به گزارش پایگاه اطلاع‌رسانی بنیان، 17 درصد نوزادان تازه متولدشده نیاز به انتقال به بخش مراقبت‌های ویژه (NICU) دارند. با وجود بهبود فرآیندهای NICU، مانند تهویه مکانیکی و کنترل عفونت، همچنان کمبود درمان‌های نوین برای کاهش آسیب‌های عصبی و متابولیک در نوزادان وجود دارد. دومین سمپوزیوم سلول‌درمانی نوزادان (2024) در سیدنی، پیشرفت‌ها و چالش‌های این حوزه را بررسی کرد. سلول‌درمانی با استفاده از سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSC)، خون بندناف (UCB) و سلول‌های بنیادی عصبی (NSC) به‌عنوان راهکاری برای درمان بیماری‌هایی مانند دیسپلازی برونکوپولمونری و آسیب‌های مغزی neonatal در حال توسعه است. آزمایش‌های بالینی نشان داده‌اند که MSCها ایمنی و امکان‌پذیری بالایی دارند و سلول‌های خون بندناف اثرات محافظتی عصبی را تقویت می‌کند. NSCها نیز با قابلیت تمایز به سلول‌های مغزی، نویدبخش درمان فلج مغزی هستند. با این حال، چالش‌هایی مانند هماهنگی داده‌ها، حمایت تجاری و مسائل نظارتی باقی است. این سمپوزیوم بر اهمیت همکاری جهانی و مشارکت جامعه برای تسریع در ترجمه این درمان‌ها به کلینیک تأکید کرد.

نیاز فزاینده به نوآوری در مراقبت‌های نوزادان
پیشرفت‌هایی مانند تهویه مکانیکی، تغذیه تکمیلی و مدیریت درد، بقای نوزادان را افزایش داده و شدت آسیب‌های عصبی مانند فلج مغزی را کاهش داده است. با این حال، در مقایسه با پزشکی بزرگسالان، ترجمه درمان‌های جدید برای کاهش عوارض عصبی و بیماری‌های مزمن در نوزادان کند بوده است. پژوهش‌ها نشان می‌دهند که بسیاری از داروهای مورد استفاده در NICU بدون مجوز رسمی هستند، که ضرورت توسعه درمان‌های ایمن و مؤثر را برجسته می‌کند.

سلول‌درمانی: رویکردی نویدبخش برای نوزادان
سلول‌درمانی، شامل استفاده از سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSC)، خون بند ناف (UCB) و سلول‌های بنیادی عصبی (NSC)، به‌عنوان راهکاری برای بیماری‌های neonatal مانند دیسپلازی برونکوپولمونری (BPD) و آسیب‌های مغزی مانند خونریزی داخل بطنی (IVH) و انسفالوپاتی هیپوکسیک-ایسکمیک (HIE) مطرح شده است. این درمان‌ها در آزمایش‌های بالینی در حال بررسی هستند و هدفشان کاهش آسیب‌های دائمی مغزی و بهبود نتایج حرکتی است.

سلول‌های مزانشیمی: گامی فراتر از فاز اول
سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSC) به دلیل دسترسی آسان، توانایی بالای تکثیر و ویژگی‌های تعدیل‌کننده سیستم ایمنی، به یکی از امیدهای اصلی در درمان بیماری‌های neonatal تبدیل شده‌اند. این سلول‌ها در مدل‌های پیش‌بالینی، به‌ویژه در آسیب‌های مغزی مانند سکته و انسفالوپاتی هیپوکسیک-ایسکمیک (HIE)، اثرات ضدالتهابی و محافظتی قابل‌توجهی نشان داده‌اند. آزمایش فاز اول PASSIoN در هلند، ایمنی و امکان‌پذیری تزریق داخل‌بینی MSC را در 10 نوزاد مبتلا به سکته ایسکمیک شریانی perinatal (PAIS) تأیید کرد. در این مطالعه، تنها 20 درصد از نوزادان در پیگیری دوساله به فلج مغزی مبتلا شدند که نسبت به گروه‌های کنترل تاریخی، نتیجه‌ای دلگرم‌کننده است. اکنون، آزمایش فاز دوم i-SToP-CP با شرکت 162 نوزاد مبتلا به PAIS یا HIE در حال انجام است تا اثربخشی این روش را بیشتر بررسی کند. بیش از 12 آزمایش MSC در سطح جهان در جریان است که نشان‌دهنده توجه رو به رشد به این درمان است. با این حال، تفاوت در منبع سلول، روش تزریق و ویژگی‌های جمعیت‌های مورد مطالعه، هماهنگی داده‌ها را دشوار کرده است. سمپوزیوم 2024 بر لزوم استانداردسازی نتایج و جمع‌آوری داده‌های یکپارچه تأکید کرد تا تحلیل‌های متاآنالیز دقیق‌تری انجام شود. علاوه بر این، تولید MSC در آزمایشگاه هزینه‌بر است و بدون حمایت تجاری، پیشرفت به فازهای بالاتر با مشکل مواجه می‌شود. شرکت‌هایی مانند Kidswell Bio در ژاپن، با توسعه سلول‌های Muse (نوعی MSC)، نشان داده‌اند که همکاری تجاری می‌تواند تولید پایدار و مقیاس‌پذیر را تضمین کند. این همکاری‌ها نه‌تنها به تسریع پژوهش کمک می‌کنند، بلکه دسترسی عادلانه به درمان را در کشورهای کم‌درآمد نیز ممکن می‌سازند. بدون این حمایت، MSCها ممکن است تنها در مراکز پیشرفته محدود شوند.

