به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، سندرم Sanfilippo B یک بیماری ژنتیکی است که در اثر تجمع گروهی از مواد به نام موکوپلی ساکاریدها در لیزوزوم ها به وجود می آید و باعث زوال عقلی شدید و سریع می شود. گروهی از محققان درمانی مبتنی بر جایگزینی آنزیم معیوب ابداع نموده اند که می تواند جان صد ها نفر را نجات  دهد. این ماده که  نام تجاری آن Aldurazyme© است بعد از 11 سال تائیدیه  سازمان غذا و داروی امریکا را دریافت کرده است. این دارو مرکب از دو مولکول به نام NAGLU  یا alpha-N-acetyglucosaminidase و IGF2 یا insulin-like growth factor می باشد و NAGLU-IGF2 نامیده  شود . محققان در مطالعات خود دریافتند که این ماده توسط نورون ها جذب شده و می تواند آسیب به وجود آمده از تجمع heparan sulfate را کاهش دهد. تجمع این ماده یکی از عوامل آسیب  مغز در بیماران مبتلا به سندرم  Sanfilippo B است.  محققان عقیده دارند  با این که این ماده می تواند جایگزین آنزیم معیوب در این بیماران باشد آزمایشات بیشتری نیاز است تا   میزان تاثیر آن در بیماران فوق مشخص شود . در حال حاضر درمانی برای سندرم Sanfilippo B وجود ندارد تا بتواند آسیب مغز را کاهش دهد.

پایان مطلب/