نشان دادهاند که میتوان از بیومارکرهای مشتق از سلولهای بنیادی برای تشخیص سریعتر و دقیقتر EB استفاده کرد. بیومارکرها مولکولهای خاصی هستند که در جریان خون یا بافتها یافت میشوند و میتوانند نشانگرهای اولیه بیماری باشند. شناسایی این بیومارکرها میتواند به تشخیص زودهنگام بیماری و ارزیابی شدت آن کمک کند. همچنین بیومارکرها میتوانند به عنوان ابزارهایی برای پایش مستمر پیشرفت بیماری و ارزیابی پاسخ به درمانهای جدید مبتنی بر سلولهای بنیادی مورد استفاده قرار گیرند.
درمان EB با استفاده از سلولهای بنیادی
استفاده از سلولهای بنیادی در درمان EB به عنوان یکی از روشهای نوین و پیشرفته در سالهای اخیر مورد توجه قرار گرفته است. این سلولها به دلیل توانایی بازسازی و ترمیم بافتهای آسیبدیده، میتوانند به عنوان یک راهحل مؤثر برای درمان زخمها و تاولهای ناشی ازEB مطرح شوند.
1. پیوند سلولهای بنیادی
پیوند سلولهای بنیادی یکی از موفقترین روشهای درمانی برای EB است. یکی از انواع سلولهای بنیادی که در این روش استفاده میشود، سلولهای بنیادی خونساز است. این سلولها از مغز استخوان یا خون بند ناف استخراج شده و به بیماران مبتلا به EB پیوند میشوند. پیوند سلولهای بنیادی خونساز میتواند باعث تولید سلولهای سالمتر در پوست شده و عملکرد طبیعی پروتئینهای مورد نیاز برای پایداری پوست را بازگرداند. این روش به ویژه در بیماران مبتلا به انواع شدید EB که با علائم شدید و عوارض جدی روبرو هستند، نتایج قابلتوجهی به همراه داشته است.
2. ویرایش ژنی با استفاده از سلولهای بنیادی
فناوریهای پیشرفته مانند ویرایش ژنی CRISPR/Cas9به محققان امکان میدهند تا نقصهای ژنتیکی را که منجر به EB میشوند، اصلاح کنند. در این روش، ابتدا سلولهای بنیادی بیمار استخراج شده و سپس با استفاده از تکنیک CRISPR/Cas9، ژن معیوب اصلاح میشود. سلولهای اصلاحشده پس از تکثیر به پوست بیمار پیوند داده میشوند. یکی از مطالعاتی که در سال 2023 منتشر شد، نشان داد که این روش میتواند به بهبود قابلتوجهی در علائم EB منجر شود و زخمها و تاولهای جدید به میزان قابلتوجهی کاهش یابد. این روش به دلیل دقت بالا و کاهش خطرات ناشی از روشهای قدیمیتر پیوند سلولهای بنیادی، به عنوان یکی از امیدبخشترین روشهای درمانی EB شناخته میشود.
3. استفاده از سلولهای بنیادی مزانشیمی (MSC)
سلولهای بنیادی مزانشیمی (MSC) به عنوان یک گزینه درمانی دیگر برای EB مورد بررسی قرار گرفتهاند. این سلولها که از بافتهایی مانند مغز استخوان، چربی، و خون بندناف استخراج میشوند، توانایی بالایی در ترمیم بافتهای آسیبدیده و کاهش التهاب دارند. MSCها به دلیل ویژگیهای ضدالتهابی و توانایی بازسازی بافت، به بهبود زخمها و کاهش علائم بیماری کمک میکنند. مطالعات نشان دادهاند که تزریق سلولهای بنیادی مزانشیمی میتواند به کاهش شدت زخمها و بهبود کیفیت زندگی بیماران EB منجر شود. همچنین این سلولها میتوانند با تنظیم سیستم ایمنی، به کاهش واکنشهای التهابی شدید در بیماران کمک کرده و از بروز عوارض جانبی ناشی از بیماری جلوگیری کنند.
4. مهندسی بافت و تولید پوست مصنوعی
یکی از روشهای جدید درمان EB، تولید پوست مصنوعی با استفاده از سلولهای بنیادی است. در این روش، سلولهای بنیادی از بیمار استخراج شده و در محیط آزمایشگاهی به سلولهای پوستی تمایز داده میشوند. سپس این سلولها بر روی یک داربست زیستی قرار گرفته و به عنوان پوست مصنوعی به مناطق آسیبدیده پیوند زده میشوند. این رویکرد که به عنوان مهندسی بافت شناخته میشود، میتواند به تولید پوستی با ساختار طبیعی و عملکرد سالم منجر شود. مطالعات بالینی نشان دادهاند که استفاده از پوست مصنوعی مبتنی بر سلولهای بنیادی میتواند بهبود قابلتوجهی در زخمهای EB ایجاد کند و نیاز به درمانهای تهاجمی را کاهش دهد.
چالشها و محدودیتها
با وجود پیشرفتهای چشمگیر در استفاده از سلولهای بنیادی برای درمان EB، همچنان چالشها و محدودیتهایی وجود دارد که باید مورد توجه قرار گیرند. یکی از بزرگترین چالشها، هزینه بالای این روشها و عدم دسترسی به فناوریهای پیشرفته در بسیاری از مناطق جهان است. همچنین، خطرات مرتبط با پیوند سلولهای بنیادی، مانند رد پیوند و عوارض جانبی طولانیمدت، همچنان به عنوان موضوعات تحقیقاتی مهم باقی ماندهاند. همچنین، تحقیقات بیشتری برای بهبود کارایی و ایمنی این روشها و توسعه روشهای جدید مورد نیاز است.
نتیجهگیری
استفاده از سلولهای بنیادی در تشخیص و درمان بیماری پوست پروانهای یکی از حوزههای تحقیقاتی نوین و امیدوارکننده است که میتواند به بهبود کیفیت زندگی بیماران مبتلا به این بیماری نادر کمک کند. پیشرفتهای اخیر در فناوریهای سلولهای بنیادی، ویرایش ژنی، و مهندسی بافت نشاندهنده مسیرهای جدید و مؤثری برای مدیریت EB است. با این حال، تحقیقات بیشتری برای بهبود کارایی و کاهش خطرات مرتبط با این روشها و همچنین بهبود دسترسی به این درمانها در سطح جهانی مورد نیاز است.
پایان مطلب./