به گزارش پایگاه اطلاع رسانی بنیان، محققان گامی به سوی پزشکی شخصی‌سازی شده برای بیماری پارکینسون برداشته‌اند، با بررسی علائم بیماری در سلول‌های مشتق شده از بیماران و آزمایش نحوه واکنش این سلول‌ها به درمان‌های دارویی. این مطالعه توسط موسسات ملی بهداشت (NIH) تأمین مالی شده است. محققان سلول‌های پوستی را از بیماران مبتلا به اشکال ژنتیکی ارثی بیماری پارکینسون جمع‌آوری کرده و این سلول‌ها را به نورون تبدیل کردند. آن‌ها متوجه شدند که نورون‌های مشتق‌شده از افراد با انواع مختلف پارکینسون نشانه‌های مشترک از استرس و آسیب‌پذیری نشان می‌دهند — به‌ویژه اختلالاتی در کارخانه‌های انرژی سلولی معروف به میتوکندری‌ها. در عین حال، واکنش سلول‌ها به درمان‌های مختلف بستگی به نوع پارکینسون هر بیمار داشت. در همین راستا آزمایش بالینی جدیدی در بیمارستان Mass General Brigham در حال بررسی ایمنی و امکان‌سنجی یک روش درمانی پیشرفته برای بیماری پارکینسون است که در آن سلول‌های بنیادی بیمار بازبرنامه‌ریزی می‌شوند تا نورون‌های دوپامینی آسیب‌دیده در مغز را جایگزین کنند. این آزمایش پیشرفته، که اولین آزمایش از نوع خود است و بر اساس تحقیقات و فناوری‌هایی است که در مؤسسه تحقیقات نوروژنراتیوی مک‌کلین (NRI) تایید و به مرحله پیش‌بالینی رسیده، سه بیمار را در بیمارستان Brigham and Women’s تحت درمان قرار داده است.

بیماری پارکینسون

بیماری پارکینسون یک اختلال عصبی پیشرفته است که بر حرکت بدن تأثیر می‌گذارد. این بیماری به‌طور عمده به علت کمبود دوپامین، یک ماده شیمیایی مهم در مغز، به وجود می‌آید. دوپامین به کنترل حرکت‌های بدنی کمک می‌کند و زمانی که سلول‌های مغزی تولیدکننده دوپامین آسیب ببینند، علائم پارکینسون ظاهر می‌شوند. این بیماری معمولاً در افراد مسن‌تر دیده می‌شود و به تدریج پیشرفت می‌کند. از جمله علائم بیماری پارکینسون: میتوان به  لرزش در حالت استراحت ، سختی و سفتی عضلات، کندی حرکت، اختلال در تعادل و هماهنگی، اختلال در نوشتن و تغییر در دست‌خط، کاهش حرکات صورت، عدم نمایش احساسات به وضوح، اختلالات خواب، مشکلات در بلع و جویدن. از جمله راه‌های درمان بیماری پارکینسون میتوان به داروی لوودوپا (Levodopa) این دارو رایج‌ترین درمان برای پارکینسون است و به افزایش سطح دوپامین در مغز کمک می‌کند. این دارو معمولاً با یک ماده دیگر به نام کاربیدوپا ترکیب می‌شود تا اثرات جانبی آن کاهش یابد. آگونیست‌های دوپامین: این داروها به‌طور مستقیم به گیرنده‌های دوپامین مغز متصل می‌شوند و می‌توانند علائم بیماری را کنترل کنند. مهارکننده‌های COMT: این داروها به جلوگیری از تجزیه دوپامین در مغز کمک می‌کنند. مهارکننده‌های MAO-B: این داروها مانع از تجزیه دوپامین در مغز می‌شوند و به بهبود علائم کمک می‌کنند.اگرچه این روش‌ها می‌توانند علائم بیماری را کنترل کنند، ولی هیچ‌کدام نمی‌توانند بیماری پارکینسون را به طور کامل درمان کنند. درمان‌ها بیشتر به بهبود کیفیت زندگی بیماران کمک می‌کنند و می‌توانند علائم را برای مدت طولانی کنترل نمایند.

