به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress،محققین توانسته اند به طور ژنتیکی یک ژن که تولید آنزیم لیزوزومی حیاتی IDUA می کند را به سلول ها وارد کنند و سپس این سلول مهندسی شده را به موش ها تزریق کنند تا بیماری را درمان کنند. به دنبال این فرایند، تست ها نشان داد که درمان منجر به تصحیح متابولیکی کامل این بیماری شده است.

محققین می گویند که یافته های آن ها یک مسیر انتقالی منحصر به فرد و تا اندازه ای جالب برای آنزیم های لیزوزمی ایجاد کرده است. آن ها می گویند این استنباط که پلاکت ها و مگاکاریوسیت ها قادر به تولید و ذخیره آنزیم های لیزوزومی کاملا کارا هستند را اثبات کرده اند و این می تواند منجر به انتقال هدف دار و کارای آن ها به بافت های حیاتی نیاز مند شود.

در این مطالعه از موش هایی استفاده شد که برای سندرم هورلر انسانی مدلسازی شده بودند، بیماری که آن را موکوپلی ساکاریدوزیس نوع 1 نیز می نامند و در آن افراد قادر به ساخت آنزیم آلفا-ال-ایدورونیداز(IDUA) نیستند.

آنزیم آلفا-ال-ایدورونیداز به تجزیه مولکول های قندی در سراسر بدن( اغلب در موکوس و جریانات اطراف مفاصل) کمک می کند و بدون این آنزیم مولکول های قندی تجمع می یابند و موجب آسیب بافتی می شود. درمان های جایگزین آنزیمی می تواند برای درمان این بیماری استفاده شود اما این درمان ها موقت هستند و کارآیی لازم را ندارند.

پیوند مغز استخوانی که سلول های بنیادی خونساز را استفاده قرار می دهند برای برخی بیماران استفاده شده است. اما این روش ها ریسک بالایی دارند و به خوبی کار نمی کنند.

این محققین گزارش داده اند که استفاده از پلاکت ها و مگاکاریوسیت ها برای ژن درمانی بسیار موثر است و می تواند خطر سرطان  را کاهش دهد.

این آزمایشات نشان می دهد که مگاکاریوسیت ها قادر به افزایش بیان آلفا-ال-ایدورونیداز هستند که نشان دهنده ظرفیت آنها برای درمان است.

پایان مطلب/