به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، ژن درمانی موفقیت آمیز بر مبنای انتقال موثر و بیان حفظ شده نسخه های سالم یک ژن به درون بافت های افراد بیماری است که در آن ها جهش های ژنی رخ داده است. ناقل های ویروسی آدنو نوترکیب موفقیت هایی را در مطالعات بالینی اولیه و به عنوان درمانی موثر برای بیماری های ژنتیکی مانند پارکینسون، هموفیلی و آماروزیس لبر مادرزادی نشان داده است.

متاسفانه، انتقال ناقل های ویروسی آدنو نوترکیب  به بافت ها به غیر از شبکیه و سیستم عصبی مرکزی اغلب منجر به ایجاد پاسخ ایمنی بر علیه کپسید ویروسی می شود. ایجاد پاسخ خنثی کننده علیه ناقل های ویروسی آدنو نوترکیب، بیان حفظ شده ژن سالم را در غیاب سرکوب ایمنی مهار می کند.

محققین دانشگاه ماساچوست تداوم بیان با واسطه ویروس نوترکیب آدنو در مورد ژن کد کننده M-type α-1 antitrypsin در بیمارانی با نقص آنتی تریپسین آلفا1 ارزیابی کرده اند.

بیماران چندین دوز درون ماهیچه ای بدون سرکوب ایمنی را دریافت کردند و بیان M-type α-1 antitrypsin در بیوپسی های ماهیچه ای ارزیابی شد.

محققین تعیین کردند که افراد بیان M-type α-1 antitrypsin را در بافت ماهیچه برای حداقل یک سال برخلاف یک ورود اولیه سلول های ایمنی حفظ کردند. ارزیابی بیشتر فیبرهای عضلانی جمعیت قابل توجهی از سلول هایTتنظیمی را در بیماران با بیان ثابت M-type α-1 antitrypsin نشان داد.

روی هم رفته نتایج این مطالعه نشان می دهد که  انتقال ناقل ویروسی آدنو نوترکیب کد کننده M-type α-1 antitrypsin یک پاسخ ایمنی تنظیمی را سبب می شود که اجازه بیان طولانی مدت ژن را می دهد و نیاز به سرکوب سیستم ایمنی ندارد.

پایان مطلب/