به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، در مطالعه جدیدی که در دانشگاه Boston انجام شد، بیان شد که داروی ضد التهاب diflunisal به طورموفقیت آمیزی کاهش های نورولوژیکی را کم کرده وکیفیت زندگی بیماران با آمیلوئیدوز ترانس تیرتین خانوادگی یا (ATTR) را حفظ می کند. این دارو، یک داروی ایمن و ارزان در طی 40 سال گذشته برای درمان آرتریت و درد می باشد. مؤسسه بین المللی سلامت جهانی از این مطالعه به عنوان یک استراتژی افزایش درمان های بیماری های نادری مانند آمیلوئیدوز حمایت کرد.
آمیلوئیدوزخانوادگی یک اختلال نادر وراثتی می باشد که در آن پروتئین ترانس تیرتین جهش یافته در خون تجمع یافته و فیبریل های نامحلولی را که موجب آسیب به بافت می شود، تشکیل می دهد. این بیماران دچار آسیب های ناتوان کننده اعصاب خودمختار و محیطی می شوند. محققان ایتالیایی، سوئدی، ژاپنی، انگلیسی و آمریکایی با همکاری یکدیگر مطالعه ای را بر روی 130 بیمار در بین سال های 2006 تا 2010 انجام دادند. بیماران به طور تصادفی داروی diflunisal یا placebo را برای مدت 2 سال دریافت کردند. محققان دریافتند که داروی diflunisal در مقایسه با درمان با placebo از پیشرفت بیماری نورولوژیکی جلوگیری کرده  در حالیکه کیفیت زندگی را حفظ می کند. داروی diflunisal ارزان و به راحتی در دسترس می باشد. تا به امروز درمان دارویی دیگری به این سطح استفاده برای بیماری های نادر نرسیده است. به گفته دکتر Berk، نتایج این مطالعه نشان می دهد که diflunisal برای پیوند کبد راه چاره ای را ایجاد کرده است. امید است که این مطالعه منجر به شناسایی سایر داروهای عمومی پر مصرف جهت درمان بیماری های نادر گردد.
پایان مطلب/