به گزارش بنیان به نقل از sciencedaily، محققین به صورت فزاینده ای به مطالعه نقایص سلولی، مولکولی و ژنتیکی به صورت مدل های آزمایشگاهی پرداخته اند و این روش مدت های زیادی است که به عنوان یک تکنولوژی مهیج مورد استفاده قرار می گیرد. تیمی تحقیقاتی به بررسی بیماری Lou Gehrig’s پرداخته اند بیماری جنینی که در آن سلول های عصبی کنترل کننده ماهیچه در مغز و طناب عصبی مورد تهاجم قرار گرفته اند.

بعد از استفاده از سلول های بینادی به صورت یک تکنیک نوآورانه برای ایجاد نورونها در ظروف آزمایشگاهی با استفاده از خراش دادن پوست بیماران مبتلا به این بیماری، محققین مولکول های ساخته شده از مواد ژنتیکی را وارد این سلول ها کردند و در نتیجه اثرات مخرب ژن ناقص را بلوک کردند و این می تواند به عنوان ابزاری درمانی در مطالعات بالینی مورد استفاده قرار گیرد.

محققین سعی بر آن دارند که از روش های درمانی با مبنای مدل سلول های بنیادی است که به آن ها اجازه می دهد که بتوانند مطالعات ژنتیکی و مولکولی بیماری Lou Gehrig’s را پیش از  انجام آزمایش های بالینی در آزمایشگاه انجام دهند.

مدل های آزمایشگاهی این بیماری این امکان را فراهم ساخته است که از سلول های بنیادی پرتوان القا شده مشتق از پوست برای درمان این بیماری استفاده شود.

در این مطالعه محققین سلول های پوست بیماران مبتلا به ALS را گرفتند و به نورون های حرکتی که در این بیماری دچار نقص ژنتیکی شده اند، تبدیل کردند. آن ها روی ژن C9ORF72 فوکوس کردند که دو سال پیش مشخص شده بود که در ALS و تا حدی آلزایمر و پارکینسون نقش دارد. این محققین دریافتند که نقص ژنتیکی C9ORF72 مسئول این بیماری است که ساختار RNA این ژن را تغییر می دهد و ایجاد یک توالی غیر نرمال نوکلئوتیدی می کنند.

این محققین تصور می کنند که هزاران کپی از توالی های تکراری GGGGCC در هسته نورون های حرکتی این بیماران دیده می شود که با تغییر رفتار طبیعی ژن ها در نورون های حرکتی موجب توکسیک شدن می شوند.

محققین از دو آنتی سنس اولیگونوکلئوتیدی برای بلوک کردن این ساختارها و تجزیه RNA سمی استفاده کردند.

پایان مطلب/