خون بند ناف: محافظ عصبی در دسترس
خون بندناف (UCB) به دلیل جمع‌آوری آسان در زمان تولد و دارا بودن سلول‌های بنیادی، ایمنی و پیش‌ساز، گزینه‌ای ایده‌آل برای درمان آسیب‌های مغزی neonatal است. مطالعات حیوانی در مدل‌های کوچک و بزرگ نشان داده‌اند که UCB با کاهش التهاب، مهار آپوپتوز و افزایش تراکم میلین ماده سفید، اثرات محافظتی عصبی قوی دارد. این ویژگی‌ها در بیماری‌هایی مانند لکومالاسی اطراف بطنی (PVL) و HIE برجسته است. آزمایش فاز اول Cord-SaFe، که در سمپوزیوم ارائه شد، ایمنی تزریق اتولوگ UCB را در 23 نوزاد نارس (متوسط 26 هفته) با دوز متوسط 44.4 میلیون سلول بر کیلوگرم تأیید کرد، بدون عوارض جدی. با این حال، 30 درصد از نوزادان زیر 28 هفته و 45 درصد زیر 26 هفته، سلول کافی برای دوز بالا نداشتند، که محدودیت این روش را نشان می‌دهد. آزمایش ALLO در ملبورن، استفاده از UCB آلوژنیک را برای نوزادان نارس با آسیب مغزی بررسی می‌کند و می‌تواند این مشکل را حل کند. پژوهش‌ها همچنین نشان داده‌اند که دوزهای مکرر UCB اثربخشی طولانی‌مدت را بهبود می‌بخشد. توسعه سلول‌های UCB گسترش‌یافته در آزمایشگاه نیز به‌عنوان راهکاری برای افزایش دوز و اثرات ضدالتهابی مطرح است. سمپوزیوم بر نقش بانک‌های عمومی UCB تأکید کرد که با تغییر سیاست‌ها، دسترسی به این سلول‌ها را برای پژوهش و درمان گسترش داده‌اند. این پیشرفت‌ها می‌توانند UCB را به درمانی استاندارد برای فلج مغزی و سایر آسیب‌های مغزی تبدیل کنند، به‌ویژه اگر آزمایش فاز دوم Cord-Cell موفقیت‌آمیز باشد و حمایت جهانی را جلب کند.

 سلول‌های عصبی: آینده‌ای برای جایگزینی مغزی
NSCها با توانایی تمایز به نورون‌ها، اولیگودندروسیت‌ها و آستروسیت‌ها، برای درمان فلج مغزی نویدبخش‌اند. مطالعات بزرگسالان در بیماری‌هایی مانند سکته و پارکینسون، ایمنی NSC را تأیید کرده‌اند، اما نیاز به سرکوب ایمنی در نوزادان هنوز مشخص نیست. آزمایش‌های پیش‌بالینی در حیوانات کوچک، بهبود حرکتی و شناختی را نشان داده‌اند، اما برای ترجمه به کلینیک، آزمایش در حیوانات بزرگ و بررسی ایمنی ضروری است. حمایت جامعه از این پژوهش‌ها انگیزه‌بخش بوده است.

چالش‌های تجاری و نظارتی در سلول‌درمانی
تولید MSC و NSC هزینه‌بر است و بدون حمایت تجاری، پیشرفت به فازهای بالاتر دشوار می‌شود. شرکت‌هایی مانند Kidswell Bio در ژاپن، پژوهش‌هایی روی سلول‌های Muse برای HIE آغاز کرده‌اند که ایمنی و اثربخشی اولیه را نشان داده است. از سوی دیگر، مسیرهای نظارتی مانند PRIME و ODD می‌توانند با کاهش هزینه‌ها و تسریع تأییدیه، ترجمه را تسهیل کنند، اما نیاز به شواهد قوی دارند.

نقش بانک‌های عمومی خون بندناف
شبکه AusCord در استرالیا، با تغییر سیاست‌ها، امکان استفاده از UCB برای پژوهش‌های غیرخونی را فراهم کرده است. از آوریل 2023، رضایت اهداکنندگان برای استفاده در هر هدف بالینی گسترش یافته که می‌تواند دسترسی به UCB را برای درمان فلج مغزی و سایر بیماری‌ها افزایش دهد. این تغییر، پتانسیل پژوهش و مراقبت استاندارد را تقویت می‌کند.

درمان‌های نوین: از هورمون‌ها تا نانوذرات
درمان‌های نوین مانند آناکینرا برای التهاب preterm و DITPA برای محدودیت رشد جنینی (FGR) در حال بررسی هستند.   DITPA در موش‌ها، میلین‌سازی و عملکرد شناختی را بهبود داده است. نانوذرات حاوی کورکومین نیز با نفوذ به مغز، التهاب را هدف قرار می‌دهند.  EVs جفتی هم به‌عنوان نشانگر و هم درمان برای عوارض بارداری مطرح‌اند که نیاز به تحقیقات بیشتری دارند.

نتیجه‌گیری 
سلول‌درمانی با MSC، UCB و NSC، امیدی نو برای درمان بیماری‌های نوزادان مانند آسیب‌های مغزی و فلج مغزی ایجاد کرده است. سمپوزیوم 2024 نشان داد که این رویکردها ایمن و امکان‌پذیرند، اما چالش‌هایی مانند هماهنگی داده‌ها، تولید تجاری و مسائل نظارتی باقی است. UCB به دلیل دسترسی و اثرات محافظتی، MSC به دلیل تعدیل ایمنی و NSC به دلیل جایگزینی سلولی، برجسته‌اند. پیشرفت به فازهای بالاتر نیازمند همکاری جهانی، حمایت جامعه و سرمایه‌گذاری است. این درمان‌ها می‌توانند با تکمیل مراقبت‌های استاندارد، آینده‌ای روشن برای نوزادان در معرض خطر رقم بزنند.
پایان مطلب/.