شیوه مطالعاتی

تعداد کل شرکت‌کنندگان در آزمایش فاز 1 که شامل شش بیمار خواهد بود، برای مدت 12 ماه و بیشتر تحت پیگیری قرار خواهند گرفت تا ایمنی این روش بررسی شود و هرگونه بهبودی در بیماری پارکینسون مشاهده گردد. پس از انجام پیوند در شش بیمار اولیه، محققان قصد دارند این تحقیق را گسترش دهند و بیماران بیشتری را در فاز 2A جذب کنند. این روش درمانی نوآورانه برای درمان بیماری پارکینسون از سلول‌های بنیادی مشتق از خون خود بیمار استفاده می‌کند که به سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) تبدیل شده‌اند. این سلول‌ها سپس بازبرنامه‌ریزی می‌شوند تا به نورون‌های دوپامینی در مغز تبدیل شوند و برای پیوند آماده شوند. این رویکرد پیوند سلول‌های اتولوگ (سلول‌هایی که از خود بیمار گرفته می‌شوند) نیاز به درمان‌های سرکوب‌کننده ایمنی را که هنگام استفاده از سلول‌های اهدایی از دیگران ضروری است، از بین می‌برد.

تاریخچه سلول درمانی بیماری پارکینسون

جایگزینی سلول‌ها برای درمان بیماری پارکینسون نورون‌های دوپامینی از دست رفته در اثر تخریب را جایگزین می‌کند و می‌تواند عملکرد دوپامینرژیک مغز را بازیابی کند که این یک روش درمانی کاملاً جدید در مقایسه با درمان‌های موجود است. Ole Isacson، دکترای پزشکی و استاد نورولوژی (عصب‌شناسی) در دانشکده پزشکی هاروارد و Mass General Brigham، که پیشگام در درمان سلولی برای بیماری پارکینسون در طول 30 سال گذشته بوده و بنیان‌گذار این آزمایش بالینی است، در این باره گفت: دیدن این که این روش درمانی نوآورانه که مبتنی بر جایگزینی نورون‌های دوپامینی بیمار با سلول‌های خود بیمار به نتیجه برسد—از دستاوردهای علمی اولیه در آزمایشگاه ما تا تبدیل کامل آن به یک کاربرد بالینی برای بیمارانی که از بیماری پارکینسون رنج می‌برند—بسیار دلگرم‌کننده است. ما معتقدیم که این روش می‌تواند یک الگوی درمانی جدید را باز کند و منجر به توسعه بسیاری از درمان‌های سلولی برای بازسازی سیستم‌های مغزی آسیب‌دیده و جایگزینی سلول‌های مغزی از دست رفته در بیماری‌های دیگر شود.»

نتایج سلول درمانی برای درمان بیماری پارکینسون

تحت رهبری ایزاکسون، NRI در مک‌کلین موفق به توسعه و ثبت اختراع روش‌های بازسازی سلولی اتولوگ برای بیماری پارکینسون شده است. در سال 2002، این تیم یک مقاله پیش‌بالینی اولیه منتشر کرد که استفاده از سلول‌های بنیادی را برای درمان بیماری پارکینسون معرفی کرد و در سال 2010 اولین استفاده از نورون‌های دوپامینی مشتق‌شده از سلول‌های iPS انسانی را به اثبات رساند. در سال 2015، تیم NRI، تحت رهبری ایزاکسون و پنی هالِت، دکترای روانشناسی، اولین شواهد از ایمنی بلندمدت و فواید درمان با سلول‌های بنیادی اتولوگ را در مدل حیوانی بیماری پارکینسون ارائه داد. NRI  تأسیس مجوز از سازمان غذا و دارو (FDA) را برای آزمایش بالینی فاز 1 در تاریخ 23 آگوست 2023 دریافت کرد که اجازه می‌دهد درمان سلولی منحصر به فرد نورون‌های دوپامینی اتولوگ در بیماران مبتلا به بیماری پارکینسون آزمایش شود.

بکارگیری آزمایش بالینی فاز 1

این تحقیقات به رهبری هالِت و همکارانش در سیستم بهداشت Mass General Brigham و مؤسسات وابسته به دانشکده پزشکی هاروارد انجام می‌شود. ایزاکسون مستقیماً در آزمایش بالینی دخالت ندارد زیرا او دارنده اختراع فناوری و همچنین بنیان‌گذار شرکت Oryon Cell Therapies است که مجوز استفاده از این فناوری را دارد. آزمایش بالینی فاز 1 باز و بدون سرپوش است و اولین آزمایشی است که نورون‌های دوپامینی مشتق‌شده از سلول‌های iPS خون بیمار را در بیماران مبتلا به بیماری پارکینسون آزمایش می‌کند و این تحقیق توسط مؤسسه ملی بهداشت (NIH) از طریق جایزه ایجاد و پیشبرد پژوهش‌های ترانسلیتیو برای بیولوژیک‌ها (CREATE Bio) تأمین مالی شده است. این تحقیق در سال 2020 توسط NINDS تأمین شد.

پایان مطلب/.