به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، هموفیلیA بیماری خطرناک و پر هزینه ای است که بیش از 500000 نفر را در ایالات متحده و میلیون ها نفر را در سراسر جهان شامل می شود.

قبل از ژن درمانی، این حیوانات حدود پنج خونریزی شدید را سالانه متحمل شده اند. بعد از دریافت این ژن درمانی جدید، آن ها میزان خونریزی نسبتا کمتری را در طی سه سال تجربه کردند.

امیدها برای ژن درمانی برای افراد مبتلا به هموفیلی می تواند وجود یک تزریق ساده و نتیجتا بیان پروتئینی باشد که آن ها برای مدت زمان طولانی از دست داده اند و سپس داشتن یک زندگی ایده­آل در تمام عمر باشد. امید این است که بعد از یک ژن درمانی موفقیت آمیز، افراد مبتلا به هموفیلی دفعات خونریزی کمتری را تجربه می کنند زیرا که خون آن ها بهتر لخته می شود.

افراد مبتلا به هموفیلیA فاقد فاکتورVIII انعقاد خون در پلاسمایشان هستند. میزان رخ دادن خونریزی در هموفیلی شدید است و بدون وجود فاکتور VIII، این افراد فلج می شوند یا می میرند.

در کشورهای جهان سوم افراد مبتلا به هموفیلی تا قبل از رسیدن به سن 20 سالگی معممولا می میرند اما در کشورهای پیشرفته آن ها زندگی نسبتا طبیعی را می گذرانند البته تا زمانی که تزریقات پروتئینی لازم را به طور مداوم دریافت کنند.

با این وجود، حدود 35 درصد افراد مبتلا به هموفیلی یک پاسخ انتی بادی ایجاد می کنند که درمان با فاکتورVIII را بلوک می کند. آن ها نیاز به تزریق فاکتورهای پروتئینی مختلف و مداوم دارند که بالطبع میزان مرگ ومیر را در آن ها افزایش می دهد. از طرف دیگر هزینه درمان حدود 2 میلیون دلار به ازای هر بیمار خواهد بود.

با استفاده از ماشین پلاسمافرزیز و تکنیک غنی سازی پلاسما، این تیم تحقیقاتی سلول های پیش ساز پلاکتی را از سه سگ مبتلا به هموفیلی A جداسازی کردند. آن ها سپس وکتورهای ناقل ژن فاکتور VIII را وارد این سلول های پیش ساز پلاکتی کردند و آن ها را در پشت این سگ ها پیوند زدند. همان طور که این سلول ها تکثیر می یابند پلاکت های جدیدی را تولید می کنند و بیشتر و بیشتر فاکتور VIII را بیان می کنند.

این محققین مشاهده کردند که دو سال و نیم بعد از ژن درمانی، این سگ ها هنوز پلاکت هایی را تولید می کنند که فاکتور VIII را بیان می کردند. مشاهده شد که میزان دفعات خونریزی در این سگ ها به میزان زیادی کاهش یافته بود.

پایان مطلب/