به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان،  GVHD تنها یک اصطلاح پزشکی نیست، بلکه یک کابوس برای خانواده‌ها و بیماران است. این بیماری شدید به عنوان یک عارضه در کودکان تحت پیوند سلول‌های بنیادی، بروز می‌کند، روشی که اغلب برای درمان سرطان‌های خونی و اختلالات ایمنی استفاده می‌شود. باعث التهاب سیستم ایمنی می‌شود که به اندام‌های کودک حمله می‌کند، این می‌تواند منجر به نارسایی اعضای بدن، درد شدید و حتی مرگ شود. برای بیمارانی که به استروئیدها که درمان اولیه استاندارد هستند، پاسخ نمی‌دهند، گزینه‌های درمانی تا پیش از این به طور غم‌انگیزی محدود بود – تا اینکه اکنون درمان Ryoncil وارد میدان شده است.

بیماری پیوند علیه میزبان (GvHD)

بیماری پیوند علیه میزبان (GvHD) یک عارضه است که ممکن است پس از پیوند سلول‌های بنیادی آللوژنیک رخ دهد. در پیوند آللوژنیک، پزشک سلول‌های بنیادی خونساز (سلول‌های خونی نابالغ) را از یک اهداکننده به بدن شما منتقل می‌کند. سلول‌های بنیادی اهدا شده در نهایت به سلول‌های خونی بالغ تبدیل می‌شوند. شما ممکن است به سلول‌های بنیادی اهداکننده نیاز داشته باشید اگر مشکلی در سلول‌های خونی خود داشته باشید، مانند بیماری‌هایی مانند لوسمی یا لنفوم، یا بیماری‌های دیگر نقص عملکرد مغز استخوان مانند کم‌خونی آپلاستیک. در GvHD، سلول‌های بنیادی اهدا شده (پیوند) سلول‌های بدن دریافت‌کننده (میزبان) را به عنوان یک تهدید ناآشنا در نظر می‌گیرند. در نتیجه، سلول‌های اهدا شده به سلول‌های بدن دریافت‌کننده حمله می‌کنند. به همین دلیل است که این بیماری "پیوند" علیه "میزبان" نامیده می‌شود. دو نوع اصلی GvHD وجود دارد. قبلاً، ارائه‌دهندگان مراقبت‌های بهداشتی GvHD را بر اساس زمان شروع علائم طبقه‌بندی می‌کردند. اما اخیراً، ارائه‌دهندگان بر اساس علائم و نشانه‌های بالینی (مانند نتایج آزمایش‌ها یا تصویربرداری‌ها) و همچنین زمان شروع علائم، نوع خاص GvHD را تشخیص می‌دهند.

معرفی سلول درمانی Ryoncil

Ryoncil یک درمان مبتنی بر سلول‌های استرومای مزانشیمی (MSC) است که از سلول‌های مغز استخوان اهدا شده از افراد سالم تهیه می‌شود. این سلول‌های مزانشیمی قادر به کاهش التهاب مضر و تحریک ترمیم بافت هستند و اکنون به عنوان یک ابزار قدرتمند و نسل جدید نه تنها برای درمان SR-aGVHD بلکه برای سایر بیماری‌ها نیز شناخته می‌شوند. دکتر نیکول وردن، مدیر دفتر محصولات درمانی در CBER، گفت: "این تایید نشان می‌دهد که علم در حال ارائه پیشرفت‌هایی برای برخی از آسیب‌پذیرترین افراد در میان ما است. بیماری گرفتگی حاد پیوند علیه میزبان مقاوم به استروئید می‌تواند عواقب بهداشتی قابل توجهی داشته باشد، از جمله آنها آسیب به چندین اندام، کاهش کیفیت زندگی و خطر مرگ برای بیماران مبتلا می‌باشد.

درباره مطالعه

تصمیم FDA بر اساس نتایج قابل توجه یک مطالعه چندمرکزی شامل 54 بیمار کودک بود. این افراد که همگی با عواقب وخیم SR-aGVHD روبرو بودند، دو بار در هفته و به مدت یک ماه Ryoncil به صورت تزریق وریدی دریافت کردند. آنچه پس از این درمان اتفاق افتاد، چیزی جز یک پیروزی پزشکی نبود. در پایان 28 روز، 30% از شرکت‌کنندگان پاسخ کامل نشان دادند – یک نتیجه شگفت‌انگیز که نشان می‌دهد که علائم آن‌ها در تمام اندام‌های درگیر به طور کامل حل شده است. علاوه بر این، 41% دیگر بهبود جزئی داشتند. این نرخ‌های پاسخ برای تایید Ryoncil حیاتی بودند، به ویژه برای بیماری که موفقیت درمانی در آن historically دشوار بوده است.

