شناسایی درمان های هدفمند جدید برای ALS و تحلیل رفتن فرونتوتمپورال
گروهی از محققین دانشگاه کالیفرنیا روش درمانی جدیدی را برای شایع ترین علت ژنتیکی ALS و تحلیل رفتن پیشانی گیجگاهی(شایع ترین دلیل زوال عقل) شناسایی کرده اند.
امتیاز:
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، این مطالعه از قطعاتی از مواد ژنتیکی تحت عنوان اولیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس برای جلوگیری از تجمع RNA سمی و تجزیه کردن آن به صورت انتخابی استفاده کردند، یعنی آن چه که عمده ترین دلیل ایجاد بیماری ALS است. هم چنین، این روش جدید ممکن است پتانسیل درمان تحلیل رفتن ناحیه پیشانی گیجگاهی را نیز داشته باشد.
در سال 2011، دانشمندان ژنی به نام C9orf72 را شناسایی کردند که جهش آن دلیل ژنتیکی اصلی بیماری ALS است. این نوعی از جهش های خاص است که به جای این که پروتئین را تغییر دهد، موجب گسترش وسیع یا تکرار یکسری توالی های خاص از نوکلئوتیدها است.
این محققین، دو مجموعه مجزا از RNAها به نام های RNAی سنس و RNAی آنتی سنس را شناسایی کرده اند. آن ها هم چنین علایمی از تغییرات در بیان ژن های دیگر که همراه با بیان تکرارهای دربرگیرنده RNA است را پیدا کردند. از آن جایی که آن ها کاهش سطح بیان C9orf72 را در سیستم عصبی طبیعی افراد بالغ مشاهده کرده بودند و دیده بودند این علایم ایجاد شده است. این شواهد سمیتی از تکرارهای دربرگیرنده RNA ها را نشان داد که می توانست با کاهش سطوح این RNAهای سمی بهبود یابد.
این محققین تجمع کانون های RNAی گسترش یافته را کاهش دادند و رشته سنس ژن را تصحیح کردند. آن ها نشان دادند که می توان RNAی سمی را بدون اثر گذاشتن روی RNAی طبیعی که پروتئین C9orf72 را کد می کند، حذف کرد.
این روش دو بیماری مهم تخریب کننده سیستم ایمنی به نام های ALS و FTD را به هم مرتبط می سازد و به نوعی روش درمانی مشترکی را برای هر دو معرفی می نماید.
پایان مطلب/