خطرات و نظارت

در حالی که Ryoncil امید را به ارمغان می‌آورد، بدون خطر نیست. عوارض جانبی شامل عفونت‌ها، تب، فشار خون بالا و درد شکم بود. عوارض شدیدتری مانند واکنش‌های مربوط به تزریق یا حساسیت نیز ممکن است رخ دهد. اما این خطرات با تجویز داروهای پیشگیرانه و نظارت دقیق پزشکی قابل مدیریت هستند تا اطمینان حاصل شود که تیم‌های پزشکی ماهر به دقت درمان را تحت نظر دارند. FDA برای Ryoncil موارد منع مصرف خاصی صادر کرده است، از جمله برای بیمارانی که به پروتئین‌ها یا دی‌متیل سولفوکسید حساسیت دارند. بیماران در حال دریافت این درمان پیشگام باید به دقت تحت نظارت قرار گیرند تا از هرگونه واکنش شدید ایمنی یا آلرژیک جلوگیری شود.

لحظه‌ای تاریخی برای درمان‌های سلولی

پیامدهای این تایید فراتر از این درمان واحد است. با تایید اولین درمان مبتنی بر MSC، FDA پرچم را در مرزهای داروسازی بازسازی می‌کشد. توانایی تغییر واکنش بدن به بیماری با استفاده از سلول‌های اهدا شده می‌تواند درمان بیماری‌های زیادی را که درمان‌های سنتی قادر به درمان آن‌ها نیستند، متحول کند – از بیماری‌های خودایمنی گرفته تا آسیب‌های بافتی ناشی از ضربه یا بیماری‌های مزمن. برای Mesoblast Inc.، شرکتی که پشت درمان Ryoncil است، این تایید نقش آن‌ها را به عنوان پیشگام در راه‌حل‌های مبتنی بر سلول‌هایی که در جایی که پزشکی سنتی نتواسته وارد شود، تثبیت می‌کند. دریافت برچسب‌های Orphan Drug، Fast Track و Priority Review از FDA برای این درمان نشان‌دهنده فوریت بهبود چنین پیشرفت‌هایی برای بیماران است و زمینه‌ساز نوآوری‌های آینده در درمان‌های مبتنی بر MSC است.

دلایل اهمیت این درمان

اهمیت این لحظه غیرقابل انکار است. پیشرفت‌هایی مانند Ryoncil آنچه را که در علم پزشکی ممکن است دوباره تعریف می‌کند. برای بیمارانی که به SR-aGVHD مبتلا هستند، به‌ویژه کودکان، این درمان بیشتر از یک دارو است – یک خط نجات است. خانواده‌هایی که واقعیت غم‌انگیز مشاهده درد و رنج عزیزانشان را از حملات ایمنی غیرقابل درمان تجربه کرده‌اند، اکنون چیزی برای امید داشتن دارند – امیدی که با علم پشتیبانی می‌شود. اما اهمیت این لحظه تنها محدود به SR-aGVHD نیست. این تایید راه را برای بررسی بیشتر چگونگی درمان بیماری‌هایی که درمان‌های سنتی قادر به درمان آن‌ها نبوده‌اند، هموار می‌کند. از التهاب سیستمیک گرفته تا آسیب‌های اندامی، آینده درمان‌های سلولی بازسازی‌شده روشن‌تر از همیشه به نظر می‌رسد.

آینده‌ای از نوآوری

تایید Ryoncil از سوی FDA، شروع تغییرات بزرگی در مبارزه با بیماری‌های نادر، شدید و تهدیدکننده زندگی است. این یک پیام روشن است که علم تنها در حال پیشرفت نیست، بلکه به سوی امکانات جدید با سرعت در حال حرکت است. برای کودکان مبتلا به SR-aGVHD و خانواده‌هایشان، این لحظه تاریخی شاید بهترین‌طور در یک کلمه خلاصه شود: پیروزی. و برای چشم‌انداز درمان‌های پزشکی، این تنها آغاز آنچه است که در پیش است.

پایان مطلب/.